駆出率が維持された心不全における筋細胞内カルシウム輸送のSERCA2aの調節 (MUSIC-HFpEF)
2023年9月23日 更新者:Sardocor Corp.
フェーズ 1b、駆出率が維持された心不全患者における SRD-001 (AAV1-SERCA2a) の安全性と薬力学的効果を評価するパイロット試験
この臨床試験の目的は、拡張期心不全としても知られる駆出率が維持された心不全の参加者を対象に、実験的遺伝子治療をテストすることです。 回答することを目的とした主な質問は次のとおりです。
- 遺伝子治療の安全性と忍容性。そして
- 遺伝子治療が充填中に心室を弛緩させるのに役立つかどうか。 参加者は心臓カテーテル検査室で遺伝子治療の1回点滴を受け、その後、安全性と運動中の左側充満圧への影響について追跡調査される。 最初の 1 年は複数回の直接訪問があり、その後 4 年間は年 2 回の電話相談が行われます。
調査の概要
詳細な説明
適格な参加者は、禁忌でない限り、心臓の左心室の3つの主要な心臓領域(前部、側部、下/後部)またはバイパス移植片に送達される遺伝子治療の順行性心外膜冠動脈注入を1回受ける。
処置後、被験者は最低4時間継続的に監視され、医学的に適切な場合はその日に自宅に退院します。
参加者は主治験の一環として52週間追跡調査される。
2日目と1週間目に、一般的な安全性評価のために被験者に電話で連絡し、臨床的に必要な場合はできるだけ早く対面での評価と評価が行われます。
2、4、12、24、および52週目に、被験者は一般的な安全性評価を受けます。
さらに、24週目と52週目に、被験者は外来での体幹安静と運動時経胸壁心エコー検査、血行動態モニタリングとガス交換測定を伴う右心カテーテル検査、6分間ウォールテスト、心臓バイオマーカー検査を受け、カンザスシティ心筋症アンケートに回答する。
積極的な観察期間が終了すると、参加者は年2回、半構造化された電話または対面式のアンケートで4年間追跡調査が継続され、全体的な状態および遺伝子治療試験で関心のある他の併存疾患に関する情報が収集されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
10
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前:Sardocor
- 電話番号:858-752-2941
- メール:info@sardocorcorp.com
研究場所
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- 募集
- Duke University
-
コンタクト:
- Kay Doukellis
- メール:katheryn.doukellis@duke.edu
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75390
- まだ募集していません
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
コンタクト:
- Therese Vallina
- メール:Therese.Vallina@UTSouthwestern.edu
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- インフォームド・コンセントを提供する意欲と能力がある
- 抗AAV1中和抗体陰性
- NYHAクラスIIまたはIII
- 左心室駆出率 ≥ 50%
- 安静時または運動誘発性の左心室充満圧の証拠
- 経口利尿薬治療中
- 適切な避妊
除外基準:
- NYHAクラスIV
- 過去3か月以内に入院を必要とする心不全
- 顕在性または誘発性の虚血性心疾患
- 心房細動
- -先天性心疾患、拘束型または浸潤性心筋症、肥大型心筋症、急性心筋炎、心膜疾患、未矯正の甲状腺疾患、または離散性左心室(LV)動脈瘤の病歴
- アミロイドーシスの病歴
- 未治療の左側弁膜症
- 重度のCOPD
- BMI > 50 kg/m^2
- 重度の肝臓、腎臓、または血液の機能不全
- 過去5年以内にがんに罹患したことがある
- 不安定な同時状況
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的:SRD-001 遺伝子治療
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
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3E13 ウイルスゲノム固定用量
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この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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肺毛細血管楔入圧(PCWP)の変化
時間枠:24週目と52週目
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PCWPは右心カテーテル検査によって評価されます。ベースラインからの mmHg の変化
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24週目と52週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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20W運動時のPCWPの変化
時間枠:24週目と52週目
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PCWPは右心カテーテル検査によって評価されます。ベースラインからの mmHg の変化
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24週目と52週目
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運動中の酸素摂取量(VO2)の変化
時間枠:24週目と52週目
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VO2は自転車運動によって評価されます。ベースラインからの mL/min の変化
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24週目と52週目
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左心室(LV)弛緩の変化
時間枠:24週目と52週目
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2 つの方法を使用した経食道心エコー検査 (超音波) によって評価: LV 全体ピーク早期拡張期ひずみ速度 (1/s) と LV タウ
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24週目と52週目
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NT-proBNPの変化
時間枠:24週目と52週目
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血液中の臨床検査値 (1 mL あたりピコグラム)。値が高い場合は、心臓が血液を送り出すために一生懸命働きすぎていることを示します。時間の経過とともに減少する場合は、心不全状態の改善を示す可能性があります。
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24週目と52週目
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左心房終端収縮期容積の変化
時間枠:24週目と52週目
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経食道心エコー検査(超音波)によって評価されます。ベースラインからの mL/m2 の変化
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24週目と52週目
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左心房リザーバーの歪みの変化
時間枠:24週目と52週目
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経食道心エコー検査(超音波)によって評価されます。ベースラインからの%の変化
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24週目と52週目
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左心房収縮緊張の変化
時間枠:24週目と52週目
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経食道心エコー検査(超音波)によって評価されます。ベースラインからの変化率 (%)
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24週目と52週目
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徒歩6分距離の推移
時間枠:24週目と52週目
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6 分間に歩いた距離 (メートル単位)。歩いた距離が長いほど、病状は良好です
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24週目と52週目
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6分間歩行テストボーグのスケールの変更
時間枠:24週目と52週目
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息切れスコアを 0 ~ 10 のスケールで自己評価し、なしから非常に重度までの範囲
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24週目と52週目
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カンザスシティ心筋症質問票 (KCCQ) スコアの変化
時間枠:24週目と52週目
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心不全患者の症状、身体的および社会的制限、生活の質を測定します。 23項目の自己記入式アンケート。 0から100のスコア。 0 ~ 24、非常に悪いから悪い。 25-49、悪いから普通。 50 ~ 74、まあまあ~良い。 75 ~ 100、良好から良好
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24週目と52週目
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ニューヨーク心臓協会のクラスの変更
時間枠:24週目と52週目
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症状の重症度に基づく心不全の分類。 4 つのクラス I、II、III または IV。クラス I は通常の身体活動を行っても症状がありません。クラス II は、通常の身体活動で疲労、息切れ、動悸、または狭心症があることです。クラス II は安静時のみ快適であること。クラスIVは安静時でも症状がある
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24週目と52週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年8月24日
一次修了 (推定)
2025年8月1日
研究の完了 (推定)
2029年8月1日
試験登録日
最初に提出
2023年7月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年9月23日
最初の投稿 (実際)
2023年9月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月23日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
心不全、拡張期の臨床試験
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Novartis Pharmaceuticals完了EC-MPS による治療に関心があり、コア研究の 12 か月の治療期間を無事に完了した患者 (de novo Heart Recipients)
AAV1/SERCA2aの臨床試験
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Celladon Corporation完了心不全 | 心筋症 | 虚血性心筋症 | 非虚血性心筋症アメリカ, イギリス, ベルギー, ドイツ, ポーランド, イスラエル, オランダ, ハンガリー, デンマーク, スウェーデン
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Imperial College LondonBritish Heart Foundation; Leducq Foundation; Celladon Corporation終了しました
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Celladon Corporation完了