Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PTC299 til behandling af unge patienter med refraktære eller tilbagevendende primære centralnervesystemtumorer

1. maj 2015 opdateret af: Pediatric Brain Tumor Consortium

Fase I og farmakokinetisk undersøgelse af PTC299 hos pædiatriske patienter med refraktære eller tilbagevendende CNS-tumorer

RATIONALE: PTC299 kan stoppe væksten af ​​tumorceller ved at blokere blodtilførslen til tumoren.

FORMÅL: Dette fase I-forsøg studerer bivirkninger og den bedste dosis af PTC299 til behandling af unge patienter med tilbagevendende eller refraktære primære centralnervesystemtumorer.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

MÅL:

Primær

  • At estimere den maksimalt tolererede dosis og den anbefalede fase II-dosis af VEGF-hæmmer PTC299 (PTC299) hos pædiatriske patienter med tilbagevendende eller progressive primære centralnervesystem (CNS) tumorer.
  • At evaluere og karakterisere de bivirkninger, der er forbundet med dette regime hos disse patienter.
  • At evaluere og karakterisere farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​dette regime hos disse patienter.

Sekundær

  • At undersøge sammenhængen mellem PTC299-plasmaeksponering og andre udfaldsmål.
  • At evaluere antitumoraktiviteten af ​​dette regime hos disse patienter.
  • At evaluere ændringer i angiogene og inflammatoriske markører i blodet og forholdet mellem disse ændringer og andre resultatmål.
  • At opnå foreløbige beviser for biologisk aktivitet af PTC299 ved at bruge magnetisk resonansdiffusion til at vurdere tumorcellularitet.

OVERSIGT: Dette er et multicenter, dosis-eskaleringsstudie.

Patienter får oral VEGF-hæmmer PTC299 to eller tre gange dagligt. Behandlingen gentages hver 28. dag i op til 12 kure i fravær af sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet.

Blodprøver udtages ved baseline og periodisk under undersøgelse til farmakokinetiske og farmakodynamiske undersøgelser ved hjælp af ELISA.

Efter afslutning af studieterapien følges patienterne op i 30 dage.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
28

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143-0128
        • UCSF Cancer Center and Cancer Research Institute
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010-2970
        • Children's National Medical Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Children's Memorial Hospital - Chicago
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Comprehensive Cancer Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104-4318
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2399
        • Texas Children's Cancer Center and Hematology Service at Texas Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år til 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

SYGDOMS KARAKTERISTIKA:

  • Histologisk bekræftet diagnose af malignitet i primært centralnervesystem (CNS) på tidspunktet for diagnosen eller tilbagefald

    • Histologisk verifikation er ikke påkrævet for iboende hjernestammetumorer og optisk pathway gliomer

      • Skal have røntgengrafisk bevis på progression
  • Tilbagevendende, progressiv eller refraktær sygdom i forhold til standardterapi, og for hvilken der ikke er kendt helbredende behandling

PATIENT KARAKTERISTIKA:

  • Karnofsky præstationsstatus (PS) 50-100 % (patienter > 16 år) ELLER Lansky PS 50-100 % (patienter ≤ 16 år)
  • Kropsvægt ≥ 15 kg og ≤ 100 kg
  • Patienter med neurologiske mangler tilladt, forudsat at de er stabile i ≥ 1 uge
  • Kan sluge kapsler
  • ANC ≥ 1.000/μL (ikke understøttet)
  • Blodpladeantal ≥ 100.000/μL (ikke understøttet)
  • Hæmoglobin ≥ 8 g/dL (understøttes muligvis)

  • Kreatininclearance eller radioisotop glomerulær filtrationshastighed (GFR) ≥ 70 ml/min/1,73 m^2 ELLER serumkreatinin normalt baseret på alder som følger:

    • 0,8 mg/dL (≤ 5 år)
    • 1,0 mg/dL (> 5 til ≤ 10 år)
    • 1,2 mg/dL (> 10 til ≤ 15 år)
    • 1,5 mg/dL (> 15 år)
  • Urin protein/kreatinin ratio < 1,0
  • Total bilirubin ≤ 1,5 gange øvre normalgrænse (ULN)
  • ALT og ASAT ≤ 2,5 gange ULN
  • Albumin ≥ 2,5 g/dL
  • PT og aktiveret PTT ≤ 1,2 gange ULN
  • Ikke gravid eller ammende
  • Negativ graviditetstest
  • Fertile patienter skal bruge effektiv prævention

  • Ingen klinisk signifikant, ikke-relateret systemisk sygdom, der ville kompromittere patientens evne til at tolerere protokolbehandling eller sandsynligvis ville forstyrre undersøgelsesprocedurerne eller -resultaterne, inklusive nogen af ​​følgende:

    • Alvorlige infektioner inklusive igangværende systemisk bakteriel, svampe- eller viral infektion
    • Betydelig hjerte-, lunge-, lever- eller andre organdysfunktioner
  • Villig og i stand til at overholde tidsplanen for besøg, lægemiddeladministrationsplan, laboratorietests, herunder farmakokinetiske og farmakodynamiske vurderinger eller andre undersøgelsesprocedurer
  • Ingen kendt koagulopati eller blødende diatese
  • Ingen kendt historie med lægemiddelinduceret leverskade
  • Ingen CNS-, lunge-, gastrointestinal- eller urinblødninger inden for den seneste måned
  • Ingen ukontrolleret systemisk hypertension (systolisk BP eller diastolisk BP > 95 % percentil for alder)
  • Ingen alkohol- eller stofmisbrug
  • I stand til at tolerere periodiske MR-scanninger og gadoliniumkontrast

FORUDSÆTNING SAMTYDLIG TERAPI:

  • Se Sygdomskarakteristika
  • Genvundet fra den akutte toksiske virkning fra al tidligere behandling (undtagen alopeci og neurotoksicitet)
  • Mindst 3 uger siden tidligere myelosuppressiv anticancer kemoterapi (6 uger for nitrosourea)

  • Mindst 14 dage siden forudgående undersøgelse eller biologisk agens

    • Mindst 3 halveringstider siden tidligere biologiske midler, der har en forlænget halveringstid
  • Mindst 3 halveringstider siden tidligere monoklonalt antistof
  • Mindst 2 uger siden tidligere lokal palliativ strålebehandling
  • Mindst 6 uger siden forudgående bestråling af hele kroppen, kraniospinal strålebehandling eller strålebehandling til ≥ 50 % af bækkenet

  • Mindst 90 dage siden forudgående allogen knoglemarvstransplantation

    • Ingen aktiv graft-versus-host-sygdom
  • Samtidig dexamethason eller andre kortikosteroider tilladt, forudsat at dosis er stabil i ≥ 7 dage

  • Mindst 1 uge siden tidligere kolonidannende vækstfaktorer (f.eks. filgrastim, sargramostim, erythropoietin)

    • Mindst 14 dage siden langtidsvirkende kolonidannende vækstfaktorformuleringer (f.eks. pegfilgrastim)

  • Mere end 4 uger siden tidligere større kirurgiske indgreb

    • Mere end 2 uger siden tidligere mellemliggende kirurgiske indgreb
    • Mere end 7 dage siden mindre kirurgiske indgreb
  • Ingen anden samtidig anticancer- eller forsøgsmedicinsk behandling

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Maksimal tolereret dosis
Tidsramme: De første fire ugers behandling
De første fire ugers behandling
Uønskede hændelser
Tidsramme: Fra den første behandlingsdag til 30 dage efter den sidste dosis
Fra den første behandlingsdag til 30 dage efter den sidste dosis

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af undersøgelsesdeltagere med fuldstændig respons eller delvis respons på undersøgelsesbehandlingen
Tidsramme: Hver 8. uge
Hjernebilleder for at vurdere delvis eller fuldstændig respons udføres hver 8. uge efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet.
Hver 8. uge
Farmakokinetik
Tidsramme: Dag 1 og dag 28 selvfølgelig 1
Blodprøver fra forsøgsdeltagere vil blive indsamlet på dag 1 og dag 28 af kursus 1 til fuldstændige standard farmakokinetiske undersøgelser.
Dag 1 og dag 28 selvfølgelig 1
Ændring fra baseline i blodangiogene markører og cytokiner ved seponering eller afslutning af behandlingen
Tidsramme: Før den første dosis lægemiddel på dag 1 af kursus 1 og ved seponering eller afslutning af behandlingen
Blodprøver vil blive indsamlet og analyseret på dag 1 af præ-AM dosering ved baseline og ved seponering eller afslutning af behandlingen. Ændringer fra baseline i blodangiogene markører og cytokiner (VEGF-A, VEGF-C, VEGF-D, PlGF, VEGFR-1, VEGFR-2, IL-6 og IL-8) vil blive vurderet.
Før den første dosis lægemiddel på dag 1 af kursus 1 og ved seponering eller afslutning af behandlingen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Pediatric Brain Tumor Consortium

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Cancer Institute (NCI)
PTC Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Roger J. Packer, MD, Children's National Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. juli 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. juli 2010

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. juli 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. maj 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CDR0000680634
  • U01CA081457 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • PBTC-031 (Anden identifikator: Pediatric Brain Tumor Consortium)
  • PTC299-ONC-010-PBT (Anden identifikator: PTC Therapeutics)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger