Darvadstrocel para la fístula de Crohn en el mundo real
21 de febrero de 2023 actualizado por: Dolores Herreros Marcos
Uso de darvadstrocel (terapia con células madre alogénicas) para la fístula de Crohn en la práctica clínica real: el proyecto nacional para implementar células madre mesenquimales para el tratamiento de la fístula de Crohn perianal (estudio PRIME)
Antecedentes La fístula perianal puede afectar al 15-50% de los pacientes con enfermedad de Crohn (EC).
El tratamiento es complejo y requiere un abordaje multidisciplinario.
Darvadstrocel (células mesenquimales alogénicas obtenidas de lipoaspirados) fue aprobado en 2018 por la Agencia Europea del Medicamento y la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios como tratamiento de las fístulas en EC.
Las recientes directrices de la European Crohn's and Colitis Organisation (ECCO) y del Spanish Working Group on Crohn's Disease and Ulcerative Colitis (GETECCU) establecen que darvadstrocel es eficaz con un perfil de seguridad favorable, con un fuerte nivel de evidencia (nivel 2). Con este estudio queremos ver la eficacia real de darvadstrocel en población española tras 6 meses de seguimiento.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Métodos: Los criterios para que el Sistema Nacional de Salud español financie el tratamiento con darvadstrocel son: 1) fístula compleja en un paciente con EC; 2)fracaso del tratamiento convencional y antifactor de necrosis tumoral; y 3) ausencia de colección s> 2 cm confirmada por resonancia magnética pélvica en el momento de la cirugía.
Desde noviembre de 2019 hasta abril de 2022, 73 pacientes fueron tratados con darvadstrocel en 14 centros españoles y evaluados clínica y radiológicamente 6 meses después del tratamiento.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
73
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Madrid, España, 28040
- Fundación Jiménez Díaz
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Todos los pacientes con fístulas anorrectales complejas asociadas con EC tratados con darvadstrocel en los 14 centros dedicados desde el 29 de noviembre de 2019 hasta el 21 de abril de 2022 participarán en el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1) fístula compleja en paciente con EC
- 2)fracaso del tratamiento convencional y antifactor de necrosis tumoral
- 3)ausencia de colección s>2cm confirmada por resonancia magnética pélvica en el momento de la cirugía
Criterio de exclusión:
- Se excluyeron pacientes con diagnóstico de fístula rectovaginal, estenosis rectal o proctitis activa severa.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Grupo de pacientes tratados con darvadstrocel
|
terapia alogénica expandida con células madre mesenquimales derivadas de tejido adiposo para el tratamiento de fístulas perianales complejas
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con remisión clínica
Periodo de tiempo: 6 meses
|
La remisión clínica se definió como el cierre de todas las aberturas externas previamente drenantes tratadas con darvadstrocel, a pesar de la compresión suave con los dedos.
|
6 meses
|
|
Número de participantes con respuesta clínica
Periodo de tiempo: 6 meses
|
La respuesta clínica se definió como el cierre de ≥50 % de las aberturas externas previamente drenadas tratadas con darvadstrocel, a pesar de la compresión suave con los dedos.
|
6 meses
|
|
Número de participantes con cicatrización clínica radiográfica
Periodo de tiempo: 6 meses
|
La cicatrización radiográfica completa se definió como un resultado de resonancia magnética sin acumulación de líquido> 2 cm en todas las dimensiones, sin edema y sin inflamación ni signos de respuesta inflamatoria activa; puede quedar una cicatriz remanente del trayecto de la fístula
|
6 meses
|
|
Número de participantes con respuesta clínico-radiológica combinada
Periodo de tiempo: 6 meses
|
La respuesta clínico-radiológica combinada, un nuevo concepto, se utilizó para describir a los pacientes que lograron tanto la remisión clínica como la curación radiológica completa.
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dolores Herreros, Hospital Fundacion Jimenez Diaz
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de noviembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
21 de abril de 2022
Finalización del estudio (Actual)
21 de abril de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Estimar)
23 de febrero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
23 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de febrero de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- Darvastrocel Prime Study 001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .