Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Modulering av SERCA2a av intra-myocytisk kalsiumhandel i hjertesvikt med bevart ejeksjonsfraksjon (MUSIC-HFpEF)

23. september 2023 oppdatert av: Sardocor Corp.

En fase 1b, pilotforsøk som evaluerer sikkerheten og farmakodynamiske effekter av SRD-001 (AAV1-SERCA2a) hos personer med hjertesvikt med bevart ejeksjonsfraksjon

Målet med denne kliniske studien er å teste en eksperimentell genterapi hos deltakere med hjertesvikt med bevart ejeksjonsfraksjon, også kjent som diastolisk hjertesvikt. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • sikkerhet og tolerabilitet av genterapien; og
  • om genterapien hjelper hjerteventriklene å slappe av under fylling. Deltakerne vil gjennomgå en engangsinfusjon av genterapien i hjertekateteriseringslaboratoriet og deretter følges for sikkerhet og effekter på venstresidige fyllingstrykk mens de trener. Det første året vil ha flere personlige besøk etterfulgt av 4 år med halvårlige telefonsamtaler.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå en engangs antegrad epikardial koronararterieinfusjon av genterapi levert til de 3 store hjerteterritoriene i venstre ventrikkel i hjertet (fremre, laterale, nedre/posteriore) eller bypass-transplantater med mindre kontraindisert. Etter prosedyren vil pasienten bli overvåket kontinuerlig i minimum 4 timer og deretter utskrevet til hjemmet samme dag hvis det er medisinsk hensiktsmessig. Deltakerne vil bli fulgt i 52 uker som en del av hovedforsøket. På dag 2 og uke 1 vil forsøkspersonene bli kontaktet på telefon for en generell sikkerhetsvurdering, og hvis det er klinisk indisert, vil en personlig evaluering og vurdering bli utført så snart som mulig. I uke 2, 4, 12, 24 og 52 vil forsøkspersonene gjennomgå generelle sikkerhetsvurderinger. I tillegg, i uke 24 og 52, vil forsøkspersonene gjennomgå poliklinisk kjernehvile og transthoracisk ekkokardiografi, høyre hjertekateterisering med hemodynamisk overvåking og gassutvekslingsmålinger, 6-minutters veggtest, hjertebiomarkørtesting og fullføring av Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire. Etter fullføring av den aktive observasjonsperioden vil deltakerne fortsette å bli fulgt i 4 år med halvårlige, semi-strukturerte telefon- eller personlige spørreskjemaer som samler informasjon om generell status og andre komorbide tilstander av interesse i genterapiforsøk.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Villig og i stand til å gi informert samtykke
  • Negativt for anti-AAV1 nøytraliserende antistoffer
  • NYHA klasse II eller III
  • Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon ≥ 50 %
  • Bevis på hvile eller treningsindusert fyllingstrykk i venstre ventrikkel
  • På oral diuretikabehandling
  • Tilstrekkelig prevensjon

Ekskluderingskriterier:

  • NYHA klasse IV
  • Hjertesvikt som krever sykehusinnleggelse de siste 3 månedene
  • Manifestert eller provoserbar iskemisk hjertesykdom
  • Atrieflimmer
  • Anamnese med medfødt hjertesykdom, restriktiv eller infiltrativ kardiomyopati, hypertrofisk kardiomyopati, akutt myokarditt, perikardiell sykdom, ukorrigert skjoldbruskkjertelsykdom eller diskret venstre ventrikkel (LV) aneurisme
  • Historie med amyloidose
  • Ubehandlet venstresidig klaffesykdom
  • Alvorlig KOLS
  • BMI > 50 kg/m^2
  • Alvorlig lever-, nyre- eller hematologisk dysfunksjon
  • Kreft de siste 5 årene
  • Ustabile samtidige forhold

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: SRD-001 Genterapi
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
Biologisk: AAV1/SERCA2a
3E13 virale genomer fast dose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i pulmonal kapillær kiletrykk (PCWP)
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
PCWP vurdert ved høyre hjertekateterisering; endring i mmHg fra baseline
Uke 24 og uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i PCWP ved 20W trening
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
PCWP vurdert ved høyre hjertekateterisering; endring i mmHg fra baseline
Uke 24 og uke 52
Endring i oksygenopptak (VO2) under trening
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
VO2 vurdert ved sykkeltrening; endring i ml/min fra baseline
Uke 24 og uke 52
Endring i venstre ventrikkel (LV) avslapning
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Vurdert ved transøsofageal ekkokardiografi (ultralyd) ved bruk av 2 metoder: LV global topp tidlig diastolisk belastningsrate (1/s) og LV tau
Uke 24 og uke 52
Endring i NT-proBNP
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Laboratoriemåling (pikogram per ml) i blod; høye nivåer indikerer at hjertet jobber for hardt for å pumpe blod; reduksjon over tid vil indikere en forbedring i hjertesvikttilstanden
Uke 24 og uke 52
Endring i venstre atrial endesystolisk volum
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Vurdert ved transøsofageal ekkokardiografi (ultralyd); endring i ml/m2 fra baseline
Uke 24 og uke 52
Endring i venstre atrial reservoarbelastning
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Vurdert ved transøsofageal ekkokardiografi (ultralyd); endring i % fra baseline
Uke 24 og uke 52
Endring i kontraktil belastning i venstre atrie
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Vurdert ved transøsofageal ekkokardiografi (ultralyd); endring i % fra baseline
Uke 24 og uke 52
Endring i 6 minutters gangavstand
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Gått avstand på 6 minutter, målt i meter; jo lengre avstand man går, jo bedre medisinsk tilstand
Uke 24 og uke 52
Endring i 6-minutters gangtest Borg-skalaen
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Selvvurdert kortpustet score med skala fra 0 til 10, fra ingen til veldig, veldig alvorlig
Uke 24 og uke 52
Endring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) poengsum
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Måler symptomer, fysiske og sosiale begrensninger og livskvalitet hos pasienter med hjertesvikt; 23-element selvadministrert spørreskjema; poengsum på 0 til 100; 0-24, veldig dårlig til dårlig; 25-49, dårlig til rettferdig; 50 til 74, greit til bra; og 75 til 100, bra til utmerket
Uke 24 og uke 52
Endring i New York Heart Association-klassen
Tidsramme: Uke 24 og uke 52
Klassifisering av hjertesvikt basert på alvorlighetsgraden av symptomene; 4 klasser, I, II, III eller IV der klasse I ikke har noen symptomer ved vanlig fysisk aktivitet; klasse II er tretthet, kortpustethet, hjertebank eller angina med vanlig fysisk aktivitet; klasse II er bare komfortabel i hvile; og klasse IV har symptomer selv i hvile
Uke 24 og uke 52

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sardocor Corp.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. juli 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2023

Først lagt ut (Faktiske)

29. september 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

29. september 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2023

Sist bekreftet

1. september 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SRD-001-1003

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hjertesvikt, diastolisk

Kliniske studier på AAV1/SERCA2a

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Liberia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere