Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

SERCA2a:n modulaatio myosyyttisen kalsiumkaupan sydämen vajaatoiminnassa säilyneen ejektiofraktion kanssa (MUSIC-HFpEF)

lauantai 23. syyskuuta 2023 päivittänyt: Sardocor Corp.

Vaihe 1b, pilottikoe, jossa arvioidaan SRD-001:n (AAV1-SERCA2a) turvallisuutta ja farmakodynaamisia vaikutuksia potilailla, joilla on sydämen vajaatoiminta säilyneen ejektiofraktion kanssa

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on testata kokeellista geeniterapiaa osallistujille, joilla on sydämen vajaatoiminta, jolla on säilynyt ejektiofraktio, joka tunnetaan myös nimellä diastolinen sydämen vajaatoiminta. Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat:

  • geeniterapian turvallisuus ja siedettävyys; ja
  • auttaako geeniterapia sydämen kammioita rentoutumaan täytön aikana. Osallistujat saavat kerta-infuusion geeniterapiasta sydämen katetrointilaboratoriossa, minkä jälkeen heitä seurataan turvallisuuden ja vaikutusten vasemman puolen täyttöpaineisiin harjoittelun aikana. Ensimmäisenä vuonna on useita henkilökohtaisia ​​käyntejä, joita seuraa neljän vuoden puhelut puolivuosittain.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Osallistujat saavat kertaluonteisen epikardiaalisen sepelvaltimoinfuusion geeniterapiasta, joka toimitetaan sydämen vasemman kammion kolmeen pääalueeseen (etu-, lateraali-, ala-/takakammio) tai ohitussiirteet, ellei se ole vasta-aiheista. Toimenpiteen jälkeen koehenkilöä tarkkaillaan jatkuvasti vähintään 4 tunnin ajan ja päästetään sitten kotiin samana päivänä, jos se on lääketieteellisesti tarkoituksenmukaista. Osallistujia seurataan 52 viikon ajan osana pääkoetta. Päivänä 2 ja viikolla 1 koehenkilöihin ollaan yhteydessä puhelimitse yleistä turvallisuusarviointia varten, ja jos kliinisesti aihetta, henkilökohtainen arviointi ja arviointi suoritetaan mahdollisimman pian. Viikoilla 2, 4, 12, 24 ja 52 koehenkilöille tehdään yleiset turvallisuusarvioinnit. Lisäksi koehenkilöille suoritetaan viikoilla 24 ja 52 avohoito ytimen lepo- ja harjoittelun transthorakaalinen kaikukuvaus, oikean sydämen katetrointi hemodynaamisella seurannalla ja kaasunvaihtomittauksilla, 6 minuutin seinätesti, sydämen biomarkkeritestaus ja Kansas Cityn kardiomyopatiakyselylomake. Aktiivisen tarkkailujakson päätyttyä osallistujia seurataan edelleen neljän vuoden ajan kahdesti vuodessa tehtävillä puolistrukturoiduilla puhelin- tai henkilökohtaisilla kyselylomakkeilla, jotka keräävät tietoa yleistilasta ja muista kiinnostavista geeniterapiakokeissa esiintyvistä sairauksista.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen
  • Negatiivinen anti-AAV1:tä neutraloiville vasta-aineille
  • NYHA luokka II tai III
  • Vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 50 %
  • Todisteet lepo- tai harjoituksen aiheuttamasta vasemman kammion täyttöpaineesta
  • Suun kautta otettavalla diureettihoidolla
  • Riittävä ehkäisy

Poissulkemiskriteerit:

  • NYHA luokka IV
  • Sydämen vajaatoiminta, joka vaati sairaalahoitoa viimeisen 3 kuukauden aikana
  • Ilmenevä tai provosoiva iskeeminen sydänsairaus
  • Eteisvärinä
  • Aiemmin synnynnäinen sydänsairaus, restriktiivinen tai infiltratiivinen kardiomyopatia, hypertrofinen kardiomyopatia, akuutti sydänlihastulehdus, perikardiaalinen sairaus, korjaamaton kilpirauhassairaus tai erillinen vasemman kammion aneurysma
  • Amyloidoosin historia
  • Hoitamaton vasemman puolen läppäsairaus
  • Vaikea COPD
  • BMI > 50 kg/m^2
  • Vaikea maksan, munuaisten tai hematologinen toimintahäiriö
  • Syöpä viimeisen 5 vuoden aikana
  • Epävakaat samanaikaiset olosuhteet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SRD-001 geeniterapia
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
Biologinen: AAV1/SERCA2a
3E13 virusgenomit kiinteä annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos keuhkokapillaarin kiilapaineessa (PCWP)
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
PCWP määritetty oikean sydämen katetroinnilla; muutos mmHg:ssä lähtötasosta
Viikko 24 ja viikko 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos PCWP:ssä 20 W harjoituksella
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
PCWP määritetty oikean sydämen katetroinnilla; muutos mmHg:ssä lähtötasosta
Viikko 24 ja viikko 52
Hapenoton muutos (VO2) harjoituksen aikana
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
VO2 mitattu pyöräharjoittelulla; muutos yksikössä ml/min lähtötasosta
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos vasemman kammion (LV) rentoutumisessa
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Arvioitu transesofageaalisella kaikukardiografialla (ultraäänellä) kahdella menetelmällä: LV globaali huippu varhainen diastolinen venymisnopeus (1/s) ja LV tau
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos NT-proBNP:ssä
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Laboratoriomittaus (pikogrammia/ml) veressä; korkeat tasot osoittavat, että sydän työskentelee liian lujasti pumppaakseen verta; väheneminen ajan myötä osoittaisi sydämen vajaatoiminnan paranemista
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos vasemman eteisen pään systolisessa tilavuudessa
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Arvioitu transesofageaalisella kaikukardiografialla (ultraääni); muutos ml/m2:ssa lähtötasosta
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos vasemman eteisen säiliön jännityksessä
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Arvioitu transesofageaalisella kaikukardiografialla (ultraääni); muutos %:ssa lähtötasosta
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos vasemman eteisen supistumisrasioissa
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Arvioitu transesofageaalisella kaikukardiografialla (ultraääni); muutos prosentteina lähtötasosta
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos 6 minuutin kävelymatkan päässä
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Kävelty matka 6 minuutissa metreinä mitattuna; mitä pidempi matka kävelee, sitä parempi terveydentila
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos 6 minuutin kävelytestissä Borgin asteikolla
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Itsearvioinut hengenahdistuksen pisteet asteikolla 0-10, vaihtelevat nollasta erittäin, erittäin vakavaan
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) -pisteissä
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Mittaa sydämen vajaatoimintapotilaiden oireita, fyysisiä ja sosiaalisia rajoituksia ja elämänlaatua; 23-kohtainen itse täytettävä kyselylomake; pisteet 0-100; 0-24, erittäin huonosta huonoon; 25-49, huonosta kohtuulliseen; 50-74, hyvästä; ja 75-100, hyvästä erinomaiseen
Viikko 24 ja viikko 52
Muutos New York Heart Association -luokassa
Aikaikkuna: Viikko 24 ja viikko 52
Sydämen vajaatoiminnan luokittelu oireiden vakavuuden perusteella; 4 luokkaa, I, II, III tai IV, joissa luokalla I ei ole oireita tavallisessa fyysisessä toiminnassa; luokka II on väsymys, hengenahdistus, sydämentykytys tai angina pectoris tavallisen fyysisen rasituksen yhteydessä; luokka II on mukava vain levossa; ja luokassa IV on oireita jopa levossa
Viikko 24 ja viikko 52

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sardocor Corp.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 24. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. elokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 23. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. syyskuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 23. syyskuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. syyskuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRD-001-1003

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Sydämen vajaatoiminta, diastolinen

Kliiniset tutkimukset AAV1/SERCA2a

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mauritius

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa