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Langzeitbehandlung mit Metazym von Patienten mit spätinfantiler metachromatischer Leukodystrophie (MLD)

19. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine Open-Label-, nicht-randomisierte, unkontrollierte, Mehrfachdosis-Dosiseskalationsstudie an einem einzigen Zentrum zur Sicherheit, Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Langzeitsicherheit von HGT-1111 (rekombinante humane Arylsulfatase A [rhASA, Metazym]) für die Behandlung von Patienten mit spätinfantiler metachromatischer Leukodystrophie (MLD)

Dies ist eine Einzelzentrums-Open-Label-Studie an Patienten mit spätinfantiler MLD. Alle Patienten wurden zuvor 26 Wochen in der Phase-I-Studie behandelt (EudraCT-Nummer: 2006-005341-11, NCT00418561). Allen Patienten wird in dieser Studie eine Weiterbehandlung angeboten und sie erhalten in diesem Protokoll 13 Infusionen, wobei die Patienten insgesamt 27 Metazym-Infusionen erhalten haben. Alle zwei Wochen wird eine Infusion verabreicht. Nach insgesamt 52 Behandlungswochen werden die Probanden die Behandlung in einem Compassionate-Use-Protokoll fortsetzen. Die Sicherheit (AE/SAE) wird bei jedem Besuch überwacht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

13

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Dänemark
      • Hvidovre, Dänemark, 2650
        • PhaseOneTrials A/S

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Patienten aus der Phase-I-Studie müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um in die Studie aufgenommen zu werden.

  • Der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vormund(e) des Probanden müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Aktivitäten eine unterzeichnete, informierte Zustimmung erteilen (Studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die während der normalen Behandlung des Probanden nicht durchgeführt worden wären).
  • Der Proband und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das klinische Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Spastik so stark, dass sie den Transport behindert
  • Vorhandensein einer bekannten klinisch signifikanten kardiovaskulären, hepatischen, pulmonalen oder renalen Erkrankung oder eines anderen medizinischen Zustands, der nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernder Umstand, der nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats als rhASA innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme in die Studie oder derzeitige Teilnahme an einer anderen Studie, die klinische Untersuchungen umfasst

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1
Kohorte 1: 50 U/kg Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
intravenöse Infusion alle zwei Wochen für 26 Wochen
Andere Namen:
  • Metazym
  • HGT-1111
Experimental: Kohorte 2
Kohorte 2: 100 U/kg Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
intravenöse Infusion alle zwei Wochen für 26 Wochen
Andere Namen:
  • Metazym
  • HGT-1111
Experimental: Kohorte 3
Kohorte 3: 200 U/kg Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
Biologisch: Rekombinante humane Arylsulfatase A (rhASA)
intravenöse Infusion alle zwei Wochen für 26 Wochen
Andere Namen:
  • Metazym
  • HGT-1111

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Relative Änderungen (%) in der Messung der grobmotorischen Funktion (GMFM)
Zeitfenster: Basislinie, 52 Wochen
Die Veränderung (prozentuale Veränderung) des GMFM wird vom Ausgangswert bis zum Studienende (Woche 52) gemessen. GMFM wird mit GMFM-88 gemessen. Die GMFM-88-Item-Scores können summiert werden, um einen GMFM-88-Gesamtscore zu berechnen. Für jedes GMFM-88-Element liegt die Punktzahl zwischen 0 (minimal) und 3 (maximal). Der GMFM-88-Gesamtwert liegt zwischen 0 (Minimum) und 264 (Maximum). Relative Veränderungen des GMFM werden als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert dividiert durch den Altersunterschied in Monaten zwischen dem ersten und letzten Besuch berechnet. Der GMFM-Score nimmt im Laufe der Zeit ab, was darauf hindeutet, dass sich die Krankheit im Laufe der Zeit verschlimmert hat. Score über die Zeit (SOT), die über dem Mittelwert genannten Daten stellen den angepassten Mittelwert dar.
Basislinie, 52 Wochen
Relative Änderung in Mullens Skalen des frühen Lernens
Zeitfenster: Basislinie, 52 Wochen
Änderungen in Mullens Skalen des frühen Lernens werden von der Grundlinie bis zum Ende des Studiums (Woche 52) unter Verwendung von Mullens Skalen des frühen Lernens gemessen. T-Scores, Perzentilränge und Altersäquivalente können für die vier Skalen separat berechnet werden (visuelle Wahrnehmung, Feinmotorik, expressive Sprache und rezeptive Sprache). Die relative Veränderung wird als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert dividiert durch den Altersunterschied in Monaten zwischen dem ersten und letzten Besuch berechnet. Wenn der Mullen-Score im Laufe der Zeit abnimmt, zeigt dies an, dass sich die Krankheit im Laufe der Zeit verschlechtert hat. Über dem Mittelwert erwähnte Daten stellen den angepassten Mittelwert dar.
Basislinie, 52 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung des Sulfatids in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF).
Zeitfenster: Basislinie, 52 Wochen
Veränderungen des CSF-Sulfatids vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Woche 52). Über dem Mittelwert erwähnte Daten stellen den angepassten Mittelwert dar.
Basislinie, 52 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Januar 2007

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. November 2008

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. November 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Februar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Februar 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. März 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

14. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-MLD-048
  • 2007-006345-40 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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