Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

15. juli 2026 opdateret af: Azafaros B.V.

96-week, Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

A 96-week, open-label, Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in patients with Gaucher disease type 3 (GD3).

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Patient Advocacy Representative
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Studiesteder

  • Indien
      • Jaipur, Indien, 302004
        • SMS Medical College Jaipur
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Indien, 110002
        • Maula a Azad medical college Delhi
  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • University of Child Health Sciences and the Children's Hospital
      • Peshawar, Pakistan
        • Clininal Trial Unit, Rehman Medical Institute
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Yenimahalle, Tyrkiet (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Have a confirmed diagnosis of GD3 disease
  • Have at least 2 impaired domains in the Modified Severity Scoring Tool (mSST) at Screening
  • Be aged 4-30 years old at the time of informed consent
  • Have the following symptoms of GD3 identified at Screening: GD-related anemia, thrombocytopenia, splenomegaly
  • Female participants of childbearing potential who are sexually active and willing to follow contraceptive guidance
  • Male participants with a female partner of childbearing potential who are willing to follow contraceptive guidance

Exclusion Criteria:

  • Any condition at Screening or Baseline that, in the opinion of the Principal Investigator, could interfere with study assessments
  • History of medical conditions other than GD3 that, in the opinion of the Principal Investigator, could confound scientific rigor or interpretation of results
  • Body weight <10 kg at Screening
  • Presence of a neurologic disease other than GD3
  • Transfusion dependence
  • Prior splenectomy
  • The presence of severe renal impairment at Screening
  • Prior use of an investigational drug within 3 months before Screening
  • Prior participation in a clinical study involving gene therapy or stem cell transplantation
  • Current treatment, or treatment in the last 12 months before Screening, with enzyme replacement therapy (ERT) and/or substrate reduction therapy (SRT)
  • A positive serum pregnancy test (for women of childbearing potential)
  • Electrocardiogram (ECG) with an average Fridericia-corrected QT interval (QTcF) of >450 msec for males and >470 msec for females at Screening
  • Known allergies to azasugars or any study drug excipient

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nizubaglustat
Participants will receive Nizubaglustat (AZ-3102) once daily during Study Period 1 (24 weeks), with a possible extension into Study Period 2 (72 weeks).
Medicin: AZ-3102
Daily oral intake of AZ-3102 orodispersible tablets

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in hemoglobin levels from Baseline
Tidsramme: 24 weeks
24 weeks
Change in platelet count from Baseline
Tidsramme: 24 weeks
24 weeks
Change in total spleen volume from Baseline
Tidsramme: 24 weeks
Assessed using magnetic resonance imaging (MRI)
24 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in the Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score compared to Baseline
Tidsramme: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Change in the Participant/caregiver Global Impression of Severity (PGI-S) score compared to Baseline
Tidsramme: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) score
Tidsramme: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Participant/Caregiver Global Impression of Change (PGI-C) score
Tidsramme: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Peak plasma concentration (Cmax) of Nizubaglustat
Tidsramme: 24 weeks
24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC0-24) for Nizubaglustat
Tidsramme: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylceramide (GlcCer) C16:0 and C18:0
Tidsramme: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylsphingosine (glcSph)
Tidsramme: 24 weeks
24 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Azafaros B.V.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

28. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. januar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. juli 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. juni 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. juli 2026

Først opslået (Faktiske)

20. juli 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juli 2026

Sidst verificeret

1. juli 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AZA-001-202-GD3

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med AZ-3102

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner