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Modulation von SERCA2a des intramyozytären Kalziumhandels bei Herzinsuffizienz mit konservierter Ejektionsfraktion (MUSIC-HFpEF)

23. September 2023 aktualisiert von: Sardocor Corp.

Eine Pilotstudie der Phase 1b zur Bewertung der Sicherheit und pharmakodynamischen Wirkung von SRD-001 (AAV1-SERCA2a) bei Patienten mit Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion

Ziel dieser klinischen Studie ist es, eine experimentelle Gentherapie bei Teilnehmern mit Herzinsuffizienz mit erhaltener Ejektionsfraktion, auch diastolische Herzinsuffizienz genannt, zu testen. Die wichtigsten Fragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • Sicherheit und Verträglichkeit der Gentherapie; Und
  • ob die Gentherapie dazu beiträgt, dass sich die Herzkammern während der Füllung entspannen. Die Teilnehmer erhalten im Herzkatheterlabor eine einmalige Infusion der Gentherapie und werden anschließend während des Trainings auf Sicherheit und Auswirkungen auf den linksseitigen Füllungsdruck untersucht. Im ersten Jahr wird es mehrere persönliche Besuche geben, gefolgt von vier Jahren halbjährlicher Telefongespräche.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Berechtigte Teilnehmer werden einmalig einer antegraden epikardialen Koronararterieninfusion einer Gentherapie unterzogen, die in die drei großen Herzgebiete des linken Ventrikels des Herzens (anterior, lateral, inferior/posterior) oder Bypass-Transplantate verabreicht wird, sofern keine Kontraindikation vorliegt. Nach dem Eingriff wird der Proband mindestens 4 Stunden lang kontinuierlich überwacht und dann, sofern medizinisch angemessen, noch am selben Tag nach Hause entlassen. Die Teilnehmer werden im Rahmen der Hauptstudie 52 Wochen lang beobachtet. An Tag 2 und Woche 1 werden die Probanden für eine allgemeine Sicherheitsbewertung telefonisch kontaktiert. Bei klinischer Indikation wird so schnell wie möglich eine persönliche Bewertung und Beurteilung durchgeführt. In den Wochen 2, 4, 12, 24 und 52 werden die Probanden allgemeinen Sicherheitsbewertungen unterzogen. Darüber hinaus werden die Probanden in den Wochen 24 und 52 einer ambulanten Kernruhe- und transthorakalen Echokardiographie, einer Rechtsherzkatheterisierung mit hämodynamischer Überwachung und Gasaustauschmessungen, einem 6-Minuten-Wandtest, kardialen Biomarkertests und dem Ausfüllen des Fragebogens zur Kardiomyopathie von Kansas City unterzogen. Nach Abschluss des aktiven Beobachtungszeitraums werden die Teilnehmer vier Jahre lang weiterhin mit halbjährlichen, halbstrukturierten telefonischen oder persönlichen Fragebögen beobachtet, die Informationen zum Gesamtstatus und anderen komorbiden Zuständen sammeln, die für Gentherapiestudien von Interesse sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben
  • Negativ für neutralisierende Anti-AAV1-Antikörper
  • NYHA-Klasse II oder III
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion ≥ 50 %
  • Hinweise auf einen ruhe- oder belastungsbedingten Füllungsdruck der linken Herzkammer
  • Zur oralen Diuretikatherapie
  • Angemessene Empfängnisverhütung

Ausschlusskriterien:

  • NYHA-Klasse IV
  • Herzinsuffizienz, die in den letzten 3 Monaten einen Krankenhausaufenthalt erforderte
  • Manifestierte oder provozierbare ischämische Herzkrankheit
  • Vorhofflimmern
  • Vorgeschichte einer angeborenen Herzerkrankung, restriktiver oder infiltrativer Kardiomyopathie, hypertropher Kardiomyopathie, akuter Myokarditis, Perikarderkrankung, nicht korrigierter Schilddrüsenerkrankung oder diskretem linksventrikulärem (LV) Aneurysma
  • Geschichte der Amyloidose
  • Unbehandelte linksseitige Klappenerkrankung
  • Schwere COPD
  • BMI > 50 kg/m^2
  • Schwere Leber-, Nieren- oder hämatologische Funktionsstörung
  • Krebs innerhalb der letzten 5 Jahre
  • Instabile gleichzeitige Bedingungen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: SRD-001 Gentherapie
AAV1/SERCA2a 3E13 vg
Biologisch: AAV1/SERCA2a
3E13-Virusgenome, feste Dosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des pulmonalen Kapillarkeildrucks (PCWP)
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
PCWP durch Rechtsherzkatheterisierung beurteilt; Veränderung in mmHg gegenüber dem Ausgangswert
Woche 24 und Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des PCWP bei 20-W-Training
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
PCWP durch Rechtsherzkatheterisierung beurteilt; Veränderung in mmHg gegenüber dem Ausgangswert
Woche 24 und Woche 52
Veränderung der Sauerstoffaufnahme (VO2) während des Trainings
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
VO2 ermittelt durch Fahrradtraining; Veränderung in ml/min gegenüber dem Ausgangswert
Woche 24 und Woche 52
Veränderung der Entspannung des linken Ventrikels (LV).
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Bewertet durch transösophageale Echokardiographie (Ultraschall) unter Verwendung von 2 Methoden: LV Global Peak Early Diastolic Strain Rate (1/s) und LV Tau
Woche 24 und Woche 52
Veränderung von NT-proBNP
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Labormessung (Pikogramm pro ml) im Blut; Hohe Werte weisen darauf hin, dass das Herz zu stark arbeitet, um Blut zu pumpen. Eine Abnahme im Laufe der Zeit würde auf eine Verbesserung des Zustands der Herzinsuffizienz hinweisen
Woche 24 und Woche 52
Änderung des endsystolischen Volumens des linken Vorhofs
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Beurteilt durch transösophageale Echokardiographie (Ultraschall); Veränderung in ml/m2 gegenüber dem Ausgangswert
Woche 24 und Woche 52
Änderung der Belastung des linken Vorhofreservoirs
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Beurteilt durch transösophageale Echokardiographie (Ultraschall); Änderung in % gegenüber dem Ausgangswert
Woche 24 und Woche 52
Veränderung der kontraktilen Belastung des linken Vorhofs
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Beurteilt durch transösophageale Echokardiographie (Ultraschall); Veränderung in % gegenüber dem Ausgangswert
Woche 24 und Woche 52
Änderung in 6 Minuten Fußweg
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Gehstrecke in 6 Minuten, gemessen in Metern; Je länger die zurückgelegte Strecke war, desto besser war der Gesundheitszustand
Woche 24 und Woche 52
Änderung der Borg-Skala des 6-Minuten-Gehtests
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Selbstbewerteter Atemnot-Score auf einer Skala von 0 bis 10, die von „kein“ bis „sehr, sehr schwerwiegend“ reicht
Woche 24 und Woche 52
Änderung des Scores im Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ).
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Misst Symptome, körperliche und soziale Einschränkungen und Lebensqualität bei Patienten mit Herzinsuffizienz; Selbstausgefüllter Fragebogen mit 23 Punkten; Punktzahl von 0 bis 100; 0-24, sehr schlecht bis schlecht; 25-49, schlecht bis mittelmäßig; 50 bis 74, fair bis gut; und 75 bis 100, gut bis ausgezeichnet
Woche 24 und Woche 52
Wechsel in der Klasse der New York Heart Association
Zeitfenster: Woche 24 und Woche 52
Klassifizierung der Herzinsuffizienz anhand der Schwere der Symptome; 4 Klassen, I, II, III oder IV, wobei Klasse I keine Symptome bei normaler körperlicher Aktivität aufweist; Klasse II bedeutet Müdigkeit, Kurzatmigkeit, Herzklopfen oder Angina pectoris bei normaler körperlicher Aktivität; Klasse II bedeutet, sich nur im Ruhezustand wohl zu fühlen; und bei Klasse IV treten auch in Ruhe Symptome auf
Woche 24 und Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sardocor Corp.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. September 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. September 2023

Zuletzt verifiziert

1. September 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRD-001-1003

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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