Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Modulering av SERCA2a av intramyocytisk kalciumhandel vid hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktion (MUSIC-HFpEF)

23 september 2023 uppdaterad av: Sardocor Corp.

En fas 1b, pilotstudie som utvärderar säkerheten och farmakodynamiska effekterna av SRD-001 (AAV1-SERCA2a) hos patienter med hjärtsvikt med konserverad ejektionsfraktion

Målet med denna kliniska prövning är att testa en experimentell genterapi hos deltagare med hjärtsvikt med bevarad ejektionsfraktion, även känd som diastolisk hjärtsvikt. Huvudfrågorna som den syftar till att besvara är:

  • säkerhet och tolerabilitet för genterapin; och
  • om genterapin hjälper hjärtkamrarna att slappna av under fyllningen. Deltagarna kommer att genomgå en engångsinfusion av genterapin i hjärtkateteriseringslaboratoriet och sedan följas för säkerhet och effekter på vänstersidigt fyllningstryck under träning. Det första året kommer att ha flera personliga besök följt av fyra år av tvååriga telefonsamtal.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Berättigade deltagare kommer att genomgå en engångsinfusion av antegrad epikardiell kransartär av genterapi som levereras till de 3 stora hjärtterritorierna i hjärtats vänstra ventrikel (främre, laterala, inferior/posteriora) eller bypasstransplantat om inte kontraindicerat. Efter ingreppet kommer patienten att övervakas kontinuerligt i minst 4 timmar och sedan skrivas ut till hemmet samma dag om det är medicinskt lämpligt. Deltagarna kommer att följas under 52 veckor som en del av huvudförsöket. Dag 2 och vecka 1 kommer försökspersoner att kontaktas per telefon för en allmän säkerhetsbedömning, och om det är kliniskt indicerat kommer en personlig utvärdering och bedömning att utföras så snart som möjligt. Under veckorna 2, 4, 12, 24 och 52 kommer försökspersonerna att genomgå allmänna säkerhetsbedömningar. Dessutom, vid vecka 24 och 52, kommer försökspersonerna att genomgå poliklinisk vila och träna transthorax ekokardiografi, kateterisering av höger hjärta med hemodynamisk övervakning och gasutbytesmätningar, 6-minuters väggtest, test av hjärtbiomarkörer och fylla i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire. Efter avslutad aktiv observationsperiod kommer deltagarna att fortsätta att följas i 4 år med halvårliga, semistrukturerade telefon- eller personliga frågeformulär som samlar in information om övergripande status och andra komorbida tillstånd av intresse i genterapiförsök.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Vill och kan ge informerat samtycke
  • Negativt för anti-AAV1 neutraliserande antikroppar
  • NYHA klass II eller III
  • Vänster ventrikulär ejektionsfraktion ≥ 50 %
  • Bevis på vila eller träningsinducerat fyllningstryck i vänster kammare
  • På oral diuretikabehandling
  • Adekvat preventivmedel

Exklusions kriterier:

  • NYHA klass IV
  • Hjärtsvikt som kräver sjukhusvård under de senaste 3 månaderna
  • Manifesterad eller provocerbar ischemisk hjärtsjukdom
  • Förmaksflimmer
  • Historik av medfödd hjärtsjukdom, restriktiv eller infiltrativ kardiomyopati, hypertrofisk kardiomyopati, akut myokardit, perikardsjukdom, okorrigerad sköldkörtelsjukdom eller diskret vänsterkammaraneurysm (LV)
  • Historik av amyloidos
  • Obehandlad vänstersidig klaffsjukdom
  • Svår KOL
  • BMI > 50 kg/m^2
  • Allvarlig lever-, njur- eller hematologisk dysfunktion
  • Cancer under de senaste 5 åren
  • Instabila samtidiga förhållanden

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: SRD-001 Genterapi
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
Biologisk: AAV1/SERCA2a
3E13 virala genom fast dos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i pulmonellt kapillärkiltryck (PCWP)
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
PCWP bedömd genom kateterisering av höger hjärta; förändring i mmHg från baslinjen
Vecka 24 och vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i PCWP vid 20W träning
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
PCWP bedömd genom kateterisering av höger hjärta; förändring i mmHg från baslinjen
Vecka 24 och vecka 52
Förändring i syreupptagningsförmåga (VO2) under träning
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
VO2 bedömd genom cykelmotion; förändring i ml/min från baslinjen
Vecka 24 och vecka 52
Förändring i vänster ventrikulär (LV) avslappning
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Bedömd genom transesofageal ekokardiografi (ultraljud) med två metoder: LV global topp tidig diastolisk belastningshastighet (1/s) och LV tau
Vecka 24 och vecka 52
Ändring i NT-proBNP
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Laboratoriemätning (pikogram per ml) i blod; höga nivåer indikerar att hjärtat arbetar för hårt för att pumpa blod; minskning med tiden skulle indikera en förbättring av hjärtsviktstillståndet
Vecka 24 och vecka 52
Förändring av systolisk volym i vänster förmaksände
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Bedöms genom transesofageal ekokardiografi (ultraljud); förändring i ml/m2 från baslinjen
Vecka 24 och vecka 52
Förändring i reservoartöjningen i vänster förmak
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Bedöms genom transesofageal ekokardiografi (ultraljud); förändring i % från baslinjen
Vecka 24 och vecka 52
Förändring i vänster förmaks kontraktil belastning
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Bedöms genom transesofageal ekokardiografi (ultraljud); förändring i % från baslinjen
Vecka 24 och vecka 52
Ändring i 6 minuters gångavstånd
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Gått avstånd på 6 minuter, mätt i meter; ju längre sträcka man går, desto bättre medicinskt tillstånd
Vecka 24 och vecka 52
Ändring i 6 Minute Walk Test Borg-skalan
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Självskattat poäng för andnöd med en skala från 0 till 10, från ingen till mycket, mycket allvarlig
Vecka 24 och vecka 52
Förändring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) poäng
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Mäter symtom, fysiska och sociala begränsningar och livskvalitet hos patienter med hjärtsvikt; 23-objekt självadministrativt frågeformulär; poäng från 0 till 100; 0-24, mycket dålig till dålig; 25-49, dålig till rättvis; 50 till 74, rättvist till bra; och 75 till 100, bra till utmärkt
Vecka 24 och vecka 52
Förändring i New York Heart Association-klassen
Tidsram: Vecka 24 och vecka 52
Klassificering av hjärtsvikt baserat på symtomens svårighetsgrad; 4 klasser, I, II, III eller IV där klass I inte har några symtom vid vanlig fysisk aktivitet; klass II är trötthet, andfåddhet, hjärtklappning eller angina vid vanlig fysisk aktivitet; klass II är att vara bekväm endast i vila; och klass IV har symtom även i vila
Vecka 24 och vecka 52

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sardocor Corp.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juli 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2023

Första postat (Faktisk)

29 september 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

29 september 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 september 2023

Senast verifierad

1 september 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SRD-001-1003

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Hjärtsvikt, diastolisk

Kliniska prövningar på AAV1/SERCA2a

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Paraguay

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera