Darvadstrocel per la fistola di Crohn nel mondo reale
21 febbraio 2023 aggiornato da: Dolores Herreros Marcos
Uso di Darvadstrocel (terapia con cellule staminali allogeniche) per la fistola di Crohn nella pratica clinica reale: il progetto nazionale per l'implementazione delle cellule staminali mesenchimali per il trattamento della fistola perianale di Crohn (lo studio PRIME)
Contesto La fistola perianale può interessare il 15-50% dei pazienti con malattia di Crohn (MC).
Il trattamento è complesso e richiede un approccio multidisciplinare.
Darvadstrocel (cellule mesenchimali allogeniche ottenute da lipoaspirati) è stato approvato nel 2018 dall'Agenzia europea per i medicinali e dall'Agenzia spagnola per i medicinali e i prodotti medici come trattamento per le fistole nella MC.
Le recenti linee guida della European Crohn's and Colitis Organization (ECCO) e del gruppo di lavoro spagnolo sulla malattia di Crohn e la colite ulcerosa (GETECCU) affermano che darvadstrocel è efficace con un profilo di sicurezza favorevole, con un forte livello di evidenza (livello 2). Con questo studio vogliamo vedere la reale efficacia di darvadstrocel in una popolazione spagnola dopo 6 mesi di follow-up.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Metodi: I criteri per il sistema sanitario nazionale spagnolo per finanziare il trattamento con darvadstrocel sono: 1) fistola complessa in un paziente con CD; 2) fallimento del trattamento convenzionale e antitumorale del fattore di necrosi; e 3) assenza di raccolta s> 2 cm confermata dalla risonanza magnetica pelvica al momento dell'intervento chirurgico.
Da novembre 2019 ad aprile 2022, 73 pazienti sono stati trattati con darvadstrocel in 14 centri spagnoli e valutati clinicamente e radiologicamente 6 mesi dopo il trattamento.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
73
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Madrid, Spagna, 28040
- Fundación Jiménez Díaz
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Tutti i pazienti con fistole anorettali complesse associate a CD trattati con darvadstrocel nei 14 centri dedicati dal 29 novembre 2019 al 21 aprile 2022 saranno arruolati nello studio.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 1) fistola complessa in un paziente con MC
- 2) fallimento del trattamento convenzionale e anti-fattore di necrosi tumorale
- 3) assenza di raccolta s>2 cm confermata dalla risonanza magnetica pelvica al momento dell'intervento
Criteri di esclusione:
- Sono stati esclusi i pazienti con diagnosi di fistola rettovaginale, stenosi rettale o grave proctite attiva
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Gruppo di pazienti trattati con darvadstrocel
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terapia con cellule staminali mesenchimali di derivazione adiposa allogenica espansa per il trattamento delle fistole perianali complesse
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con remissione clinica
Lasso di tempo: 6 mesi
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La remissione clinica è stata definita come la chiusura di tutte le aperture esterne precedentemente drenanti trattate con darvadstrocel, nonostante una leggera compressione delle dita
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6 mesi
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Numero di partecipanti con risposta clinica
Lasso di tempo: 6 mesi
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La risposta clinica è stata definita come chiusura di ≥50% delle aperture esterne precedentemente drenanti trattate con darvadstrocel, nonostante una leggera compressione delle dita
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6 mesi
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Numero di partecipanti con guarigione clinica radiografica
Lasso di tempo: 6 mesi
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La completa guarigione radiografica è stata definita come risultato della risonanza magnetica senza raccolta di liquidi > 2 cm in tutte le dimensioni, nessun edema e nessuna infiammazione né segno di risposta infiammatoria attiva; può rimanere una cicatrice residua del tratto della fistola
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6 mesi
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Numero di partecipanti con risposta clinica-radiologica combinata
Lasso di tempo: 6 mesi
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La risposta clinica-radiologica combinata, un nuovo concetto, è stata utilizzata per descrivere i pazienti che hanno ottenuto sia la remissione clinica che la completa guarigione radiologica.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Dolores Herreros, Hospital Fundacion Jimenez Diaz
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
29 novembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
21 aprile 2022
Completamento dello studio (Effettivo)
21 aprile 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
10 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 febbraio 2023
Primo Inserito (Stima)
23 febbraio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
23 febbraio 2023
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
21 febbraio 2023
Ultimo verificato
1 febbraio 2023
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Darvastrocel Prime Study 001
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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