Darvadstrocel til Crohns fistel i den virkelige verden
21. februar 2023 opdateret af: Dolores Herreros Marcos
Brug af Darvadstrocel (allogen stamcelleterapi) til Crohns fistel i reel klinisk praksis: det nationale projekt til implementering af mesenkymal stamcelle til behandling af perianal Crohns fistel (PRIME-undersøgelsen)
Baggrund Perianal fistel kan påvirke 15-50 % af patienter med Crohns sygdom (CD).
Behandlingen er kompleks og kræver en tværfaglig tilgang.
Darvadstrocel (allogene mesenkymale celler opnået fra lipoaspirater) blev godkendt i 2018 af det europæiske lægemiddelagentur og det spanske agentur for lægemidler og medicinske produkter som behandling af fistler i CD.
Nylige retningslinjer for den europæiske Crohns og Colitis Organisation (ECCO) og den spanske arbejdsgruppe for Crohns sygdom og colitis ulcerosa (GETECCU) angiver, at darvadstrocel er effektiv med en gunstig sikkerhedsprofil med et stærkt evidensniveau (niveau 2). Med denne undersøgelse ønsker vi at se den reelle effekt af darvadstrocel i en spansk befolkning efter 6 måneders opfølgning.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Metoder: Kriterierne for det spanske nationale sundhedssystem til at finansiere behandling med darvadstrocel er: 1) kompleks fistel hos en patient med CD; 2) svigt af konventionel og anti-tumor nekrose faktor behandling; og 3) fravær af samling s>2 cm bekræftet ved bækken MR-scanning på operationstidspunktet.
Fra november 2019 til april 2022 blev 73 patienter behandlet med darvadstrocel på 14 spanske centre og evalueret klinisk og radiologisk 6 måneder efter behandlingen.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Faktiske)
73
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Madrid, Spanien, 28040
- Fundación Jiménez Díaz
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Alle patienter med komplekse anorektale fistler forbundet med CD behandlet med darvadstrocel i de 14 dedikerede centre fra 29. november 2019 til 21. april 2022 vil blive optaget i undersøgelsen.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 1) kompleks fistel hos en patient med CD
- 2) svigt af konventionel og anti-tumor nekrose faktor behandling
- 3) fravær af samling s>2 cm bekræftet ved bækken MR-scanning på operationstidspunktet
Ekskluderingskriterier:
- Patienter med diagnosen rektovaginal fistel, rektal stenose eller svær aktiv proktitis blev udelukket
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Gruppe af patienter behandlet med darvadstrocel
|
udvidet allogen fedtafledt mesenkymal stamcelleterapi til behandling af komplekse perianale fistler
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med klinisk remission
Tidsramme: 6-måneder
|
Klinisk remission blev defineret som lukning af alle tidligere drænende eksterne åbninger behandlet med darvadstrocel på trods af blid fingerkompression
|
6-måneder
|
|
Antal deltagere med klinisk respons
Tidsramme: 6-måneder
|
Klinisk respons blev defineret som lukning af ≥50 % af tidligere drænende eksterne åbninger behandlet med darvadstrocel, på trods af blid fingerkompression
|
6-måneder
|
|
Antal deltagere med klinisk radiografisk heling
Tidsramme: 6-måneder
|
Fuldstændig røntgenheling blev defineret som et MR-resultat uden væskeopsamling >2 cm i alle dimensioner, ingen ødem og ingen betændelse eller tegn på aktiv inflammatorisk respons; et resterende fistel-ar kan forblive
|
6-måneder
|
|
Antal deltagere med kombineret klinisk-radiologisk respons
Tidsramme: 6-måneder
|
Kombineret klinisk-radiologisk respons, et nyt koncept, blev brugt til at beskrive patienter, der opnåede både klinisk remission og fuldstændig radiologisk heling.
|
6-måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Dolores Herreros, Hospital Fundacion Jimenez Diaz
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. november 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
21. april 2022
Studieafslutning (Faktiske)
21. april 2022
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. februar 2023
Først opslået (Skøn)
23. februar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
23. februar 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
21. februar 2023
Sidst verificeret
1. februar 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- Darvastrocel Prime Study 001
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .