Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az intramyocytás kalcium-kereskedelem SERCA2a modulációja szívelégtelenségben megőrzött kilökődési frakcióval (MUSIC-HFpEF)

2023. szeptember 23. frissítette: Sardocor Corp.

1b. fázis, kísérleti kísérlet az SRD-001 (AAV1-SERCA2a) biztonságossági és farmakodinámiás hatásainak értékelésére szívelégtelenségben szenvedő alanyoknál, megőrzött kilökődési frakcióval

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja egy kísérleti génterápia tesztelése olyan szívelégtelenségben szenvedőknél, akiknél megmaradt az ejekciós frakció, más néven diasztolés szívelégtelenség. A fő kérdések, amelyekre választ kíván adni:

  • a génterápia biztonságossága és tolerálhatósága; és
  • hogy a génterápia segíti-e a szívkamrák ellazulását a feltöltődés során. A résztvevők egyszeri génterápia infúzión esnek át a szívkatéteres laboratóriumban, majd követik a biztonságot és a bal oldali töltési nyomásra gyakorolt ​​hatást edzés közben. Az első évben többszöri személyes látogatás, majd 4 éven keresztül félévente telefonálás következik.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A jogosult résztvevők egyszeri antegrád epicardialis koszorúér-infúzión esnek át génterápiában, amelyet a szív bal kamrájának 3 fő kardiális területére (elülső, laterális, inferior/hátsó) szállítanak, vagy bypass graftokon, hacsak nem ellenjavallt. Az eljárást követően az alanyt legalább 4 órán keresztül folyamatosan megfigyelik, majd még aznap hazaengedik, ha orvosilag indokolt. A résztvevőket 52 hétig követik a főpróba részeként. A 2. napon és az 1. héten az alanyokkal telefonon felveszik a kapcsolatot az általános biztonsági értékelés érdekében, és ha klinikailag indokolt, a lehető leghamarabb elvégzik a személyes értékelést és értékelést. A 2., 4., 12., 24. és 52. héten az alanyok általános biztonsági értékelésen esnek át. Ezenkívül a 24. és 52. héten az alanyok ambuláns magnyugalmi és gyakorlati transzthoracalis echokardiográfián, jobb szív katéterezésén hemodinamikai monitorozással és gázcsere mérésekkel, 6 perces falteszten, szív biomarker tesztelésén és Kansas City Cardiomyopathy Kérdőív kitöltésén esnek át. Az aktív megfigyelési időszak befejeztével a résztvevőket 4 évig továbbra is kétévente, félig strukturált telefonos vagy személyes kérdőívekkel követik nyomon, amelyek információkat gyűjtenek az általános állapotról és a génterápiás kísérletek során felmerülő egyéb komorbid állapotokról.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni
  • Negatív az anti-AAV1 semlegesítő antitestekre
  • NYHA osztály II vagy III
  • A bal kamra ejekciós frakciója ≥ 50%
  • Nyugalmi vagy edzés által kiváltott bal kamra töltőnyomás bizonyítéka
  • Orális vizelethajtó terápia esetén
  • Megfelelő születésszabályozás

Kizárási kritériumok:

  • NYHA osztály IV
  • Kórházi kezelést igénylő szívelégtelenség az elmúlt 3 hónapban
  • Kifejezett vagy provokálható ischaemiás szívbetegség
  • Pitvarfibrilláció
  • Veleszületett szívbetegség, restrikciós vagy infiltratív kardiomiopátia, hipertrófiás kardiomiopátia, akut szívizomgyulladás, szívburok betegség, nem korrigált pajzsmirigybetegség vagy diszkrét bal kamrai aneurizma
  • Az amyloidosis története
  • Kezeletlen bal oldali billentyűbetegség
  • Súlyos COPD
  • BMI > 50 kg/m^2
  • Súlyos máj-, vese- vagy hematológiai diszfunkció
  • Rák az elmúlt 5 évben
  • Instabil egyidejű feltételek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: SRD-001 génterápia
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
Biológiai: AAV1/SERCA2a
3E13 vírusgenom fix dózisban

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A pulmonalis kapilláris éknyomás változása (PCWP)
Időkeret: 24. és 52. hét
PCWP értékelése jobb szív katéterezéssel; Hgmm változása a kiindulási értékhez képest
24. és 52. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
PCWP változás 20 W-os gyakorlatnál
Időkeret: 24. és 52. hét
PCWP értékelése jobb szív katéterezéssel; Hgmm változása a kiindulási értékhez képest
24. és 52. hét
Az oxigénfelvétel (VO2) változása edzés közben
Időkeret: 24. és 52. hét
VO2 kerékpáros gyakorlattal értékelve; változás ml/percben az alapvonalhoz képest
24. és 52. hét
Változás a bal kamrai (LV) relaxációban
Időkeret: 24. és 52. hét
Transoesophagealis echokardiográfiával (ultrahang) értékelve 2 módszerrel: LV globális csúcs korai diasztolés feszültség (1/s) és LV tau
24. és 52. hét
Változás az NT-proBNP-ben
Időkeret: 24. és 52. hét
Laboratóriumi mérés (pikogram/ml) vérben; a magas szint azt jelzi, hogy a szív túl keményen dolgozik a vér pumpálásához; idővel történő csökkenése a szívelégtelenség állapotának javulását jelezné
24. és 52. hét
A bal pitvar végi szisztolés térfogat változása
Időkeret: 24. és 52. hét
Transoesophagealis echokardiográfiával (ultrahang) értékelve; változás mL/m2-ben az alapvonalhoz képest
24. és 52. hét
Változás a bal pitvari rezervoár feszültségében
Időkeret: 24. és 52. hét
Transoesophagealis echokardiográfiával (ultrahang) értékelve; változás %-ban az alapvonalhoz képest
24. és 52. hét
Változás a bal pitvari kontraktilis feszültségben
Időkeret: 24. és 52. hét
Transoesophagealis echokardiográfiával (ultrahang) értékelve; változás %-ban az alapvonalhoz képest
24. és 52. hét
Változás 6 perces sétával
Időkeret: 24. és 52. hét
6 perc alatt megtett távolság méterben mérve; minél hosszabb távot gyalogolunk, annál jobb az egészségi állapot
24. és 52. hét
Változás a 6 perces séta tesztben Borg skála
Időkeret: 24. és 52. hét
Saját besorolású légszomj pontszám 0-tól 10-ig terjedő skálán, a nullától a nagyon-nagyon súlyosig
24. és 52. hét
Változás a Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) pontszámában
Időkeret: 24. és 52. hét
Méri a tüneteket, a fizikai és szociális korlátokat, valamint az életminőséget szívelégtelenségben szenvedő betegeknél; 23 tételes önkitöltős kérdőív; pontszám 0-tól 100-ig; 0-24, nagyon szegénytől gyengeig; 25-49, szegénytől szépig; 50-től 74-ig, faire to good; és 75-től 100-ig, jótól kiválóig
24. és 52. hét
Változás a New York Heart Association osztályában
Időkeret: 24. és 52. hét
A szívelégtelenség osztályozása a tünetek súlyossága alapján; 4 osztály, I., II., III. vagy IV. osztály, ahol az I. osztálynak nincsenek tünetei a szokásos fizikai tevékenység során; a II. osztályban fáradtság, légszomj, szívdobogásérzés vagy angina áll fenn szokásos fizikai aktivitás mellett; a II. osztály csak nyugalomban érzi magát kényelmesen; és a IV. osztálynak még nyugalomban is vannak tünetei
24. és 52. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sardocor Corp.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. augusztus 24.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. július 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 23.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. szeptember 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 23.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRD-001-1003

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a AAV1/SERCA2a

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel