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Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

15. Juli 2026 aktualisiert von: Azafaros B.V.

96-week, Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

A 96-week, open-label, Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in patients with Gaucher disease type 3 (GD3).

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Contact for Healthcare Professionals
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-Mail: medinfo@azafaros.com

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Patient Advocacy Representative
  • Telefonnummer: Please reach out by email
  • E-Mail: info@azafaros.com

Studienorte

  • Indien
      • Jaipur, Indien, 302004
        • SMS Medical College Jaipur
      • New Delhi, Indien, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Indien, 110002
        • Maula a Azad medical college Delhi
  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • University of Child Health Sciences and the Children's Hospital
      • Peshawar, Pakistan
        • Clininal Trial Unit, Rehman Medical Institute
  • Türkei (türkiye)
      • Yenimahalle, Türkei (türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Have a confirmed diagnosis of GD3 disease
  • Have at least 2 impaired domains in the Modified Severity Scoring Tool (mSST) at Screening
  • Be aged 4-30 years old at the time of informed consent
  • Have the following symptoms of GD3 identified at Screening: GD-related anemia, thrombocytopenia, splenomegaly
  • Female participants of childbearing potential who are sexually active and willing to follow contraceptive guidance
  • Male participants with a female partner of childbearing potential who are willing to follow contraceptive guidance

Exclusion Criteria:

  • Any condition at Screening or Baseline that, in the opinion of the Principal Investigator, could interfere with study assessments
  • History of medical conditions other than GD3 that, in the opinion of the Principal Investigator, could confound scientific rigor or interpretation of results
  • Body weight <10 kg at Screening
  • Presence of a neurologic disease other than GD3
  • Transfusion dependence
  • Prior splenectomy
  • The presence of severe renal impairment at Screening
  • Prior use of an investigational drug within 3 months before Screening
  • Prior participation in a clinical study involving gene therapy or stem cell transplantation
  • Current treatment, or treatment in the last 12 months before Screening, with enzyme replacement therapy (ERT) and/or substrate reduction therapy (SRT)
  • A positive serum pregnancy test (for women of childbearing potential)
  • Electrocardiogram (ECG) with an average Fridericia-corrected QT interval (QTcF) of >450 msec for males and >470 msec for females at Screening
  • Known allergies to azasugars or any study drug excipient

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nizubaglustat
Participants will receive Nizubaglustat (AZ-3102) once daily during Study Period 1 (24 weeks), with a possible extension into Study Period 2 (72 weeks).
Arzneimittel: AZ-3102
Daily oral intake of AZ-3102 orodispersible tablets

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in hemoglobin levels from Baseline
Zeitfenster: 24 weeks
24 weeks
Change in platelet count from Baseline
Zeitfenster: 24 weeks
24 weeks
Change in total spleen volume from Baseline
Zeitfenster: 24 weeks
Assessed using magnetic resonance imaging (MRI)
24 weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in the Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score compared to Baseline
Zeitfenster: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Change in the Participant/caregiver Global Impression of Severity (PGI-S) score compared to Baseline
Zeitfenster: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) score
Zeitfenster: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Participant/Caregiver Global Impression of Change (PGI-C) score
Zeitfenster: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Peak plasma concentration (Cmax) of Nizubaglustat
Zeitfenster: 24 weeks
24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC0-24) for Nizubaglustat
Zeitfenster: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylceramide (GlcCer) C16:0 and C18:0
Zeitfenster: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylsphingosine (glcSph)
Zeitfenster: 24 weeks
24 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Azafaros B.V.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

28. September 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Juni 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Juli 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AZA-001-202-GD3

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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