Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Modulacja SERCA2a wewnątrzmiocytowego transportu wapnia w niewydolności serca z zachowaną frakcją wyrzutową (MUSIC-HFpEF)

23 września 2023 zaktualizowane przez: Sardocor Corp.

Faza 1b, badanie pilotażowe oceniające bezpieczeństwo i skutki farmakodynamiczne SRD-001 (AAV1-SERCA2a) u pacjentów z niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową

Celem tego badania klinicznego jest przetestowanie eksperymentalnej terapii genowej u osób z niewydolnością serca z zachowaną frakcją wyrzutową, zwaną także rozkurczową niewydolnością serca. Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • bezpieczeństwo i tolerancja terapii genowej; I
  • czy terapia genowa pomaga rozluźnić komory serca podczas napełniania. Uczestnicy przejdą jednorazowy wlew terapii genowej w laboratorium cewnikowania serca, a następnie będą obserwowani pod kątem bezpieczeństwa i wpływu na ciśnienie napełniania lewej strony podczas ćwiczeń. Pierwszy rok będzie obejmował wielokrotne wizyty osobiste, a następnie 4 lata rozmów telefonicznych odbywających się dwa razy w roku.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani jednorazowej, poprzedzającej nasierdziowej infuzji do tętnicy wieńcowej w ramach terapii genowej dostarczanej do 3 głównych obszarów serca lewej komory serca (przedniej, bocznej, dolnej/tylnej) lub przeszczepom bajpasów, chyba że jest to przeciwwskazane. Po zabiegu pacjent będzie stale monitorowany przez co najmniej 4 godziny, a następnie wypisany do domu tego samego dnia, jeśli jest to uzasadnione ze względów medycznych. W ramach głównego badania uczestnicy będą obserwowani przez 52 tygodnie. W dniu 2. i tygodniu 1. z uczestnikami skontaktuje się telefonicznie w celu przeprowadzenia ogólnej oceny bezpieczeństwa, a jeśli będzie to klinicznie wskazane, ocena osobista zostanie przeprowadzona tak szybko, jak to możliwe. W tygodniach 2, 4, 12, 24 i 52 pacjenci zostaną poddani ogólnej ocenie bezpieczeństwa. Dodatkowo w 24. i 52. tygodniu pacjenci zostaną poddani ambulatoryjnej echokardiografii spoczynkowej i wysiłkowej przezklatkowej, cewnikowaniu prawego serca z monitorowaniem hemodynamicznym i pomiarami wymiany gazowej, 6-minutowej teście ściennej, badaniu biomarkerów sercowych i wypełnieniu Kwestionariusza Kardiomiopatii Kansas City. Po zakończeniu aktywnego okresu obserwacji uczestnicy będą nadal obserwowani przez 4 lata za pomocą odbywających się dwa razy w roku, częściowo ustrukturyzowanych kwestionariuszy telefonicznych lub osobistych, które zbierają informacje na temat ogólnego stanu i innych chorób współistniejących będących przedmiotem badań nad terapią genową.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody
  • Wynik negatywny na przeciwciała neutralizujące anty-AAV1
  • II lub III klasa NYHA
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 50%
  • Dowody spoczynkowego lub wywołanego wysiłkiem ciśnienia napełniania lewej komory
  • Podczas doustnej terapii moczopędnej
  • Odpowiednia kontrola urodzeń

Kryteria wyłączenia:

  • IV klasa NYHA
  • Niewydolność serca wymagająca hospitalizacji w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  • Ujawniona lub prowokowana choroba niedokrwienna serca
  • Migotanie przedsionków
  • Wrodzona choroba serca w wywiadzie, kardiomiopatia restrykcyjna lub naciekowa, kardiomiopatia przerostowa, ostre zapalenie mięśnia sercowego, choroba osierdzia, nieskorygowana choroba tarczycy lub dyskretny tętniak lewej komory (LV)
  • Historia amyloidozy
  • Nieleczona choroba zastawki lewostronnej
  • Ciężka POChP
  • BMI > 50 kg/m^2
  • Ciężka dysfunkcja wątroby, nerek lub układu krwiotwórczego
  • Rak w ciągu ostatnich 5 lat
  • Niestabilne współbieżne warunki

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Terapia Genowa SRD-001
AAV1/SERCA2a 3E13 b
Biologiczny: AAV1/SERCA2a
Ustalona dawka genomu wirusa 3E13

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ciśnienia zaklinowania włośniczek płucnych (PCWP)
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
PCWP oceniane na podstawie cewnikowania prawego serca; zmiana mmHg w stosunku do wartości wyjściowych
Tydzień 24 i Tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana PCWP przy ćwiczeniu 20 W
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
PCWP oceniane na podstawie cewnikowania prawego serca; zmiana mmHg w stosunku do wartości wyjściowych
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana poboru tlenu (VO2) podczas ćwiczeń
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
VO2 oceniane podczas ćwiczeń na rowerze; zmiana w ml/min w stosunku do wartości wyjściowych
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana relaksacji lewej komory (LV).
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Oceniane za pomocą echokardiografii przezprzełykowej (ultradźwięków) przy użyciu 2 metod: globalnej szczytowej szybkości odkształcania wczesnorozkurczowego LV (1/s) i tau LV
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana w NT-proBNP
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Pomiar laboratoryjny (pikogramy na ml) krwi; wysoki poziom wskazuje, że serce pracuje zbyt ciężko, aby pompować krew; zmniejszanie się z czasem wskazywałoby na poprawę stanu niewydolności serca
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana objętości końcowoskurczowej lewego przedsionka
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Oceniane za pomocą echokardiografii przezprzełykowej (USG); zmiana w ml/m2 w porównaniu z wartością wyjściową
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana napięcia zbiornika lewego przedsionka
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Oceniane za pomocą echokardiografii przezprzełykowej (USG); zmiana w % w stosunku do wartości bazowej
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana napięcia skurczowego lewego przedsionka
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Oceniane za pomocą echokardiografii przezprzełykowej (USG); zmiana w % w stosunku do wartości wyjściowych
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana dystansu 6-minutowego spaceru
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Odległość przebyta w ciągu 6 minut, mierzona w metrach; im dłuższy dystans, tym lepszy stan zdrowia
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana skali 6-minutowego testu marszu Borga
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Samodzielna ocena duszności w skali od 0 do 10, od braku do bardzo, bardzo poważnej
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana wyniku w kwestionariuszu kardiomiopatii Kansas City (KCCQ).
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Mierzy objawy, ograniczenia fizyczne i społeczne oraz jakość życia pacjentów z niewydolnością serca; 23-elementowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania; wynik od 0 do 100; 0-24, od bardzo słabego do słabego; 25-49, od słabego do przeciętnego; 50 do 74, od zadowalającego do dobrego; i 75 do 100, od dobrego do doskonałego
Tydzień 24 i Tydzień 52
Zmiana w klasie New York Heart Association
Ramy czasowe: Tydzień 24 i Tydzień 52
Klasyfikacja niewydolności serca na podstawie nasilenia objawów; 4 klasy I, II, III lub IV, gdzie klasa I nie powoduje żadnych objawów podczas wykonywania zwykłej aktywności fizycznej; klasa II to zmęczenie, duszność, kołatanie serca lub dławica piersiowa przy zwykłej aktywności fizycznej; klasa II to komfort tylko w spoczynku; a klasa IV ma objawy nawet w spoczynku
Tydzień 24 i Tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sardocor Corp.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 lipca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRD-001-1003

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niewydolność serca, rozkurczowe

Badania kliniczne na AAV1/SERCA2a

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Hungary

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj