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Vorbereitungsschema mit reduzierter Intensität für die allogene Stammzelltransplantation bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie

23. März 2012 aktualisiert von: City of Hope Medical Center
Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Wirksamkeit einer allogenen Transplantation nach einer präparativen Therapie mit reduzierter Intensität für den Patienten zu bewerten, das Überleben zu bewerten und die Nebenwirkungen dieser Behandlung zu bewerten. Der Patient wird für zwei Jahre zur Behandlung und aktiven Überwachung in die Studie aufgenommen. Nach Beendigung der Behandlung und der aktiven Überwachung wird der Gesundheitszustand des Patienten auf unbestimmte Zeit weiterverfolgt.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Zurückgezogen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Aplastische Anämie ist eine Bluterkrankung, bei der das Knochenmark nicht genügend Zellen für Blut produziert. Patienten mit aplastischer Anämie haben eine niedrigere Anzahl aller drei Blutzelltypen (RBC, WBC und Thrombozyten). Schwere Fälle von aplastischer Anämie, die unbehandelt bleiben, können zum Tod durch Blutungen und überwältigende Infektionen führen.

Bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) ist die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) von einem HLA-identischen Geschwister eine akzeptierte Behandlung zur Wiederherstellung der normalen Knochenmarkfunktion. Präparative Therapien für die allogene HSCT sind darauf ausgelegt, die höchstverträglichen Dosen einer Chemotherapie mit oder ohne Ganzkörperbestrahlung (TBI) zu verabreichen, um das Knochenmark des Patientenwirts vollständig zu „ablatieren“ oder zu zerstören, so dass die transplantierten Zellen mit dem HLA identisch sind Geschwister können sich in den Patientenwirt einpflanzen.

Die allogene HSZT hat sich zwar als kurative Therapieform der SAA erwiesen, ist aber auch mit einer hohen transplantationsbedingten Morbidität (Nebenwirkungen) und möglicher Mortalität (Tod) verbunden. Es wird angenommen, dass eine der toxischen Nebenwirkungen von hochdosierter Chemotherapie und TBI ein Hauptfaktor für die "Graft-versus-Host-Disease" (GVHD) ist.

Vorläufige Studien haben gezeigt, dass eine allogene HSCT mit reduzierter Intensität (nicht myeloablativ) bei der Behandlung von SAA genauso wirksam sein kann. Anstelle von Hochdosis-Chemotherapie und SHT wird eine Niedrigdosis-Chemotherapie eingesetzt. Einige kleinere Studien haben gezeigt, dass präparative Regime mit reduzierter Intensität unter Verwendung von Fludarabin und Cyclophosphamid eine Transplantation in der Umgebung eines passenden Geschwisterspenders mit einem akzeptablen Maß an toxischen Nebenwirkungen bei Patienten mit einer Vielzahl von hämatologischen Krebsarten ermöglichten. Zusätzliche Studien, die folgten, zeigten, dass ein präparatives Regime mit reduzierter Intensität, das Fludarabin, Cyclophosphamid und Antithymozytenglobulin enthielt, die Transplantation von Spenderstammzellen bei Patienten mit SAA mit akzeptablen Transplantationsraten und einer Verringerung des Schweregrades der GVHD ermöglichte.

Diese Studie soll die Wirksamkeit einer allogenen Transplantation nach einem präparativen Regime mit reduzierter Intensität bewerten, das Überleben bewerten und die Nebenwirkungen einschließlich GVHD dieser Behandlung bewerten. Die Patienten werden zwei Jahre lang zur Behandlung und aktiven Überwachung an der Studie teilnehmen. Alle Patienten werden bis zum Tod begleitet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 17 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 21 Jahre alt oder jünger
  • Männliche oder weibliche Empfänger müssen eine histopathologisch bestätigte Diagnose einer schweren aplastischen Anämie haben. Die diagnostischen Kriterien für Server-aplastische Anämie basieren auf den Definitionen der internationalen Studiengruppe für aplastische Anämie
  • Mindestens zwei der folgenden:

Absolute Neutrophilenzahl < 0,5 x 109/L Thrombozytenzahl < 20 x 109 /L Anämie mit korrigierter Retikulozytenzahl < 1 %

UND

  • Knochenmarkzellularität < 25 % oder Knochenmarkzellularität < 50 % mit weniger als 30 % hämatopoetischen Zellen
  • Verfügbarkeit eines HLA-identischen Geschwisters

Ausschlusskriterien:

  • Aktive und unkontrollierte Infektion
  • HIV-1-Infektion
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • DLCO <40 % vorhergesagt
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 %
  • Leistungsskala Karnofsky <=40 % oder Lansky <=40 % für Patienten < 16 Jahre

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Präparatives Regime mit reduzierter Intensität für die allogene SCT
Der Patient in diesem Arm erhält maximal tolerierte (reduzierte) Dosen einer zytotoxischen Therapie mit dem Ziel, das Immunsystem zu unterdrücken und die Hämatopoese des Wirts abzubauen, um die Transplantation des hämatopoetischen Systems des Spenders sicherzustellen.
Arzneimittel: Cyclophosphamid, Fludarabin, Kaninchen-ATG
Fludarabin 30 mg/m2/Dosis IV und Cyclophosphamid 10 mg/kg/Dosis IV werden einmal täglich von Tag -5 bis -2 verabreicht. rATG 1,5 mg/kg/Dosis IV wird von Tag –4 bis –1 verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Engraftment-Rate
Zeitfenster: Tag 42 nach allogener Transplantation
Tag 42 nach allogener Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Rückfall
Zeitfenster: Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Entwicklung der Graft-versus-Host-Krankheit
Zeitfenster: Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Bewertung des Auftretens von Sekundärmalignomen
Zeitfenster: Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Bewertung der Durchführbarkeit der Behandlung
Zeitfenster: Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Bewertung von Toxizitäten
Zeitfenster: Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation
Tage 180, 365 und jährlich nach der Transplantation

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
City of Hope Medical Center

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Anna Pawlowska, MD, City of Hope Medical Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
21. April 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. Mai 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
24. Mai 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
27. März 2012

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. März 2012

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2012

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 07081

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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