Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

15 lipca 2026 zaktualizowane przez: Azafaros B.V.

96-week, Open-label, Phase 2 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in Patients With Gaucher Disease Type 3 (GD3)

A 96-week, open-label, Phase 2 study to evaluate the efficacy and safety of Nizubaglustat (AZ-3102) in patients with Gaucher disease type 3 (GD3).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Contact for Healthcare Professionals
  • Numer telefonu: Please reach out by email
  • E-mail: medinfo@azafaros.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Patient Advocacy Representative
  • Numer telefonu: Please reach out by email
  • E-mail: info@azafaros.com

Lokalizacje studiów

  • Indie
      • Jaipur, Indie, 302004
        • SMS Medical College Jaipur
      • New Delhi, Indie, 110060
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • New Delhi, Indie, 110002
        • Maula a Azad medical college Delhi
  • Pakistan
      • Lahore, Pakistan
        • University of Child Health Sciences and the Children's Hospital
      • Peshawar, Pakistan
        • Clininal Trial Unit, Rehman Medical Institute
  • Turcja (Türkiye)
      • Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06560
        • Gazi University Medical Faculty Hospital
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Ege Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Inclusion Criteria:

  • Have a confirmed diagnosis of GD3 disease
  • Have at least 2 impaired domains in the Modified Severity Scoring Tool (mSST) at Screening
  • Be aged 4-30 years old at the time of informed consent
  • Have the following symptoms of GD3 identified at Screening: GD-related anemia, thrombocytopenia, splenomegaly
  • Female participants of childbearing potential who are sexually active and willing to follow contraceptive guidance
  • Male participants with a female partner of childbearing potential who are willing to follow contraceptive guidance

Exclusion Criteria:

  • Any condition at Screening or Baseline that, in the opinion of the Principal Investigator, could interfere with study assessments
  • History of medical conditions other than GD3 that, in the opinion of the Principal Investigator, could confound scientific rigor or interpretation of results
  • Body weight <10 kg at Screening
  • Presence of a neurologic disease other than GD3
  • Transfusion dependence
  • Prior splenectomy
  • The presence of severe renal impairment at Screening
  • Prior use of an investigational drug within 3 months before Screening
  • Prior participation in a clinical study involving gene therapy or stem cell transplantation
  • Current treatment, or treatment in the last 12 months before Screening, with enzyme replacement therapy (ERT) and/or substrate reduction therapy (SRT)
  • A positive serum pregnancy test (for women of childbearing potential)
  • Electrocardiogram (ECG) with an average Fridericia-corrected QT interval (QTcF) of >450 msec for males and >470 msec for females at Screening
  • Known allergies to azasugars or any study drug excipient

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nizubaglustat
Participants will receive Nizubaglustat (AZ-3102) once daily during Study Period 1 (24 weeks), with a possible extension into Study Period 2 (72 weeks).
Lek: AZ-3102
Daily oral intake of AZ-3102 orodispersible tablets

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change in hemoglobin levels from Baseline
Ramy czasowe: 24 weeks
24 weeks
Change in platelet count from Baseline
Ramy czasowe: 24 weeks
24 weeks
Change in total spleen volume from Baseline
Ramy czasowe: 24 weeks
Assessed using magnetic resonance imaging (MRI)
24 weeks

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change in the Clinical Global Impression of Severity (CGI-S) score compared to Baseline
Ramy czasowe: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Change in the Participant/caregiver Global Impression of Severity (PGI-S) score compared to Baseline
Ramy czasowe: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a higher score equals a worse outcome.
24 weeks
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) score
Ramy czasowe: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Participant/Caregiver Global Impression of Change (PGI-C) score
Ramy czasowe: 24 weeks
Scale ranges from 1 to 7, where a 1 equals improvement and 7 equals a deterioration.
24 weeks
Peak plasma concentration (Cmax) of Nizubaglustat
Ramy czasowe: 24 weeks
24 weeks
Area under the plasma concentration versus time curve (AUC0-24) for Nizubaglustat
Ramy czasowe: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylceramide (GlcCer) C16:0 and C18:0
Ramy czasowe: 24 weeks
24 weeks
Change in plasma and cerebrospinal fluid (CSF) concentrations of glucosylsphingosine (glcSph)
Ramy czasowe: 24 weeks
24 weeks

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Azafaros B.V.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

28 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 czerwca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lipca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 lipca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AZA-001-202-GD3

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AZ-3102

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Poland

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj