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Study of Biostate® in Children With Hemophilia A

23. August 2017 aktualisiert von: CSL Behring

A Phase III, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Haemophilia A

The objective of this study is to assess the efficacy and safety of a Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, and to investigate the pharmacokinetics of Biostate in children with haemophilia A.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
35

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Study Site
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Study Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • Study Site
  • Mexiko
      • Monterrey, Mexiko, 64000
        • Study Site
  • Ukraine
      • Dnipropetrovsk, Ukraine
        • Study Site
      • Lviv, Ukraine
        • Study Site
  • Weißrussland
      • Gomel, Weißrussland, 246040
        • Study Site
      • Minsk, Weißrussland, 223040
        • Study Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 12 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Inclusion Criteria:

  • Male subjects between 0 and <12 years of age.
  • Diagnosed with severe haemophilia A (FVIII:C <1%), and pre-treated for a minimum of 20 to 50 exposure days.
  • Have evidence of vaccination against hepatitis A and B (or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunisation), as documented in the medical notes at enrolment.
  • The subject and/or legal guardian understand(s) the nature of the study and has/have given written informed consent to participate in the study and is/are willing to comply with the protocol.

Exclusion Criteria:

  • For all subjects at Day 1: Are actively bleeding.
  • Have received an infusion of any FVIII product, cryoprecipitate, whole blood, plasma or desmopressin acetate in the 4 days prior to their dosing within the PK component.
  • Have a known history of, or who are suspected of having FVIII inhibitors.
  • Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of administration of the IMP.
  • Have an impaired liver function ie, bilirubin >1.5 x upper limit of normal (ULN) and/or aspartate/alanine aminotransferase (AST/ALT) >2.5 x ULN (referring to limits of the laboratory that performs the determination) at Screening.
  • Are human immunodeficiency virus [HIV]-1/-2 antibody positive with a viral load of >200/µL.
  • Suffer from an acute or chronic medical condition, other than haemophilia A, which may, in the opinion of the Investigator, affect the conduct of the study.
  • Suffering from von Willebrand disease (VWD) with von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) level <50 IU/dL at Screening.
  • Have a known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to a plasma-derived FVIII product or to human albumin.
  • Have participated in a clinical study or used an investigational compound in another study (eg, a new chemical entity not registered for clinical use) in the 3 months preceding the first day of IMP administration, or are planning to enter such a study during the study period.
  • Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Biostate
Biologisch: Biostate
1 dose of 50 IU FVIII/kg body weight of Biostate administered intravenously on Day 1 in the PK component, followed by the Efficacy component for continuation of Biostate therapy, as required for a minimum of 50 exposure days.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Subjective assessment of Haemostatic efficacy
Zeitfenster: Over minimum of 50 exposure days
Over minimum of 50 exposure days
Incremental recovery of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Half-life of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Area under the concentration curve (AUC) of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Volume of distribution at steady state (Vss) of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Minimum Plasma Concentration (Cmin) of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Time the maximum concentration occurs (tmax) of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Total clearance of the drug from the body (CL=dose/AUC) of FVIII
Zeitfenster: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Number of infusions per bleeding event
Zeitfenster: 1 day
1 day
Number of infusions per month
Zeitfenster: 1 month
1 month
Number of infusions per year
Zeitfenster: 1 year
1 year
Dose (IU/kg) per bleeding event
Zeitfenster: 1 day
1 day
Dose (IU/kg) per month
Zeitfenster: 1 month
1 month
Dose (IU/kg) per year
Zeitfenster: 1 year
1 year

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Frequency of adverse events (AEs)
Zeitfenster: 6 months
6 months
Severity of AEs per subject
Zeitfenster: 6 months
6 months
Severity of AEs per infusion
Zeitfenster: 6 months
6 months
Relatedness of AEs per subject
Zeitfenster: 6 months
6 months
Relatedness of AEs per infusion
Zeitfenster: 6 months
6 months
Development of FVIII inhibitors
Zeitfenster: Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
CSL Behring

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Parexel

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Oktober 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
26. Oktober 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Oktober 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. August 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. August 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juli 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CSLCT-BIO-08-53
  • 1495 (Recep Tayyip Erdogan University, Department of Scientific Research Project)
  • 2009-015112-18 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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