Calidad de vida y participación del adulto con atrofia muscular espinal en Francia (QOLSMA)
5 de marzo de 2025 actualizado por: Hospices Civils de Lyon
Especificidades de la Calidad de Vida e Influencia de la Participación en la Calidad de Vida del Adulto con Atrofia Muscular Espinal en Francia: un Estudio Transversal
La atrofia muscular espinal es una enfermedad de la motoneurona hereditaria causada por una mutación del gen SMN1, que está en el origen de una deficiencia motora axial y de las extremidades progresiva. Se trata de 1200 personas en Francia, incluidos 700 adultos en 2018. El objetivo principal de este estudio es evaluar la calidad de vida de los pacientes con AME en Francia.
Los objetivos secundarios son, por un lado, comparar la calidad de vida de los pacientes con AME con una población de pacientes con enfermedades neuromusculares. Y por otro lado evaluar los determinantes de la participación y el impacto de la participación en la calidad de vida en pacientes adultos con AME.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
149
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bron, Francia, 69500
- Service L'Escale - Médecine Physique et de Réadaptation Pédiatrique Groupement Hospitalier Est des Hospices Civils de Lyon
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Bron, Francia, 69500
- VUILLEROT Carole
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Pacientes adultos con atrofia muscular espinal en Francia.
Y pacientes adultos con NMD del estudio de Dany et al "Construcción de un cuestionario de calidad de vida para enfermedades neuromusculares lentamente progresivas" (2015)
Descripción
Criterios de inclusión:
- Paciente con AME tipo 1, 2, 3 o 4
- ≥ 18 años
- dar el consentimiento informado para participar en el estudio
- pacientes del estudio de Dany et al "Construcción de un cuestionario de calidad de vida para enfermedades neuromusculares lentamente progresivas" (2015)
Criterio de exclusión:
- pacientes que no completan ≥ 80% del cuestionario)-
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Pacientes adultos con AME
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Un cuestionario en línea destinado a recopilar datos demográficos y sociales, y datos sobre las limitaciones de la actividad, la participación y la calidad de vida de los pacientes con AME a partir de escalas validadas: QOLNMD, Rosenberg.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Calidad de vida
Periodo de tiempo: En la inclusión
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Calidad de vida de pacientes adultos con atrofia muscular espinal en Francia, evaluada mediante la puntuación QOLNMD
|
En la inclusión
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
17 de febrero de 2024
Finalización del estudio (Actual)
17 de febrero de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
9 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de marzo de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones Neuromusculares
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Atrofia
- Atrofia Muscular
- Atrofia Muscular Espinal
Otros números de identificación del estudio
- 69HCL22_0200
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .