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Modulazione del SERCA2a del traffico di calcio intramiocitico nell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata (MUSIC-HFpEF)

23 settembre 2023 aggiornato da: Sardocor Corp.

Uno studio pilota di fase 1b che valuta la sicurezza e gli effetti farmacodinamici di SRD-001 (AAV1-SERCA2a) in soggetti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione preservata

L'obiettivo di questo studio clinico è testare una terapia genica sperimentale in partecipanti con insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata, nota anche come insufficienza cardiaca diastolica. Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

  • sicurezza e tollerabilità della terapia genica; E
  • se la terapia genica aiuta i ventricoli cardiaci a rilassarsi durante il riempimento. I partecipanti verranno sottoposti a un'infusione una tantum della terapia genica nel laboratorio di cateterizzazione cardiaca e quindi saranno seguiti per la sicurezza e gli effetti sulle pressioni di riempimento del lato sinistro durante l'esercizio. Il primo anno prevederà più visite di persona seguite da 4 anni di telefonate semestrali.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I partecipanti idonei verranno sottoposti a un'unica infusione di terapia genica nell'arteria coronaria epicardica anterograda somministrata ai 3 principali territori cardiaci del ventricolo sinistro del cuore (anteriore, laterale, inferiore/posteriore) o a innesti di bypass, salvo controindicazioni. Dopo la procedura, il soggetto verrà monitorato continuamente per un minimo di 4 ore e quindi dimesso a casa lo stesso giorno, se opportuno dal punto di vista medico. I partecipanti saranno seguiti per 52 settimane come parte dello studio principale. Il giorno 2 e la settimana 1, i soggetti verranno contattati telefonicamente per una valutazione generale della sicurezza e, se clinicamente indicato, verranno eseguite una valutazione e una valutazione di persona il prima possibile. Nelle settimane 2, 4, 12, 24 e 52, i soggetti saranno sottoposti a valutazioni generali di sicurezza. Inoltre, alle settimane 24 e 52, i soggetti verranno sottoposti a ecocardiografia transtoracica ambulatoriale a riposo e da sforzo, cateterizzazione del cuore destro con monitoraggio emodinamico e misurazioni dello scambio di gas, test della parete di 6 minuti, test dei biomarcatori cardiaci e completamento del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City. Al termine del periodo di osservazione attiva, i partecipanti continueranno a essere seguiti per 4 anni con questionari telefonici o di persona semestrali semistrutturati che raccolgono informazioni sullo stato generale e su altre condizioni di comorbilità di interesse negli studi di terapia genica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Disposti e in grado di fornire il consenso informato
  • Negativo agli anticorpi neutralizzanti anti-AAV1
  • Classe NYHA II o III
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 50%
  • Evidenza di pressione di riempimento del ventricolo sinistro a riposo o indotta dall'esercizio
  • Sulla terapia diuretica orale
  • Controllo delle nascite adeguato

Criteri di esclusione:

  • NYHA classe IV
  • Insufficienza cardiaca che ha richiesto il ricovero ospedaliero negli ultimi 3 mesi
  • Cardiopatia ischemica manifesta o provocabile
  • Fibrillazione atriale
  • Anamnesi di cardiopatia congenita, cardiomiopatia restrittiva o infiltrativa, cardiomiopatia ipertrofica, miocardite acuta, malattia pericardica, malattia della tiroide non corretta o aneurisma discreto del ventricolo sinistro (LV)
  • Storia di amiloidosi
  • Malattia valvolare del lato sinistro non trattata
  • BPCO grave
  • BMI > 50 kg/m^2
  • Grave disfunzione epatica, renale o ematologica
  • Cancro negli ultimi 5 anni
  • Condizioni concorrenti instabili

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia genica SRD-001
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
Biologico: AAV1/SERCA2a
Genomi virali 3E13 a dose fissa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della pressione di incuneamento capillare polmonare (PCWP)
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
PCWP valutata mediante cateterismo del cuore destro; variazione di mmHg rispetto al basale
Settimana 24 e Settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del PCWP durante l'esercizio a 20 W
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
PCWP valutata mediante cateterismo del cuore destro; variazione di mmHg rispetto al basale
Settimana 24 e Settimana 52
Variazione del consumo di ossigeno (VO2) durante l'esercizio
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
VO2 valutato mediante esercizio in bicicletta; variazione in mL/min rispetto al basale
Settimana 24 e Settimana 52
Cambiamento nel rilassamento del ventricolo sinistro (LV).
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Valutato mediante ecocardiografia transesofagea (ecografia) utilizzando 2 metodi: velocità di deformazione diastolica precoce del picco globale del VS (1/s) e tau del VS
Settimana 24 e Settimana 52
Variazione di NT-proBNP
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Misurazione di laboratorio (picogrammi per ml) nel sangue; livelli elevati indicano che il cuore sta lavorando troppo per pompare il sangue; una diminuzione nel tempo indicherebbe un miglioramento della condizione di insufficienza cardiaca
Settimana 24 e Settimana 52
Variazione del volume telesistolico atriale sinistro
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Valutato mediante ecocardiografia transesofagea (ecografia); variazione in mL/m2 rispetto al basale
Settimana 24 e Settimana 52
Variazione della tensione del serbatoio atriale sinistro
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Valutato mediante ecocardiografia transesofagea (ecografia); variazione in % rispetto al basale
Settimana 24 e Settimana 52
Variazione dello sforzo contrattile atriale sinistro
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Valutato mediante ecocardiografia transesofagea (ecografia); variazione in % rispetto al basale
Settimana 24 e Settimana 52
Modifica in 6 minuti di distanza a piedi
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Distanza percorsa in 6 minuti, misurata in metri; maggiore è la distanza percorsa, migliori sono le condizioni mediche
Settimana 24 e Settimana 52
Modifica nella scala Borg del test del cammino di 6 minuti
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Punteggio autovalutato della mancanza di respiro con una scala da 0 a 10, che va da nessuno a molto, molto grave
Settimana 24 e Settimana 52
Variazione del punteggio del questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ).
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Misura i sintomi, le limitazioni fisiche e sociali e la qualità della vita nei pazienti con insufficienza cardiaca; Questionario autosomministrato da 23 voci; punteggio da 0 a 100; 0-24, da molto povero a povero; 25-49, da povero a discreto; da 50 a 74, da discreto a buono; e da 75 a 100, da buono a eccellente
Settimana 24 e Settimana 52
Cambiamento nella classe della New York Heart Association
Lasso di tempo: Settimana 24 e Settimana 52
Classificazione dell'insufficienza cardiaca in base alla gravità dei sintomi; 4 classi, I, II, III o IV dove la classe I è non avere sintomi svolgendo attività fisica ordinaria; classe II: affaticamento, mancanza di respiro, palpitazioni o angina con l'attività fisica ordinaria; la classe II è sentirsi a proprio agio solo a riposo; e la classe IV presenta sintomi anche a riposo
Settimana 24 e Settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sardocor Corp.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

29 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 settembre 2023

Ultimo verificato

1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRD-001-1003

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Insufficienza cardiaca, diastolica

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