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보존된 박출률을 이용한 심부전의 근세포 내 칼슘 밀매의 SERCA2a 조절 (MUSIC-HFpEF)

2023년 9월 23일 업데이트: Sardocor Corp.

박출률이 보존된 심부전 환자를 대상으로 SRD-001(AAV1-SERCA2a)의 안전성과 약력학적 효과를 평가하는 1b상 파일럿 시험

이 임상 시험의 목표는 확장기 심부전이라고도 알려진 박출률이 보존된 심부전 환자를 대상으로 실험적 유전자 치료법을 테스트하는 것입니다. 답변하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.

  • 유전자 치료의 안전성과 내약성; 그리고
  • 유전자 치료가 충전 중에 심실이 이완되는 데 도움이 되는지 여부. 참가자는 심장 카테터 삽입 연구실에서 유전자 치료를 1회 주입받은 후 운동 중 왼쪽 충만압에 대한 안전성과 효과를 관찰하게 됩니다. 첫 해에는 여러 차례 직접 방문하고 이후 4년 동안 격년으로 전화 통화를 합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

적격 참가자는 금기사항이 아닌 한 심장 좌심실의 3개 주요 심장 영역(전방, 측면, 하위/후방)에 전달되는 유전자 치료의 전행성 심장외막 관상동맥 주입을 1회 받거나 우회 이식을 받게 됩니다. 시술 후, 피험자는 최소 4시간 동안 지속적으로 모니터링한 후 의학적으로 적절할 경우 당일 집으로 퇴원하게 됩니다. 참가자들은 주요 임상시험의 일환으로 52주 동안 추적 관찰됩니다. 2일차와 1주차에는 일반적인 안전성 평가를 위해 피험자에게 전화로 연락하고, 임상적으로 필요한 경우 직접 평가 및 평가가 가능한 한 빨리 수행됩니다. 2주차, 4주차, 12주차, 24주차, 52주차에 대상자는 일반 안전성 평가를 받게 됩니다. 또한 24주차와 52주차에 피험자들은 외래 환자의 중심부 휴식 및 경흉부 심장초음파 검사, 혈역학 모니터링 및 가스 교환 측정을 통한 우심 카테터 삽입, 6분 벽 테스트, 심장 바이오마커 테스트를 받고 캔자스시티 심근병증 설문지를 작성하게 됩니다. 활성 관찰 기간이 완료되면 참가자는 유전자 치료 시험의 전반적인 상태 및 관심 있는 기타 동반 질환에 대한 정보를 수집하는 2년마다 반구조화된 전화 또는 직접 설문지를 통해 4년 동안 계속 추적됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

10

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • North Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있음
  • 항 AAV1 중화 항체에 음성
  • NYHA 클래스 II 또는 III
  • 좌심실 박출률 ≥ 50%
  • 휴식 또는 운동으로 인한 좌심실 충만압의 증거
  • 경구 이뇨제 치료 시
  • 적절한 피임법

제외 기준:

  • NYHA 클래스 IV
  • 지난 3개월 이내에 입원이 필요한 심부전
  • 명백하거나 유발 가능한 허혈성 심장 질환
  • 심방세동
  • 선천성 심장 질환, 제한성 또는 침윤성 심근병증, 비후성 심근병증, 급성 심근염, 심낭 질환, 교정되지 않은 갑상선 질환 또는 분리된 좌심실(LV) 동맥류의 병력
  • 아밀로이드증의 역사
  • 치료되지 않은 좌측 판막 질환
  • 중증 COPD
  • BMI > 50kg/m^2
  • 심각한 간, 신장 또는 혈액학적 기능 장애
  • 지난 5년 이내의 암
  • 불안정한 동시 조건

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: SRD-001 유전자치료제
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
생물학적: AAV1/SERCA2a
3E13 바이러스 게놈 고정 용량

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
폐모세혈관쐐기압(PCWP)의 변화
기간: 24주차 및 52주차
우심 카테터 삽입으로 평가한 PCWP; 기준선 대비 mmHg 변화
24주차 및 52주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
20W 운동 시 PCWP 변화
기간: 24주차 및 52주차
우심 카테터 삽입으로 평가한 PCWP; 기준선 대비 mmHg 변화
24주차 및 52주차
운동 중 산소 섭취량(VO2) 변화
기간: 24주차 및 52주차
자전거 운동으로 평가한 VO2; 기준선 대비 mL/min의 변화
24주차 및 52주차
좌심실(LV) 이완의 변화
기간: 24주차 및 52주차
2가지 방법을 사용하여 경식도 심장초음파검사(초음파)로 평가: 좌심실 전체 최고 초기 이완기 긴장률(1/s) 및 좌심실 타우
24주차 및 52주차
NT-proBNP의 변화
기간: 24주차 및 52주차
혈액 내 실험실 측정(mL당 피코그램); 수치가 높으면 심장이 혈액을 펌프질하기에는 너무 열심히 일하고 있음을 나타냅니다. 시간 경과에 따른 감소는 심부전 상태의 개선을 의미합니다.
24주차 및 52주차
좌심방 말단 수축기 용적의 변화
기간: 24주차 및 52주차
경식도 심장초음파검사(초음파)로 평가합니다. 기준선 대비 mL/m2의 변화
24주차 및 52주차
좌심방 저장소 변형의 변화
기간: 24주차 및 52주차
경식도 심장초음파검사(초음파)로 평가합니다. 기준선 대비 % 변화
24주차 및 52주차
좌심방 수축 긴장의 변화
기간: 24주차 및 52주차
경식도 심장초음파검사(초음파)로 평가합니다. 기준선 대비 % 변화
24주차 및 52주차
도보 6분 거리 변화
기간: 24주차 및 52주차
6분 동안 걸은 거리(미터 단위로 측정) 걷는 거리가 멀수록 건강 상태가 좋아집니다.
24주차 및 52주차
6분 걷기 테스트 보그 척도의 변화
기간: 24주차 및 52주차
자체 평가 호흡곤란 점수는 0부터 10까지이며 없음부터 매우 심함까지 다양합니다.
24주차 및 52주차
캔자스시티 심근병증 설문지(KCCQ) 점수 변화
기간: 24주차 및 52주차
심부전 환자의 증상, 신체적, 사회적 한계, 삶의 질을 측정합니다. 23개 항목의 자가 작성 설문지; 0~100점; 0-24, 매우 나쁨에서 나쁨; 25-49, 불량에서 보통까지; 50 ~ 74, 양호함에서 양호함; 75에서 100 사이, 좋음에서 탁월함
24주차 및 52주차
뉴욕 심장 협회 수업 변경
기간: 24주차 및 52주차
증상의 중증도에 따른 심부전 분류; 4등급, I, II, III, IV 등급 I은 일상적인 신체 활동을 하는 동안 증상이 없습니다. 클래스 II는 일상적인 신체 활동에도 피로, 숨가쁨, 심계항진 또는 협심증이 있습니다. 클래스 II는 쉴 때만 편안합니다. 4등급은 휴식 중에도 증상이 나타납니다.
24주차 및 52주차

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sardocor Corp.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 8월 24일

기본 완료 (추정된)

2025년 8월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 7월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 9월 23일

처음 게시됨 (실제)

2023년 9월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 9월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 9월 23일

마지막으로 확인됨

2023년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SRD-001-1003

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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