Darvadstrocel Crohnin fistulalle todellisessa maailmassa
tiistai 21. helmikuuta 2023 päivittänyt: Dolores Herreros Marcos
Darvadstrocelin (allogeeninen kantasoluterapia) käyttö Crohnin fisteliin todellisessa kliinisessä käytännössä: kansallinen projekti mesenkymaalisten kantasolujen käyttöönottamiseksi perianaalisen Crohnin fistelin hoidossa (PRIME-tutkimus)
Tausta Perianaalinen fisteli voi vaikuttaa 15-50 %:iin potilaista, joilla on Crohnin tauti (CD).
Hoito on monimutkaista ja vaatii monialaista lähestymistapaa.
Darvadstrocel (allogeeniset mesenkymaaliset solut, jotka saadaan lipoaspiraateista) hyväksyttiin vuonna 2018 Euroopan lääkeviraston ja Espanjan lääkeviraston toimesta CD-fisteleiden hoitoon.
Euroopan Crohnin ja paksusuolitulehdusjärjestön (ECCO) ja espanjalaisen Crohnin taudin ja haavaisen paksusuolitulehduksen työryhmän (GETECCU) äskettäin antamien ohjeiden mukaan darvadstrocelilla on suotuisa turvallisuusprofiili ja vahva näyttö (taso 2). Tällä tutkimuksella haluamme nähdä darvadstrocelin todellisen tehon espanjalaisessa väestössä 6 kuukauden seurannan jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Menetelmät: Espanjan kansallisen terveydenhuoltojärjestelmän kriteerit darvadstrocel-hoidon rahoittamiseksi ovat: 1) monimutkainen fisteli CD-potilaalla; 2) tavanomaisen ja kasvainnekroositekijähoidon epäonnistuminen; ja 3) keräyksen puuttuminen s> 2 cm, joka on vahvistettu lantion MRI-skannauksella leikkauksen aikana.
Marraskuusta 2019 huhtikuuhun 2022 73 potilasta hoidettiin darvadstrocelilla 14 espanjalaiskeskuksessa ja arvioitiin kliinisesti ja radiologisesti 6 kuukautta hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
73
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Madrid, Espanja, 28040
- Fundación Jiménez Díaz
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, joilla on monimutkaisia anorektaalisia fistulia, jotka liittyvät CD:hen ja joita hoidettiin darvadstrocelilla 14 erityiskeskuksessa 29.11.2019–21.4.2022, otetaan mukaan tutkimukseen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1) monimutkainen fisteli potilaalla, jolla on CD
- 2) tavanomaisen ja kasvainnekroositekijähoidon epäonnistuminen
- 3) keräyksen puuttuminen s> 2 cm, joka on vahvistettu lantion MRI-skannauksella leikkauksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla oli diagnosoitu peräsuolen fistula, peräsuolen ahtauma tai vakava aktiivinen proktiitti, suljettiin pois.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilasryhmä, jota hoidettiin darvadstrocelilla
|
laajennettu allogeeninen rasvaperäinen mesenkymaalinen kantasoluhoito monimutkaisten perianaalisten fistulien hoitoon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kliinistä remissiota saaneiden osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kliininen remissio määriteltiin kaikkien aiemmin tyhjennettyjen ulkoisten aukkojen sulkemiseksi, jotka oli käsitelty darvadstrocelilla kevyestä sormenpuristuksesta huolimatta
|
6 kuukautta
|
|
Kliinisen vasteen saaneiden osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Kliiniseksi vasteeksi määriteltiin ≥ 50 %:n sulkeminen aiemmin tyhjennetyistä ulkoisista aukoista, jotka oli käsitelty darvadstrocelilla kevyestä sormenpuristamisesta huolimatta
|
6 kuukautta
|
|
Kliinisen röntgenkuvan parantuneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Täydellinen radiografinen paraneminen määriteltiin MRI-tulokseksi, jossa ei ollut nesteen kerääntymistä yli 2 cm kaikissa mitoissa, ei turvotusta eikä tulehdusta eikä merkkejä aktiivisesta tulehdusvasteesta; jäljelle voi jäädä fisteliradan arpi.
|
6 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on yhdistetty kliinis-radiologinen vaste
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Yhdistetty kliininen-radiologinen vaste, uusi käsite, käytettiin kuvaamaan potilaita, jotka saavuttivat sekä kliinisen remission että täydellisen radiologisen paranemisen.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Dolores Herreros, Hospital Fundacion Jimenez Diaz
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 29. marraskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. huhtikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 21. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 10. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 23. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Torstai 23. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 21. helmikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- Darvastrocel Prime Study 001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .