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PTC299 bei der Behandlung junger Patienten mit refraktären oder wiederkehrenden primären Tumoren des zentralen Nervensystems

1. Mai 2015 aktualisiert von: Pediatric Brain Tumor Consortium

Phase-I- und pharmakokinetische Studie mit PTC299 bei pädiatrischen Patienten mit refraktären oder wiederkehrenden ZNS-Tumoren

BEGRÜNDUNG: PTC299 kann das Wachstum von Tumorzellen stoppen, indem es den Blutfluss zum Tumor blockiert.

ZWECK: Diese Phase-I-Studie untersucht die Nebenwirkungen und die beste Dosis von PTC299 bei der Behandlung junger Patienten mit rezidivierenden oder refraktären primären Tumoren des zentralen Nervensystems.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

ZIELE:

Primär

  • Abschätzung der maximal verträglichen Dosis und der empfohlenen Phase-II-Dosis des VEGF-Inhibitors PTC299 (PTC299) bei pädiatrischen Patienten mit wiederkehrenden oder fortschreitenden primären Tumoren des Zentralnervensystems (ZNS).
  • Bewertung und Charakterisierung der mit diesem Behandlungsschema bei diesen Patienten verbundenen unerwünschten Ereignisse.
  • Bewertung und Charakterisierung der Pharmakokinetik und Pharmakodynamik dieses Regimes bei diesen Patienten.

Sekundär

  • Untersuchung der Beziehungen zwischen der PTC299-Plasmaexposition und anderen Ergebnismessungen.
  • Bewertung der Antitumoraktivität dieses Regimes bei diesen Patienten.
  • Bewertung von Veränderungen bei angiogenen und entzündlichen Markern im Blut und der Beziehung zwischen diesen Veränderungen und anderen Ergebnismessungen.
  • Um vorläufige Beweise für die biologische Aktivität von PTC299 zu erhalten, indem Magnetresonanzdiffusion verwendet wird, um die Tumorzellularität zu bewerten.

ÜBERBLICK: Dies ist eine multizentrische Dosiseskalationsstudie.

Die Patienten erhalten zweimal oder dreimal täglich den oralen VEGF-Inhibitor PTC299. Die Behandlung wird alle 28 Tage für bis zu 12 Zyklen wiederholt, sofern keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.

Blutproben werden zu Studienbeginn und regelmäßig während der Studie für pharmakokinetische und pharmakodynamische Studien mittels ELISA entnommen.

Nach Abschluss der Studientherapie werden die Patienten 30 Tage lang nachbeobachtet.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
28

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143-0128
        • UCSF Cancer Center and Cancer Research Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Service at Texas Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

KRANKHEITSMERKMALE:

  • Histologisch bestätigte Diagnose einer primären Bösartigkeit des Zentralnervensystems (ZNS) zum Zeitpunkt der Diagnose oder des Rezidivs

    • Bei intrinsischen Hirnstammtumoren und Sehbahngliomen ist keine histologische Verifizierung erforderlich

      • Es muss ein röntgenologischer Nachweis der Progression vorliegen
  • Rezidivierende, fortschreitende oder refraktäre Erkrankung gegenüber der Standardtherapie, für die keine kurative Therapie bekannt ist

PATIENTENMERKMALE:

  • Karnofsky Performance Status (PS) 50–100 % (Patienten > 16 Jahre) ODER Lansky PS 50–100 % (Patienten ≤ 16 Jahre)
  • Körpergewicht ≥ 15 kg und ≤ 100 kg
  • Patienten mit neurologischen Defiziten sind zugelassen, sofern sie für ≥ 1 Woche stabil sind
  • Kann Kapseln schlucken
  • ANC ≥ 1.000/μl (nicht unterstützt)
  • Thrombozytenzahl ≥ 100.000/μl (nicht unterstützt)
  • Hämoglobin ≥ 8 g/dL (kann unterstützt werden)

  • Kreatinin-Clearance oder glomeruläre Radioisotopenfiltrationsrate (GFR) ≥ 70 ml/min/1,73 m^2 ODER Serumkreatinin normal basierend auf dem Alter wie folgt:

    • 0,8 mg/dL (≤ 5 Jahre alt)
    • 1,0 mg/dL (> 5 bis ≤ 10 Jahre)
    • 1,2 mg/dL (> 10 bis ≤ 15 Jahre)
    • 1,5 mg/dL (> 15 Jahre)
  • Protein/Kreatinin-Verhältnis im Urin < 1,0
  • Gesamtbilirubin ≤ 1,5-fache Obergrenze des Normalwerts (ULN)
  • ALT und AST ≤ 2,5 mal ULN
  • Albumin ≥ 2,5 g/dl
  • PT und aktivierte PTT ≤ 1,2 mal ULN
  • Nicht schwanger oder stillend
  • Schwangerschaftstest negativ
  • Fruchtbare Patientinnen müssen eine wirksame Empfängnisverhütung anwenden

  • Keine klinisch signifikante, nicht verwandte systemische Erkrankung, die die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigen würde, die Protokolltherapie zu tolerieren, oder die Studienverfahren oder -ergebnisse wahrscheinlich beeinträchtigen würde, einschließlich einer der folgenden:

    • Schwerwiegende Infektionen einschließlich anhaltender systemischer Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektionen
    • Signifikante kardiale, pulmonale, hepatische oder andere Organfunktionsstörungen
  • Bereit und in der Lage, geplante Besuche, Arzneimittelverabreichungspläne, Labortests, einschließlich pharmakokinetischer und pharmakodynamischer Bewertungen, oder andere Studienverfahren einzuhalten
  • Keine bekannte Koagulopathie oder Blutungsdiathese
  • Keine arzneimittelinduzierte Leberschädigung in der Vorgeschichte bekannt
  • Keine ZNS-, Lungen-, Magen-Darm- oder Harnblutungen innerhalb des letzten Monats
  • Keine unkontrollierte systemische Hypertonie (systolischer Blutdruck oder diastolischer Blutdruck > 95 % Perzentile für das Alter)
  • Keine Alkohol- oder Drogenabhängigkeit
  • Kann regelmäßige MRT-Scans und Gadolinium-Kontrast tolerieren

VORHERIGE GLEICHZEITIGE THERAPIE:

  • Siehe Krankheitsmerkmale
  • Genesung von der akuten Toxizität aller vorherigen Therapien (außer Alopezie und Neurotoxizität)
  • Mindestens 3 Wochen seit vorheriger myelosuppressiver Chemotherapie gegen Krebs (6 Wochen für Nitrosoharnstoff)

  • Mindestens 14 Tage seit vorheriger Untersuchung oder biologischem Agens

    • Mindestens 3 Halbwertszeiten seit früheren biologischen Arbeitsstoffen mit verlängerter Halbwertszeit
  • Mindestens 3 Halbwertszeiten seit vorherigem monoklonalem Antikörper
  • Mindestens 2 Wochen seit vorheriger lokaler palliativer Strahlentherapie
  • Mindestens 6 Wochen seit vorheriger Ganzkörperbestrahlung, kraniospinaler Strahlentherapie oder Strahlentherapie von ≥ 50 % des Beckens

  • Mindestens 90 Tage seit vorheriger allogener Knochenmarktransplantation

    • Keine aktive Graft-versus-Host-Erkrankung
  • Gleichzeitige Gabe von Dexamethason oder anderen Kortikosteroiden erlaubt, vorausgesetzt, die Dosis ist stabil für ≥ 7 Tage

  • Mindestens 1 Woche seit vorheriger koloniebildender Wachstumsfaktoren (z. B. Filgrastim, Sargramostim, Erythropoietin)

    • Mindestens 14 Tage seit Formulierungen mit langwirksamen koloniebildenden Wachstumsfaktoren (z. B. Pegfilgrastim)

  • Mehr als 4 Wochen seit früheren größeren chirurgischen Eingriffen

    • Mehr als 2 Wochen seit vorangegangenen chirurgischen Zwischeneingriffen
    • Mehr als 7 Tage seit kleineren chirurgischen Eingriffen
  • Keine andere gleichzeitige Antikrebs- oder Prüfmedikamententherapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal verträgliche Dosis
Zeitfenster: Die ersten vier Behandlungswochen
Die ersten vier Behandlungswochen
Nebenwirkungen
Zeitfenster: Vom ersten Behandlungstag bis 30 Tage nach der letzten Dosis
Vom ersten Behandlungstag bis 30 Tage nach der letzten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Studienteilnehmer mit vollständigem Ansprechen oder teilweisem Ansprechen auf die Studienbehandlung
Zeitfenster: Alle 8 Wochen
Gehirnbilder zur Beurteilung des teilweisen oder vollständigen Ansprechens werden alle 8 Wochen nach der ersten Dosis des Studienmedikaments durchgeführt.
Alle 8 Wochen
Pharmakokinetik
Zeitfenster: Tag 1 und Tag 28 von Kurs 1
Blutproben von Studienteilnehmern werden an Tag 1 und Tag 28 von Kurs 1 für vollständige pharmakokinetische Standardstudien entnommen.
Tag 1 und Tag 28 von Kurs 1
Veränderung der angiogenen Blutmarker und Zytokine gegenüber dem Ausgangswert bei Absetzen oder Abschluss der Behandlung
Zeitfenster: Vor der ersten Dosis des Medikaments am Tag 1 von Kurs 1 und beim Absetzen oder Abschluss der Behandlung
Blutproben werden an Tag 1 der Prä-AM-Dosierung zu Studienbeginn und bei Beendigung oder Abschluss der Behandlung entnommen und analysiert. Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei angiogenen Blutmarkern und Zytokinen (VEGF-A, VEGF-C, VEGF-D, PlGF, VEGFR-1, VEGFR-2, IL-6 und IL-8) werden bewertet.
Vor der ersten Dosis des Medikaments am Tag 1 von Kurs 1 und beim Absetzen oder Abschluss der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Pediatric Brain Tumor Consortium

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Cancer Institute (NCI)
PTC Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Roger J. Packer, MD, Children's National Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. Juli 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Juli 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
8. Juli 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. Mai 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
1. Mai 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CDR0000680634
  • U01CA081457 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • PBTC-031 (Andere Kennung: Pediatric Brain Tumor Consortium)
  • PTC299-ONC-010-PBT (Andere Kennung: PTC Therapeutics)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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