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Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

15 luglio 2026 aggiornato da: Azafaros B.V.

96-week, Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

A 96-week, open-label, Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in patients with Gaucher disease type 3 (GD3).

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Contact for Healthcare Professionals
  • Numero di telefono: Please reach out by email
  • Email: medinfo@azafaros.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Patient Advocacy Representative
  • Numero di telefono: Please reach out by email
  • Email: info@azafaros.com

Luoghi di studio

  • India
      • Jaipur, India, 302004
        • SMS Medical College Jaipur
      • New Delhi, India, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, India, 110002
        • Maula a Azad medical college Delhi
  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • University of Child Health Sciences and the Children's Hospital
      • Peshawar, Pakistan
        • Clininal Trial Unit, Rehman Medical Institute
  • Turchia (Türkiye)
      • Yenimahalle, Turchia (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Have a confirmed diagnosis of GD3 disease
  • Have at least 2 impaired domains in the Modified Severity Scoring Tool (mSST) at Screening
  • Be aged 4-30 years old at the time of informed consent
  • Have the following symptoms of GD3 identified at Screening: GD-related anemia, thrombocytopenia, splenomegaly
  • Female participants of childbearing potential who are sexually active and willing to follow contraceptive guidance
  • Male participants with a female partner of childbearing potential who are willing to follow contraceptive guidance

Exclusion Criteria:

  • Any condition at Screening or Baseline that, in the opinion of the Principal Investigator, could interfere with study assessments
  • History of medical conditions other than GD3 that, in the opinion of the Principal Investigator, could confound scientific rigor or interpretation of results
  • Body weight <10 kg at Screening
  • Presence of a neurologic disease other than GD3
  • Transfusion dependence
  • Prior splenectomy
  • The presence of severe renal impairment at Screening
  • Prior use of an investigational drug within 3 months before Screening
  • Prior participation in a clinical study involving gene therapy or stem cell transplantation
  • Current treatment, or treatment in the last 12 months before Screening, with enzyme replacement therapy (ERT) and/or substrate reduction therapy (SRT)
  • A positive serum pregnancy test (for women of childbearing potential)
  • Electrocardiogram (ECG) with an average Fridericia-corrected QT interval (QTcF) of >450 msec for males and >470 msec for females at Screening
  • Known allergies to azasugars or any study drug excipient

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Nizubaglustat
Participants will receive Nizubaglustat (AZ-3102) once daily during Study Period 1 (24 weeks), with a possible extension into Study Period 2 (72 weeks).
Droga: AZ-3102
Daily oral intake of AZ-3102 orodispersible tablets

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in hemoglobin levels from Baseline
Lasso di tempo: 24 weeks
24 weeks
Change in platelet count from Baseline
Lasso di tempo: 24 weeks
24 weeks
Change in total spleen volume from Baseline
Lasso di tempo: 24 weeks
Assessed using magnetic resonance imaging (MRI)
24 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in the Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score compared to Baseline
Lasso di tempo: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Change in the Participant/caregiver Global Impression of Severity (PGI-S) score compared to Baseline
Lasso di tempo: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) score
Lasso di tempo: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Participant/Caregiver Global Impression of Change (PGI-C) score
Lasso di tempo: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Peak plasma concentration (Cmax) of Nizubaglustat
Lasso di tempo: 24 weeks
24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC0-24) for Nizubaglustat
Lasso di tempo: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylceramide (GlcCer) C16:0 and C18:0
Lasso di tempo: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylsphingosine (glcSph)
Lasso di tempo: 24 weeks
24 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

28 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 giugno 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 luglio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

20 luglio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 luglio 2026

Ultimo verificato

1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AZA-001-202-GD3

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Malattia di Gaucher di tipo 3

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