Qualidade de Vida e Participação do Adulto com Atrofia Muscular Espinhal na França (QOLSMA)
5 de março de 2025 atualizado por: Hospices Civils de Lyon
Especificidades da qualidade de vida e influência da participação na qualidade de vida do adulto com atrofia muscular espinhal na França: um estudo transversal
A atrofia muscular espinhal é uma doença hereditária do neurônio motor causada por uma mutação do gene SMN1, que está na origem de um membro progressivo e deficiência motora axial. Trata-se de 1200 indivíduos na França, incluindo 700 adultos em 2018. O principal objetivo deste estudo é avaliar a qualidade de vida dos pacientes com AME na França.
Os objetivos secundários são, por um lado, comparar a qualidade de vida de pacientes com AME a uma população de pacientes com doenças neuromusculares. E por outro lado avaliar os determinantes da participação e o impacto da participação na qualidade de vida em pacientes adultos com AME.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
149
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bron, França, 69500
- Service L'Escale - Médecine Physique et de Réadaptation Pédiatrique Groupement Hospitalier Est des Hospices Civils de Lyon
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Bron, França, 69500
- VUILLEROT Carole
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Pacientes adultos com atrofia muscular espinhal na França.
E pacientes adultos com DNM do estudo de Dany et al "Construção de um questionário de qualidade de vida para doença neuromuscular lentamente progressiva" (2015)
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente com AME tipo 1, 2, 3 ou 4
- ≥ 18 anos
- dando consentimento informado para participar do estudo
- pacientes do estudo de Dany et al "Construção de um questionário de qualidade de vida para doença neuromuscular lentamente progressiva" (2015)
Critério de exclusão:
- pacientes que não completam ≥ 80% do questionário)-
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes adultos com AME
|
Um questionário online destinado a coletar dados demográficos e sociais e dados sobre limitações de atividade, participação e qualidade de vida de pacientes com AME a partir de escalas validadas: QOLNMD, Rosenberg.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Qualidade de vida
Prazo: Na inclusão
|
Qualidade de vida de pacientes adultos com atrofia muscular espinhal na França, avaliada pelo escore QOLNMD
|
Na inclusão
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Real)
17 de fevereiro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
17 de fevereiro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
4 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
9 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
5 de março de 2025
Última verificação
1 de fevereiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neuromusculares
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Neurodegenerativas
- Doenças da Medula Espinhal
- Doença do neurônio motor
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinhal
Outros números de identificação do estudo
- 69HCL22_0200
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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