Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Modulation af SERCA2a af intra-myocytisk calciumhandel i hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion (MUSIC-HFpEF)

23. september 2023 opdateret af: Sardocor Corp.

Et fase 1b, pilotforsøg, der evaluerer de sikkerhedsmæssige og farmakodynamiske virkninger af SRD-001 (AAV1-SERCA2a) hos forsøgspersoner med hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion

Målet med dette kliniske forsøg er at teste en eksperimentel genterapi hos deltagere med hjertesvigt med bevaret ejektionsfraktion, også kendt som diastolisk hjertesvigt. De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare er:

  • sikkerhed og tolerabilitet af genterapien; og
  • om genterapien hjælper hjertekamrene til at slappe af under fyldning. Deltagerne vil gennemgå en engangsinfusion af genterapien i hjertekateteriseringslaboratoriet og derefter følges for sikkerhed og effekter på venstresidet fyldningstryk under træning. Det første år vil have flere personlige besøg efterfulgt af 4 års halvårlige telefonopkald.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Kvalificerede deltagere vil gennemgå en engangs antegrad epikardiel koronararterieinfusion af genterapi leveret til de 3 store hjerteterritorier i hjertets venstre ventrikel (anterior, lateral, inferior/posterior) eller bypassgrafts, medmindre kontraindiceret. Efter proceduren vil forsøgspersonen blive overvåget kontinuerligt i minimum 4 timer og derefter udskrevet til hjemmet samme dag, hvis det er medicinsk relevant. Deltagerne vil blive fulgt i 52 uger som en del af hovedforsøget. På dag 2 og uge 1 vil forsøgspersoner blive kontaktet telefonisk for en generel sikkerhedsvurdering, og hvis det er klinisk indiceret, vil en personlig evaluering og vurdering blive udført så hurtigt som muligt. I uge 2, 4, 12, 24 og 52 vil forsøgspersonerne gennemgå generelle sikkerhedsvurderinger. Derudover vil forsøgspersonerne i uge 24 og 52 gennemgå ambulant kernehvile og motion transthorax ekkokardiografi, højre hjertekateterisering med hæmodynamisk overvågning og gasudvekslingsmålinger, 6-minutters vægtest, hjertebiomarkørtest og udfyldelse af Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire. Efter afslutningen af ​​den aktive observationsperiode vil deltagerne fortsat følges i 4 år med halvårlige, semistrukturerede telefoniske eller personlige spørgeskemaer, der indsamler information om overordnet status og andre komorbide tilstande af interesse i genterapiforsøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give informeret samtykke
  • Negativ for anti-AAV1 neutraliserende antistoffer
  • NYHA klasse II eller III
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion ≥ 50 %
  • Bevis på hvile eller træningsinduceret venstre ventrikelfyldningstryk
  • På oral diuretikabehandling
  • Tilstrækkelig prævention

Ekskluderingskriterier:

  • NYHA klasse IV
  • Hjertesvigt, der kræver indlæggelse inden for de seneste 3 måneder
  • Manifesteret eller provokerbar iskæmisk hjertesygdom
  • Atrieflimren
  • Anamnese med medfødt hjertesygdom, restriktiv eller infiltrativ kardiomyopati, hypertrofisk kardiomyopati, akut myocarditis, perikardiesygdom, ukorrigeret skjoldbruskkirtelsygdom eller diskret venstre ventrikulær (LV) aneurisme
  • Historie om amyloidose
  • Ubehandlet venstresidig klapsygdom
  • Svær KOL
  • BMI > 50 kg/m^2
  • Alvorlig lever-, nyre- eller hæmatologisk dysfunktion
  • Kræft inden for de seneste 5 år
  • Ustabile samtidige forhold

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: SRD-001 Genterapi
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
Biologisk: AAV1/SERCA2a
3E13 virale genomer fast dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i pulmonært kapillært kiletryk (PCWP)
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
PCWP vurderet ved højre hjertekateterisering; ændring i mmHg fra baseline
Uge 24 og uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i PCWP ved 20W træning
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
PCWP vurderet ved højre hjertekateterisering; ændring i mmHg fra baseline
Uge 24 og uge 52
Ændring i iltoptagelsen (VO2) under træning
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
VO2 vurderet ved cykelmotion; ændring i ml/min fra baseline
Uge 24 og uge 52
Ændring i venstre ventrikulær (LV) afslapning
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Vurderet ved transesophageal ekkokardiografi (ultralyd) ved hjælp af 2 metoder: LV global top tidlig diastolisk belastningshastighed (1/s) og LV tau
Uge 24 og uge 52
Ændring i NT-proBNP
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Laboratoriemåling (pikogram pr. ml) i blod; høje niveauer indikerer, at hjertet arbejder for hårdt for at pumpe blod; fald over tid ville indikere en forbedring af hjertesvigtstilstanden
Uge 24 og uge 52
Ændring i venstre atriel ende systolisk volumen
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Vurderet ved transesophageal ekkokardiografi (ultralyd); ændring i ml/m2 fra baseline
Uge 24 og uge 52
Ændring i venstre atriel reservoirstamme
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Vurderet ved transesophageal ekkokardiografi (ultralyd); ændring i % fra baseline
Uge 24 og uge 52
Ændring i venstre atriel kontraktil belastning
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Vurderet ved transesophageal ekkokardiografi (ultralyd); ændring i % fra baseline
Uge 24 og uge 52
Ændring i 6 minutters gangafstand
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Gået distance på 6 minutter, målt i meter; jo længere strækning der er gået, jo bedre helbredstilstand
Uge 24 og uge 52
Ændring i 6 minutters gangtest Borg-skalaen
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Selvvurderet åndenød score med skala fra 0 til 10, der spænder fra ingen til meget, meget alvorlig
Uge 24 og uge 52
Ændring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) score
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Måler symptomer, fysiske og sociale begrænsninger og livskvalitet hos patienter med hjertesvigt; 23-element selvadministreret spørgeskema; score på 0 til 100; 0-24, meget fattig til fattig; 25-49, fattig til fair; 50 til 74, faire til god; og 75 til 100, god til fremragende
Uge 24 og uge 52
Ændring i New York Heart Association klasse
Tidsramme: Uge 24 og uge 52
Klassificering af hjertesvigt baseret på sværhedsgraden af ​​symptomer; 4 klasser, I, II, III eller IV, hvor klasse I ikke har symptomer ved almindelig fysisk aktivitet; klasse II er træthed, åndenød, hjertebanken eller angina med almindelig fysisk aktivitet; klasse II er kun behagelig i hvile; og klasse IV har symptomer selv i hvile
Uge 24 og uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sardocor Corp.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. september 2023

Først opslået (Faktiske)

29. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. september 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. september 2023

Sidst verificeret

1. september 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRD-001-1003

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner