Effektivitet og sikkerhed af XTD -regime (Selinexor, thalidomid og dexamethason) hos voksne patienter med tilbagefaldende/ildfast LCH

Inkluderingskriterier:

• Organpatologi bekræftede diagnose af LCH;
• Alder 18 år eller ældre;
• Multisysteminddragelse eller et enkelt system med flere læsioner;
• Sygdom ikke lettet efter at have modtaget mindst en systemisk behandling eller sygdom, der blev tilbagefaldt efter forbedring;
• ECOG Performance Status Score ≤2;
• Klinisk læge bestemmer egnetheden til denne behandlingsprotokol;
• Personer kan forstå undersøgelsesprotokollen og er villige til at deltage i denne undersøgelse og give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

• Enkelt System Single Lesion LCH
• Gennemgik større kirurgi inden for 4 uger før den første administration af undersøgelsesmedicinen;
• Gennemgik strålebehandling inden for 4 uger før den første administration af undersøgelsesmedicinen;
• Historie om hjerteinfarkt inden for det forløbne år; Lider af New York Heart Association (NYHA) Klasse 3 eller 4 kongestiv hjertesvigt eller har en historie med NYHA -klasse 3 eller 4 kongestiv hjertesvigt, medmindre det er venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 50% i ekkokardiogrammet (ECHO) screening udført inden for 1 måned, før undersøgelsen indgik;
• Gravide eller ammende kvinder (kvinder i den fødedygtige alder med positiv graviditetstest ved baseline eller som ikke har gennemgået graviditetstest. Postmenopausale kvinder må have været menopausale i mindst 12 måneder);
• Unormal lever- og nyrefunktion: Kreatininniveau ≥176,8μmol/L (2 mg/dL), transaminase og bilirubinniveauer mere end 2 gange den øvre grænse for normal (for LCH -patienter med leverinddragelse, transaminase -niveauer mere end 10 gange og bilirubinniveauer mere end 3 gange den øvre normal);
• Alvorlige hæmatologiske abnormiteter: absolut neutrofil tæller mindre end 1 × 10^9/L, blodplade mindre end 50 × 10^9/L;
• Tilstedeværelse af ukontrollerede infektioner;
• Eventuelle andre omstændigheder, som efterforskeren mener er upassende for, at patienten kan deltage i denne undersøgelse;