- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT06955624
Anvendelse af omics -metoder til at klassificere variationer af usikker betydning og forbedre diagnosen neurogenetiske sygdomme (OMID-NEURO)
Mange neurologiske lidelser viser et stærkt genetisk grundlag fra arvelige sygdomme forårsaget af en enkelt mutation i et givet gen til sygdomme forårsaget af kombinationer af stærke genetiske risikofaktorer. Selv efter sekventeringen af de passende gener forbliver en stor del af patienterne udiagnostiseret, enten fordi der ikke er nogen kandidatmutation observeret, eller i tilfælde af identifikation af en kandidatmutation med utilstrækkelig viden til at betragte det som patogen eller ej.
Formålet med dette projekt er at identificere årsagen til neurogenetiske sygdomme hos patienter i situationer med diagnostisk vandring eller blindgyde ved at foreslå analysen af RNA og/eller proteiner fra forskellige væv.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Gaël Nicolas, MD, PhD
- Telefonnummer: 0033232888747
- E-mail: gael.nicolas@chu-rouen.fr
Studiesteder
-
-
-
Rouen, Frankrig
- Rekruttering
- Rouen University Hospital
-
Kontakt:
- Gaël NICOLAS
- Telefonnummer: 0033232888747
- E-mail: gael.nicolas@chu-rouen.fr
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Til dette projekt kræves inkludering af 3 deltagerprofiler:
- 1a. Patient, større eller mindreårig med en neurologisk sygdom, der påvirker det centrale nervesystem, der allerede har draget fordel af en genomisk analyse (panel, exome eller genomsekventering) som en del af rutinemæssig pleje, med uomgængelig analyse, fordi resultatet enten var en variation af usikker betydning eller fraværet af en variant af interesse (patienter med uomgående genomiske resultater).
- 1b. Patient med neurologisk sygdom, der påvirker det centrale nervesystem, af bekræftet monogen eller sandsynlig oligogen årsag (positive kontroller).
- En slægtning til en type 1A. eller 1b. Patient uden symptomer på sygdommen, efter den forventede alder af symptomens begyndelse i patientens egen familie (sunde slægtninge).
For alle 3 grupper:
- Tilknytning til en social sikringsordning
- Aftale om at deltage i undersøgelsen med underskrift af en specifik informeret samtykkeformular til undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
For patienter med uoverensstemmende resultater: Patient med en neurologisk sygdom, der ikke er mistænkt for en monogen eller oligogen årsag
For sunde slægtninge: eksistens af en neurologisk sygdom (bortset fra ukompliceret migræne) eller psykiatrisk sygdom (bortset fra simpel angst stabil under behandling).
-
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Diagnostisk
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Kontroller
|
RNA og/eller DNA -methylering og/eller proteinanalyse fra en blodprøve eller et andet væv inklusive dedifferenciation i inducerede pluripotente stamceller
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal og andel af patienter
Tidsramme: Gennem undersøgelsesafslutning, i gennemsnit 5 år
|
Antal og andel af patienter i gruppen "Patienter med uomgængelige resultater", som en endelig diagnose kan stilles i slutningen af denne forskning.
|
Gennem undersøgelsesafslutning, i gennemsnit 5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Inkludering
Tidsramme: Gennem undersøgelsesafslutning, i gennemsnit 5 år
|
Inkludering af mindst 50 deltagere med vellykket implementering af mindst to procedurer (se nedenfor, liste over procedurer)
|
Gennem undersøgelsesafslutning, i gennemsnit 5 år
|
|
Identifikation af mindst en kandidatbiomarkør knyttet til en eller flere abnormiteter af et gen eller gruppe af gener.
Tidsramme: Gennem undersøgelsesafslutning, i gennemsnit 5 år
|
Identifikation af mindst en kandidatbiomarkør knyttet til en eller flere abnormiteter af et gen eller gruppe af gener.
|
Gennem undersøgelsesafslutning, i gennemsnit 5 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Andre undersøgelses-id-numre
- 2024/0190/HP
- 2024-A01559-38 (Registry Identifier: RCB)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .