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Langzeitbehandlung mit Metazym von Patienten mit spätinfantiler metachromatischer Leukodystrophie (MLD)

19. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine Open-Label-, nicht-randomisierte, unkontrollierte, Mehrfachdosis-Dosiseskalationsstudie an einem einzigen Zentrum zur Sicherheit, Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Langzeitsicherheit von HGT-1111 (rekombinante humane Arylsulfatase A [rhASA, Metazym]) für die Behandlung von Patienten mit spätinfantiler metachromatischer Leukodystrophie (MLD)

Dies ist eine Einzelzentrums-Open-Label-Studie an Patienten mit spätinfantiler MLD. Alle Patienten wurden zuvor 26 Wochen in der Phase-I-Studie behandelt (EudraCT-Nummer: 2006-005341-11, NCT00418561). Allen Patienten wird in dieser Studie eine Weiterbehandlung angeboten und sie erhalten in diesem Protokoll 13 Infusionen, wobei die Patienten insgesamt 27 Metazym-Infusionen erhalten haben. Alle zwei Wochen wird eine Infusion verabreicht. Nach insgesamt 52 Behandlungswochen werden die Probanden die Behandlung in einem Compassionate-Use-Protokoll fortsetzen. Die Sicherheit (AE/SAE) wird bei jedem Besuch überwacht.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
13

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Hvidovre, Dänemark, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Patienten aus der Phase-I-Studie müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um in die Studie aufgenommen zu werden.

  • Der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vormund(e) des Probanden müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Aktivitäten eine unterzeichnete, informierte Zustimmung erteilen (Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die während der normalen Behandlung des Probanden nicht durchgeführt worden wären).
  • Der Proband und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Spastik so stark, dass sie den Transport behindert
  • Vorhandensein einer bekannten klinisch signifikanten kardiovaskulären, hepatischen, pulmonalen oder renalen Erkrankung oder eines anderen medizinischen Zustands, der nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats als rhASA innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie oder derzeitige Teilnahme an einer anderen Studie, die klinische Untersuchungen umfasst

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1
Kohorte 1: 50 U/kg Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
intravenöse Infusion alle zwei Wochen für 26 Wochen
Andere Namen:
  • Metazym
  • HGT-1111
Experimental: Kohorte 2
Kohorte 2: 100 U/kg Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
intravenöse Infusion alle zwei Wochen für 26 Wochen
Andere Namen:
  • Metazym
  • HGT-1111
Experimental: Kohorte 3
Kohorte 3: 200 U/kg Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
intravenöse Infusion alle zwei Wochen für 26 Wochen
Andere Namen:
  • Metazym
  • HGT-1111

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Relative Änderungen (%) in der Messung der grobmotorischen Funktion (GMFM)
Zeitfenster: Basislinie, 52 Wochen
Die Veränderung (prozentuale Veränderung) des GMFM wird vom Ausgangswert bis zum Studienende (Woche 52) gemessen. GMFM wird mit GMFM-88 gemessen. Die GMFM-88-Item-Scores können summiert werden, um einen GMFM-88-Gesamtscore zu berechnen. Für jedes GMFM-88-Element liegt die Punktzahl zwischen 0 (minimal) und 3 (maximal). Der GMFM-88-Gesamtwert liegt zwischen 0 (Minimum) und 264 (Maximum). Relative Veränderungen des GMFM werden als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert dividiert durch den Altersunterschied in Monaten zwischen dem ersten und letzten Besuch berechnet. Der GMFM-Score nimmt im Laufe der Zeit ab, was darauf hindeutet, dass sich die Krankheit im Laufe der Zeit verschlimmert hat. Score über die Zeit (SOT), die über dem Mittelwert genannten Daten stellen den angepassten Mittelwert dar.
Basislinie, 52 Wochen
Relative Änderung in Mullens Skalen des frühen Lernens
Zeitfenster: Basislinie, 52 Wochen
Änderungen in Mullens Skalen des frühen Lernens werden von der Grundlinie bis zum Ende des Studiums (Woche 52) unter Verwendung von Mullens Skalen des frühen Lernens gemessen. T-Scores, Perzentilränge und Altersäquivalente können für die vier Skalen separat berechnet werden (visuelle Wahrnehmung, Feinmotorik, expressive Sprache und rezeptive Sprache). Die relative Veränderung wird als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert dividiert durch den Altersunterschied in Monaten zwischen dem ersten und letzten Besuch berechnet. Wenn der Mullen-Score im Laufe der Zeit abnimmt, zeigt dies an, dass sich die Krankheit im Laufe der Zeit verschlechtert hat. Über dem Mittelwert erwähnte Daten stellen den angepassten Mittelwert dar.
Basislinie, 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Sulfatids in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF).
Zeitfenster: Basislinie, 52 Wochen
Veränderungen des CSF-Sulfatids vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Woche 52). Über dem Mittelwert erwähnte Daten stellen den angepassten Mittelwert dar.
Basislinie, 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
22. Januar 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
25. November 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
25. November 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
29. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Februar 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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