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Pilotstudie zur nicht verwandten UCB-Transplantation bei nicht malignen hämatologischen Erkrankungen

10. Juni 2010 aktualisiert von: Case Comprehensive Cancer Center

Eine Pilotstudie zur unabhängigen Nabelschnurbluttransplantation bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie, angeborenen Stoffwechselstörungen oder erblichen hämatologischen Stammzellstörungen

BEGRÜNDUNG: Eine Nabelschnurbluttransplantation könnte es Ärzten ermöglichen, höhere Dosen einer Chemotherapie oder Strahlentherapie zu verabreichen und mehr Krebszellen abzutöten.

ZWECK: In dieser Phase-II-Studie wird untersucht, wie gut eine Nabelschnurbluttransplantation bei der Behandlung von Patienten mit schwerer aplastischer Anämie, malignem Thymom oder Myelodysplasie funktioniert.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

ZIELE:

  • Bestimmen Sie die Raten einer dauerhaften Transplantation bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie, myelodysplastischem Syndrom, angeborenen Stoffwechselstörungen oder vererbten hämatopoetischen Störungen, die auf eine medizinische Behandlung nicht ansprechen und sich einer hochdosierten Radiochemotherapie mit anschließender nicht verwandter Nabelschnurbluttransplantation (UCB) unterziehen.
  • Bewerten Sie die Rate und Qualität der immunologischen Rekonstitution in dieser Patientenpopulation.

ÜBERBLICK: Die Patienten werden nach Gewicht geschichtet (unter 45 kg vs. über 45 kg).

Als Konditionierungskur erhalten die Patienten ab 6–9 Tagen vor der Nabelschnurbluttransplantation (UCBT) eine hochdosierte Chemotherapie und/oder Strahlentherapie. Die Behandlung variiert je nach der zugrunde liegenden Ursache der Anämie, kann aber auch Busulfan, Cyclophosphamid oder Melphalan, Anti-Thymozyten-Globulin oder Methylprednisolon und/oder Strahlentherapie umfassen. Einen Tag nach Abschluss der Konditionierungskur erhalten die Patienten das UCBT.

Die Patienten werden 3 Monate lang wöchentlich, nach 6 Monaten, dann 2,5 Jahre lang alle 6 Monate und danach jährlich beobachtet.

PROJEKTIERTE AKKRUALISIERUNG: Innerhalb von 5 Jahren werden insgesamt 4–90 Patienten für diese Studie rekrutiert.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106-7284
        • Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 55 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EIGENSCHAFTEN DER KRANKHEIT:

  • Histologisch bestätigte Diagnose einer schweren aplastischen Anämie basierend auf einer Knochenmarkszellularität von weniger als 20 %

  • Muss mindestens zwei der folgenden Kriterien erfüllen:

    • Granulozytenzahl unter 500/mm^3
    • Thrombozytenzahl unter 20.000/mm^3
    • Retikulozytenzahl weniger als 50.000/mm^3

  • Folgende Ätiologien kommen in Frage:

    • Fanconi-Anämie
    • Hypoplastische Leukämie
    • Monosomie 7
    • Arzneimittelexposition (Chloramphenicol, NSAR)
    • Virusexposition (EBV, Hepatitis, Parvovirus, HIV)
    • Mangelernährung
    • Thymom
    • Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
    • Amegakaryozytäre Thrombozytopenie ODER
  • Histologisch bestätigtes myelodysplastisches Syndrom (MDS), das auf eine medizinische Behandlung nicht anspricht oder zytogene Anomalien aufweist, die eine Umwandlung in eine akute Leukämie vorhersagen, einschließlich 5q-, 7q-, Monosomie 7 oder Trisomie 8

  • Es kommen nur die folgenden Ätiologien in Frage:

    • Refraktäre Anämie
    • Refraktäre Anämie mit beringten Sideroblasten
    • De-novo-Primär-MDS
    • Therapiebezogener sekundärer MDS OR
  • Bestätigte Diagnose einer erblichen hämatopoetischen Störung, die auf eine medizinische Behandlung nicht anspricht

  • Folgende Ätiologien kommen in Frage:

    • Schwerer kombinierter Immundefekt
    • Familiäre erythrophagozytäre Lymphohistiozytose
    • Wiskott-Aldrich-Syndrom
    • Kostmann-Syndrom (infantile Histiozytose)
    • Chronische granulomatöse Erkrankung
    • Mangel an Leukozytenadhäsion
    • Chediak-Higashi-Syndrom
    • Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie
    • Fanconi-Anämie
    • Angeborene Dyskeratose
    • Diamond-Blackfan-Anämie
    • Amegakaryozytäre Thrombozytopenie
    • Osteopetrose
    • Gaucher-Krankheit
    • Lesch-Nyhan-Syndrom
    • Mukopolysaccharidosen
    • Lipodosen
  • Als Backup stehen autologe oder haploidentisch verwandte periphere Blutstammzellen zur Verfügung
  • Serologisch passende Nabelschnurblut-Einheit, verfügbar im Placental Blood Project des New York Blood Center oder einem anderen akzeptablen Nabelschnurblut-Register

PATIENTENMERKMALE:

Alter:

  • 55 und jünger

Performanz Status:

  • Zubrod 0-1
  • Karnofsky 80-100 %

Lebenserwartung:

  • Mindestens 3 Monate

Hämatopoetisch:

  • Siehe Krankheitsmerkmale

Leber:

  • ALT/AST nicht größer als das Vierfache des Normalwerts
  • Bilirubin nicht größer als 2,0 mg/dl

Nieren:

  • Kreatinin nicht größer als 2,0 mg/dl
  • Kreatinin-Clearance mindestens 50 ml/min

Herz-Kreislauf:

  • Normale Herzfunktion durch Echokardiogramm oder Radionuklid-Scan
  • Verkürzungsfraktion oder Ejektionsfraktion mindestens 80 % altersnormal
  • Nicht-Fanconi-Patienten mit erworbener oder angeborener Kardiomyopathie können Melphalan als Ersatz für Cyclophosphamid erhalten

Pulmonal:

  • FVC und FEV_1 mindestens 60 % des für das Alter vorhergesagten Wertes
  • DLCO beträgt mindestens 60 % der bei erwachsenen Patienten vorhergesagten Werte

Andere:

  • Keine aktive gleichzeitige maligne Erkrankung
  • Keine aktive Infektion
  • Nicht schwanger oder stillend
  • HIV-negativ
  • Es muss über eine serologisch passende Nabelschnurblut-Einheit (UCBU) im Placental Blood Project des New York Blood Center oder ein anderes akzeptables Nabelschnurblut-Register (UCB) verfügen

VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE:

Biologische Therapie:

  • Nicht angegeben

Chemotherapie:

  • Keine gleichzeitige zytotoxische Chemotherapie

Endokrine Therapie:

  • Keine gleichzeitige Einnahme immunsuppressiver Medikamente

Strahlentherapie:

  • Keine gleichzeitige Strahlentherapie

Operation:

  • Nicht angegeben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben durch Krankheitsbeurteilung
Zeitfenster: nach 100 Tagen und nach 6, 9, 12, 18 und 24 Monaten
nach 100 Tagen und nach 6, 9, 12, 18 und 24 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Transplantation von Nabelschnurblut eines Spenders durch Chimärismus und großes Blutbild (CBC) zum Zeitpunkt der myeloischen Genesung.
Zeitfenster: 100 Tage und nach 6, 9, 12, 18 und 24 Monaten
100 Tage und nach 6, 9, 12, 18 und 24 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Case Comprehensive Cancer Center

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Cancer Institute (NCI)

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Mary J. Laughlin, MD, Ireland Cancer Center at University Hospitals Case Medical Center, Case Comprehensive Cancer Center

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 1998

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2005

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Februar 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. November 1999

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Januar 2003

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Januar 2003

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
11. Juni 2010

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Juni 2010

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2010

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CWRU5Y97
  • P30CA043703 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • CASE-CWRU-5Y97
  • NCI-G98-1431
  • CASE-5Y97

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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