Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Første-i-menneske, flere dele klinisk undersøgelse af JNT-517 i raske deltagere og i deltagere med phenylketonuri

14. juli 2026 opdateret af: Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

En fase 1, første-i-menneskelig, multiple del, enkelt stigende og multiple dosis undersøgelse af JNT-517 i raske deltagere og i deltagere med phenylketonuri

Målet med del A og B i denne fase 1, first-in-human, randomiserede undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetik (PK) af enkelt (SAD) og multiple (MAD) stigende doser af oral JNT-517 hos raske deltagere. I del C er målet at evaluere forskellene i biotilgængelighed mellem en tablet- og suspensionsformulering af JNT-517 og fødevareeffekten hos raske frivillige. Alle deltagere i del C modtager JNT-517. Målet med del D er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, PK og effekten på urin Phe og andre aminosyrer af JNT-517 hos deltagere med phenylketonuri (PKU). Deltagere i del D vil modtage enten JNT-517 eller placebo og vil blive blindet over for deres behandlingsopgave.

Studiet består af 4 dele:

  • Del A: SAD hos raske deltagere - randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret
  • Del B: MAD hos raske deltagere (14 dage)-randomiserede, dobbeltblindede, placebokontrollerede
  • Del C: Relativ biotilgængelighed af 2 formuleringer og fødevareeffekt hos raske deltagere - randomiseret, åbent mærke
  • Del D: Fase 1b hos deltagere med PKU (4 uger)-randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret

I hver del vil deltagerne gennemføre en screeningsperiode, en behandlingsperiode og en opfølgningsperiode for sikkerheden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

163

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Melbourne VIC
      • Melbourne, Melbourne VIC, Australien, 3004
        • Nucleus Network Melbourne
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Mater Misericordia Ltd
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida College of Medicine
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • University of Nebraska Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Utah Health - The University of Utah Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Del A, B og C:

  1. Hanner og kvinder i alderen 18 til 55 år.
  2. Medicinsk rask uden klinisk signifikant sygehistorie.
  3. Body mass index (BMI) på 18-40 kg/m2 og total kropsvægt >50 kg (110 lbs).

  4. Ikke-ryger i mindst 2 uger før dosering og villig til at afholde sig under undersøgelsen.

    Del D:

  5. Mænd og kvinder i alderen 18 til 65 år inklusive.
  6. Diagnose af PKU med en bekræftet genotype.
  7. Mindst 2 plasma Phe-niveauer >600 μM over de seneste 12 måneder.

  8. BMI på 18-40 kg/m2.

    Alle dele:

  9. Kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge 2 meget effektive præventionsmetoder.
  10. I stand til at give underskrevet informeret samtykke og i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer.

Nøgleekskluderingskriterier:

Alle dele:

  1. Enhver akut eller kronisk medicinsk tilstand, der ville forhindre deltageren i at overholde procedurerne eller sætte deltageren i fare, hvis de deltager i undersøgelsen.
  2. Positiv for hepatitis B eller C eller human immundefektvirus.
  3. Enhver anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år, eksklusive ikke-melanom hudkræft.
  4. Enhver historie med leversygdom.
  5. Enhver kirurgisk eller medicinsk tilstand, der kan påvirke undersøgelseslægemiddelabsorption, distribution, metabolisme eller udskillelse.
  6. Deltagelse i en anden lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage eller, hvis kendt, 5 halveringstider af forsøgslægemidlet (alt efter hvad der er længst).
  7. Historie om stof-/alkoholmisbrug i det sidste år.
  8. Aktuel, nylig eller mistænkt infektion inden for 4 uger efter screening af SARS-CoV-2/COVID-19.
  9. Modtog en vaccine mod SARS-CoV-2/COVID-19 inden for 14 dage efter screening.
  10. Ude af stand til at tolerere oral medicin.
  11. Allergi over for JNT-517 eller enhver komponent i undersøgelsesproduktet.
  12. Modtog >50 ml blod eller plasma inden for 30 dage efter screening eller >500 ml blod eller plasma inden for 60 dage efter screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: JNT-517 MAD (del B)
JNT-517 eller placebo en eller to gange dagligt i 14 dage, med den første daglige dosis givet efter en faste natten over.
Medicin: JNT-517 Ophæng
JNT-517 i sammensat suspension på stedet
Medicin: Placebo suspension
On-site sammensat placebo suspension
Eksperimentel: JNT-517 Suspension derefter tabletfastet og derefter tabletfodret (del C)
Enkeltdosis af JNT-517 suspension, JNT-517 tablet i fastende tilstand og JNT-517 tablet i fodret tilstand på en sekventiel, åben-label måde. Hver behandling er adskilt af minimum 5 halveringstider.
Medicin: JNT-517 Ophæng
JNT-517 i sammensat suspension på stedet
Medicin: JNT-517 tablet
JNT-517 tabletter, 25 mg og 75 mg
Eksperimentel: JNT-517 Tablet fastet og derefter tabletfodret og derefter suspension (del C)
Enkeltdosis af JNT-517 tablet i fastende tilstand, JNT-517 tablet i fodret tilstand og JNT-517 suspension i en sekventiel, åben-label måde. Hver behandling er adskilt af minimum 5 halveringstider.
Medicin: JNT-517 Ophæng
JNT-517 i sammensat suspension på stedet
Medicin: JNT-517 tablet
JNT-517 tabletter, 25 mg og 75 mg
Eksperimentel: JNT-517 Tabletfodret, derefter suspension og derefter tabletfastet (del C)
Enkelt dosis af JNT-517 tablet i fodret tilstand, JNT-517 suspension og JNT-517 tablet i fastende tilstand på en sekventiel, åben-label måde. Hver behandling er adskilt af minimum 5 halveringstider.
Medicin: JNT-517 Ophæng
JNT-517 i sammensat suspension på stedet
Medicin: JNT-517 tablet
JNT-517 tabletter, 25 mg og 75 mg
Eksperimentel: JNT-517 SAD (del A og del F)
Enkelt dosis af JNT-517 eller placebo i fastet tilstand.
Medicin: JNT-517 Ophæng
JNT-517 i sammensat suspension på stedet
Medicin: Placebo suspension
On-site sammensat placebo suspension
Eksperimentel: JNT-517 PKU (del D og E)
JNT-517 eller placebo dagligt i 4 uger. Dosis er baseret på data fra dele A, B og C.
Medicin: JNT-517 tablet
JNT-517 tabletter, 25 mg og 75 mg
Medicin: Placebo tablet
Matchende filmovertrukket placebotablet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger af behandlingsfremstilling
Tidsramme: Dele A/C/F: Screening til dag 8; Del B: Screening til dag 21; Del D/E: Screening til dag 35
Rapporteret baseret på resultater af 12-bly EKG'er, vitale tegn, kliniske laboratorieundersøgelser og andre medicinske vurderinger.
Dele A/C/F: Screening til dag 8; Del B: Screening til dag 21; Del D/E: Screening til dag 35

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammenligning af Tmax af JNT-517 i fodrede og fastende tilstande
Tidsramme: Før dosis til 72 timer efter dosis på dag 1
Kun del C
Før dosis til 72 timer efter dosis på dag 1
Sammenligning af Cmax for JNT-517 i fodrede og fastende tilstande
Tidsramme: Før dosis til 72 timer efter dosis på dag 1
Kun del C
Før dosis til 72 timer efter dosis på dag 1
Sammenligning af AUC for JNT-517 i fodrede og fastende tilstande
Tidsramme: Før dosis til 72 timer efter dosis på dag 1
Kun del C
Før dosis til 72 timer efter dosis på dag 1
Plasmaområde under koncentrationstidskurven (AUC) af JNT-517
Tidsramme: Dele A/C/F: Pre-dosis til 72 timer efter dosis på dag 1; Del B: Pre-dosis til 24 timer efter dosis på dag 1, 14 og præ-dosis på dag 3, 13; Del D/E: Pre-dosis til 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28
Dele A/C/F: Pre-dosis til 72 timer efter dosis på dag 1; Del B: Pre-dosis til 24 timer efter dosis på dag 1, 14 og præ-dosis på dag 3, 13; Del D/E: Pre-dosis til 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28
Maksimal observeret plasmakoncentration (CMAX) af JNT-517
Tidsramme: Dele A/C/F: Pre-dosis til 72 timer efter dosis på dag 1; Del B: Pre-dosis til 24 timer efter dosis på dag 1, 14 og præ-dosis på dag 3, 13; Del D/E: Pre-dosis til 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28
Dele A/C/F: Pre-dosis til 72 timer efter dosis på dag 1; Del B: Pre-dosis til 24 timer efter dosis på dag 1, 14 og præ-dosis på dag 3, 13; Del D/E: Pre-dosis til 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28
Tid til maksimal plasmakoncentration (Tmax) af JNT-517
Tidsramme: Dele A/C/F: Pre-dosis til 72 timer efter dosis på dag 1; Del B: Pre-dosis til 24 timer efter dosis på dag 1, 14 og præ-dosis på dag 3, 13; Del D/E: Pre-dosis til 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28
Dele A/C/F: Pre-dosis til 72 timer efter dosis på dag 1; Del B: Pre-dosis til 24 timer efter dosis på dag 1, 14 og præ-dosis på dag 3, 13; Del D/E: Pre-dosis til 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28
Plasmaterminal halveringstid (T1/2) af JNT-517
Tidsramme: Dele A/C/F: Pre-dosis til 72 timer efter dosis på dag 1; Del B: Pre-dosis til 24 timer efter dosis på dag 1, 14 og præ-dosis på dag 3, 13; Del D/E: Pre-dosis til 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28
Dele A/C/F: Pre-dosis til 72 timer efter dosis på dag 1; Del B: Pre-dosis til 24 timer efter dosis på dag 1, 14 og præ-dosis på dag 3, 13; Del D/E: Pre-dosis til 4 timer efter dosis på dag 1, 14, 28
Ændringer i urinaminosyreniveauer
Tidsramme: Screening og dage 1, 7, 14, 21, 28
Del D/E kun. Urinprøver opsamles på de angivne tidspunkt og analyseres for aminosyreniveauer, herunder PHE.
Screening og dage 1, 7, 14, 21, 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Otsuka Pharmaceutical Development & Commercialization, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juli 2025

Studieafslutning (Faktiske)

29. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. marts 2023

Først opslået (Faktiske)

23. marts 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JNT517-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD), der ligger til grund for resultaterne af denne undersøgelse, vil blive delt med forskere for at nå mål, der er specificeret i et metodologisk sundt forskningsforslag. Små undersøgelser med mindre end 25 deltagere er udelukket fra datadeling.

IPD-delingstidsramme

Data vil være tilgængelige efter markedsføringsgodkendelse på globale markeder eller begyndt 1-3 år efter artikelpublikation. Der er ingen slutdato til tilgængeligheden af dataene.

IPD-delingsadgangskriterier

Otsuka vil dele data på Vivli -datadelingsplatformen, som kan findes her: https://vivli.org/ourmember/otsuka/

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner