Vorbereitungsschema mit reduzierter Intensität für die allogene Stammzelltransplantation bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie

Aplastische Anämie ist eine Bluterkrankung, bei der das Knochenmark nicht genügend Zellen für Blut produziert. Patienten mit aplastischer Anämie haben eine niedrigere Anzahl aller drei Blutzelltypen (RBC, WBC und Thrombozyten). Schwere Fälle von aplastischer Anämie, die unbehandelt bleiben, können zum Tod durch Blutungen und überwältigende Infektionen führen.

Bei Patienten mit schwerer aplastischer Anämie (SAA) ist die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) von einem HLA-identischen Geschwister eine akzeptierte Behandlung zur Wiederherstellung der normalen Knochenmarkfunktion. Präparative Therapien für die allogene HSCT sind darauf ausgelegt, die höchstverträglichen Dosen einer Chemotherapie mit oder ohne Ganzkörperbestrahlung (TBI) zu verabreichen, um das Knochenmark des Patientenwirts vollständig zu „ablatieren“ oder zu zerstören, so dass die transplantierten Zellen mit dem HLA identisch sind Geschwister können sich in den Patientenwirt einpflanzen.

Die allogene HSZT hat sich zwar als kurative Therapieform der SAA erwiesen, ist aber auch mit einer hohen transplantationsbedingten Morbidität (Nebenwirkungen) und möglicher Mortalität (Tod) verbunden. Es wird angenommen, dass eine der toxischen Nebenwirkungen von hochdosierter Chemotherapie und TBI ein Hauptfaktor für die "Graft-versus-Host-Disease" (GVHD) ist.

Vorläufige Studien haben gezeigt, dass eine allogene HSCT mit reduzierter Intensität (nicht myeloablativ) bei der Behandlung von SAA genauso wirksam sein kann. Anstelle von Hochdosis-Chemotherapie und SHT wird eine Niedrigdosis-Chemotherapie eingesetzt. Einige kleinere Studien haben gezeigt, dass präparative Regime mit reduzierter Intensität unter Verwendung von Fludarabin und Cyclophosphamid eine Transplantation in der Umgebung eines passenden Geschwisterspenders mit einem akzeptablen Maß an toxischen Nebenwirkungen bei Patienten mit einer Vielzahl von hämatologischen Krebsarten ermöglichten. Zusätzliche Studien, die folgten, zeigten, dass ein präparatives Regime mit reduzierter Intensität, das Fludarabin, Cyclophosphamid und Antithymozytenglobulin enthielt, die Transplantation von Spenderstammzellen bei Patienten mit SAA mit akzeptablen Transplantationsraten und einer Verringerung des Schweregrades der GVHD ermöglichte.

Diese Studie soll die Wirksamkeit einer allogenen Transplantation nach einem präparativen Regime mit reduzierter Intensität bewerten, das Überleben bewerten und die Nebenwirkungen einschließlich GVHD dieser Behandlung bewerten. Die Patienten werden zwei Jahre lang zur Behandlung und aktiven Überwachung an der Studie teilnehmen. Alle Patienten werden bis zum Tod begleitet.