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Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

2026년 7월 15일 업데이트: Azafaros B.V.

96-week, Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

A 96-week, open-label, Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in patients with Gaucher disease type 3 (GD3).

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

20

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Contact for Healthcare Professionals
  • 전화번호: Please reach out by email
  • 이메일: medinfo@azafaros.com

연구 연락처 백업

  • 이름: Patient Advocacy Representative
  • 전화번호: Please reach out by email
  • 이메일: info@azafaros.com

연구 장소

  • 인도
      • Jaipur, 인도, 302004
        • SMS Medical College Jaipur
      • New Delhi, 인도, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, 인도, 110002
        • Maula a Azad medical college Delhi
  • 터키 (Türkiye)
      • Yenimahalle, 터키 (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
  • 파키스탄
      • Lahore, 파키스탄
        • University of Child Health Sciences and the Children's Hospital
      • Peshawar, 파키스탄
        • Clininal Trial Unit, Rehman Medical Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

Inclusion Criteria:

  • Have a confirmed diagnosis of GD3 disease
  • Have at least 2 impaired domains in the Modified Severity Scoring Tool (mSST) at Screening
  • Be aged 4-30 years old at the time of informed consent
  • Have the following symptoms of GD3 identified at Screening: GD-related anemia, thrombocytopenia, splenomegaly
  • Female participants of childbearing potential who are sexually active and willing to follow contraceptive guidance
  • Male participants with a female partner of childbearing potential who are willing to follow contraceptive guidance

Exclusion Criteria:

  • Any condition at Screening or Baseline that, in the opinion of the Principal Investigator, could interfere with study assessments
  • History of medical conditions other than GD3 that, in the opinion of the Principal Investigator, could confound scientific rigor or interpretation of results
  • Body weight <10 kg at Screening
  • Presence of a neurologic disease other than GD3
  • Transfusion dependence
  • Prior splenectomy
  • The presence of severe renal impairment at Screening
  • Prior use of an investigational drug within 3 months before Screening
  • Prior participation in a clinical study involving gene therapy or stem cell transplantation
  • Current treatment, or treatment in the last 12 months before Screening, with enzyme replacement therapy (ERT) and/or substrate reduction therapy (SRT)
  • A positive serum pregnancy test (for women of childbearing potential)
  • Electrocardiogram (ECG) with an average Fridericia-corrected QT interval (QTcF) of >450 msec for males and >470 msec for females at Screening
  • Known allergies to azasugars or any study drug excipient

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Nizubaglustat
Participants will receive Nizubaglustat (AZ-3102) once daily during Study Period 1 (24 weeks), with a possible extension into Study Period 2 (72 weeks).
의약품: AZ-3102
Daily oral intake of AZ-3102 orodispersible tablets

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change in hemoglobin levels from Baseline
기간: 24 weeks
24 weeks
Change in platelet count from Baseline
기간: 24 weeks
24 weeks
Change in total spleen volume from Baseline
기간: 24 weeks
Assessed using magnetic resonance imaging (MRI)
24 weeks

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Change in the Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score compared to Baseline
기간: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Change in the Participant/caregiver Global Impression of Severity (PGI-S) score compared to Baseline
기간: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) score
기간: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Participant/Caregiver Global Impression of Change (PGI-C) score
기간: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Peak plasma concentration (Cmax) of Nizubaglustat
기간: 24 weeks
24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC0-24) for Nizubaglustat
기간: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylceramide (GlcCer) C16:0 and C18:0
기간: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylsphingosine (glcSph)
기간: 24 weeks
24 weeks

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Azafaros B.V.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 9월 28일

기본 완료 (추정된)

2028년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2026년 6월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2026년 7월 15일

처음 게시됨 (실제)

2026년 7월 20일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 7월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 7월 15일

마지막으로 확인됨

2026년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AZA-001-202-GD3

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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