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Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für Kinder mit SCID unter Verwendung von Alemtuzumab, Plerixafor und Filgrastim

4. Juli 2018 aktualisiert von: Christopher Dvorak, University of California, San Francisco

Hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Kindern mit schwerer kombinierter Immunschwächekrankheit unter Verwendung von Alemtuzumab und Mobilisierung mit Plerixafor & Filgrastim

Das Ziel dieser Studie ist die Entwicklung eines neuartigen Ansatzes zur hämatopoetischen Stammzelltransplantation für Kinder mit schwerer kombinierter Immunschwächekrankheit (SCID), der die Verwendung einer toxischen Chemotherapie-Konditionierung eliminiert und die Wahrscheinlichkeit einer T- und B-Zell-Immunrekonstitution maximiert. Anstelle klassischer Chemotherapeutika werden die Forscher Plerixafor, einen zielgerichteten Stammzellmobilisierer, in Kombination mit Alemtuzumab, einem monoklonalen Antikörper, verwenden. Entsprechende wissenschaftliche Fragen umfassen: 1) Wirksamkeit und Eigenschaften der Stammzellenmobilisierung des Wirts; und 2) Pharmakokinetik von Alemtuzumab bei sehr kleinen Kindern.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Das Ziel dieser Studie ist die Entwicklung eines Ansatzes zur Transplantation hämatopoetischer Stammzellen für Kinder mit schwerer kombinierter Immunschwächekrankheit (SCID), der die Verwendung einer toxischen Chemotherapie-Konditionierung eliminiert und die Wahrscheinlichkeit einer T- und B-Zell-Immunrekonstitution maximiert. SCID ist eine seltene primäre Immunschwächekrankheit, bei der es mehrere Genotypen und Phänotypen gibt, und abhängig von verschiedenen Faktoren, einschließlich des Vorhandenseins von B-Zellen und NK-Zellen und des Vorhandenseins mütterlicher Zellen im Kreislauf des Patienten, gibt es zahlreiche Möglichkeiten, sich einer Transplantation zu nähern . Die Hauptprobleme, die bei jedem Ansatz zur Transplantation für SCID angegangen werden müssen, sind die Transplantatabstoßung und die T- und B-Zell-Immunrekonstitution. Abhängig von der spezifischen SCID-Diagnose, dem Phänotyp und dem Vorhandensein einer mütterlichen Transplantation bei der Diagnose werden wir zwei Transplantationsansätze evaluieren, die versuchen, die Transplantation von Spender-HSC und die Wahrscheinlichkeit einer Rekonstitution von T- und B-Zellen zu optimieren und gleichzeitig die Verwendung von Toxinen zu eliminieren Konditionierung durch Chemotherapie.

  1. Primäres Ziel: Bestimmung, ob die Verabreichung von Plerixafor & Filgrastim (G-CSF) vor der Stammzellinfusion zu einer erhöhten Belegung verfügbarer Knochenmarknischen durch Spenderstammzellen und zur B-Zell-Transplantation bei Patienten mit SCID führt.
  2. Sekundäre Ziele:

ich. Bestimmung, ob die NK-Zelldepletion mit Alemtuzumab die NK-vermittelte Transplantatresistenz bei haplokompatiblen Transplantaten für NK+ SCID überwindet.

ii. Bestimmung der optimalen Dosierung von Alemtuzumab bei sehr kleinen Kindern. iii. Bestimmung der immunphänotypischen Eigenschaften von CD34+-Zellen, die bei Patienten, die Plerixafor und Filgrastim vor der HCT erhielten, mobilisiert und transplantiert wurden.

iv. Zur Bestimmung des Thymus-Outputs, gemessen durch T-Zell-Rezeptor-Exzisionskreise, bei Patienten, die haplokompatible Transplantate und Booster erhalten.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
7

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • UCSF Benioff Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 3 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit klassischem SCID-Phänotyp (<400 CD3/ul oder maternal transplantiert und <10 % der normalen lymphoproliferativen PHA-Reaktion). Eine genotypische Identifizierung ist wünschenswert, aber nicht erforderlich.
  • Die Patienten müssen einen akzeptablen Stammzellspender haben (mit HLA übereinstimmender Verwandter, 9 oder 10/10 HLA-übereinstimmender, nicht verwandter oder haplokompatibler Verwandter).

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit „undichten“ SCID-Syndromen, Omenn-Syndrom, retikulärer Dysgenesie, ADA-Mangel
  • Lansky-Score <60%
  • Patient mit erwartetem Überleben < 4 Wochen (einschließlich disseminierter CMV-Infektion mit Beteiligung der Lunge und/oder des ZNS)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Permissiver SCID für T-Zell-Transplantate

Patienten mit SCID mit:

ich. NK-Phänotyp; ii. NK+-Phänotyp mit 10/10 HLA-übereinstimmendem relativen oder nicht verwandten Spender; oder iii. NK+-Phänotyp mit mütterlichem Transplantat durch STR-Analyse und einer haplokompatiblen HSCT vom mütterlichen Spender Intervention: Konditionierung der Transplantation nur mit Mobilisierung
Arzneimittel: Transplantatkonditionierung nur mit Mobilisierung
Tag -4: Filgrastim (G-CSF) 5 mcg/kg IV alle 12 Stunden; Tag -3: Filgrastim (G-CSF) 5 mcg/kg IV alle 12 Stunden; Tag -2: Filgrastim (G-CSF) 5 mcg/kg IV alle 12 Stunden; Tag -1: Filgrastim (G-CSF) 5 mcg/kg IV alle 12 Stunden; Tag 0: Plerixafor 240 mcg/kg subkutan 9–12 Stunden vor der Transplantation; Tag 0 Transplantation
Andere Namen:
  • Konditionierung mit Filgrastim und Plerixafor
EXPERIMENTAL: Transplantationsresistenter T-Zell-SCID
Patienten mit SCID mit NK+-Phänotyp mit nicht übereinstimmendem HLA-Spender Intervention: Konditionierung der Transplantation mit Mobilisierung und Alemtuzumab
Arzneimittel: Transplantationskonditionierung mit Mobilisierung und Alemtuzumab
Tag -7: Alemtuzumab 0,3 mg Testdosis, dann 0,3 mg/kg IV; Tag -6: Alemtuzumab 0,3 mg/kg IV; Tag -5: Alemtuzumab 0,3 mg/kg IV; Tag -4: Filgrastim (G-CSF) 5 mcg/kg IV alle 12 Stunden; Tag -3: Filgrastim (G-CSF) 5 mcg/kg IV alle 12 Stunden; Tag -2: Filgrastim (G-CSF) 5 mcg/kg IV alle 12 Stunden; Tag -1: Filgrastim (G-CSF) 5 mcg/kg IV alle 12 Stunden; Tag 0: Plerixafor 240 mcg/kg subkutan 9–12 Stunden vor der Transplantation; Tag 0: Transplantation
Andere Namen:
  • Konditionierung mit Filgrastim, Plerixafor und Alemtuzumab

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Transplantation von Spender-B-Zellen in Blut durch STR-Tests
Zeitfenster: 1 Jahr
Anzahl der Teilnehmer, bei denen Spender-B-Zellen nach HSZT im Blut des Patienten nachgewiesen wurden.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz akuter GVHD
Zeitfenster: 100 Tage
100 Tage
Häufigkeit von chronischer GVHD
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Prozentsatz der Patienten, die von der regulären IVIG-Infusion unabhängig werden
Zeitfenster: 2 Jahre
Basierend auf B-Zell-Funktionsassays aus dem Blut des Patienten werden wir feststellen können, ob Patienten IVIG-Infusionen erfolgreich absetzen können.
2 Jahre
Anzahl der Patienten mit Transplantation von Spenderstammzellen in das Knochenmark durch STR-Tests
Zeitfenster: 1 Jahr
Wir werden messen, ob wir Spenderstammzellen nach HSZT im Knochenmark des Patienten nachweisen können.
1 Jahr
Anzahl der Patienten, die durch STR-Tests eine Transplantation von Spender-T-Zellen im Blut erreichen
Zeitfenster: 1 Jahr
Wir werden messen, ob wir Spender-T-Zellen im Blut des Patienten nach HSZT nachweisen können.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of California, San Francisco

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Christopher C Dvorak, M.D., University of California, San Francisco

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. August 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. August 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
31. Juli 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Juli 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • UCSF10-00701

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