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Study of Biostate® in Children With Hemophilia A

23 agosto 2017 aggiornato da: CSL Behring

A Phase III, Open-Label, Multicentre Study to Evaluate Efficacy, Pharmacokinetics, and Safety of Biostate® in Paediatric Subjects With Haemophilia A

The objective of this study is to assess the efficacy and safety of a Von Willebrand Factor/Factor VIII (VWF/FVIII), Biostate, and to investigate the pharmacokinetics of Biostate in children with haemophilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
35

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Bielorussia
      • Gomel, Bielorussia, 246040
        • Study Site
      • Minsk, Bielorussia, 223040
        • Study Site
  • Georgia
      • Tbilisi, Georgia, 0179
        • Study Site
  • Guatemala
      • Guatemala, Guatemala, 01010
        • Study Site
  • Libano
      • Beirut, Libano
        • Study Site
  • Messico
      • Monterrey, Messico, 64000
        • Study Site
  • Ucraina
      • Dnipropetrovsk, Ucraina
        • Study Site
      • Lviv, Ucraina
        • Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Male subjects between 0 and <12 years of age.
  • Diagnosed with severe haemophilia A (FVIII:C <1%), and pre-treated for a minimum of 20 to 50 exposure days.
  • Have evidence of vaccination against hepatitis A and B (or presence of antibodies against hepatitis A and B due to either a previous infection or prior immunisation), as documented in the medical notes at enrolment.
  • The subject and/or legal guardian understand(s) the nature of the study and has/have given written informed consent to participate in the study and is/are willing to comply with the protocol.

Exclusion Criteria:

  • For all subjects at Day 1: Are actively bleeding.
  • Have received an infusion of any FVIII product, cryoprecipitate, whole blood, plasma or desmopressin acetate in the 4 days prior to their dosing within the PK component.
  • Have a known history of, or who are suspected of having FVIII inhibitors.
  • Have received aspirin or other non-steroidal anti-inflammatory drugs (NSAIDs) within 7 days of administration of the IMP.
  • Have an impaired liver function ie, bilirubin >1.5 x upper limit of normal (ULN) and/or aspartate/alanine aminotransferase (AST/ALT) >2.5 x ULN (referring to limits of the laboratory that performs the determination) at Screening.
  • Are human immunodeficiency virus [HIV]-1/-2 antibody positive with a viral load of >200/µL.
  • Suffer from an acute or chronic medical condition, other than haemophilia A, which may, in the opinion of the Investigator, affect the conduct of the study.
  • Suffering from von Willebrand disease (VWD) with von Willebrand factor: ristocetin cofactor (VWF:RCo) level <50 IU/dL at Screening.
  • Have a known or suspected hypersensitivity or previous evidence of severe side effects to a plasma-derived FVIII product or to human albumin.
  • Have participated in a clinical study or used an investigational compound in another study (eg, a new chemical entity not registered for clinical use) in the 3 months preceding the first day of IMP administration, or are planning to enter such a study during the study period.
  • Unwillingness and/or inability to comply with the study requirements.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Biostate
Biologico: Biostate
1 dose of 50 IU FVIII/kg body weight of Biostate administered intravenously on Day 1 in the PK component, followed by the Efficacy component for continuation of Biostate therapy, as required for a minimum of 50 exposure days.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Subjective assessment of Haemostatic efficacy
Lasso di tempo: Over minimum of 50 exposure days
Over minimum of 50 exposure days
Incremental recovery of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Half-life of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Area under the concentration curve (AUC) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Mean residence time (MRT) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Volume of distribution at steady state (Vss) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Maximum Plasma Concentration (Cmax) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Minimum Plasma Concentration (Cmin) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Time the maximum concentration occurs (tmax) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Total clearance of the drug from the body (CL=dose/AUC) of FVIII
Lasso di tempo: Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Samples taken prior and then 0.5, 4, 8, 24, and 48 h after the infusion on Day 1
Number of infusions per bleeding event
Lasso di tempo: 1 day
1 day
Number of infusions per month
Lasso di tempo: 1 month
1 month
Number of infusions per year
Lasso di tempo: 1 year
1 year
Dose (IU/kg) per bleeding event
Lasso di tempo: 1 day
1 day
Dose (IU/kg) per month
Lasso di tempo: 1 month
1 month
Dose (IU/kg) per year
Lasso di tempo: 1 year
1 year

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Frequency of adverse events (AEs)
Lasso di tempo: 6 months
6 months
Severity of AEs per subject
Lasso di tempo: 6 months
6 months
Severity of AEs per infusion
Lasso di tempo: 6 months
6 months
Relatedness of AEs per subject
Lasso di tempo: 6 months
6 months
Relatedness of AEs per infusion
Lasso di tempo: 6 months
6 months
Development of FVIII inhibitors
Lasso di tempo: Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit
Samples taken at screening visit, on day 2, on months 1 and 3, and at final visit

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
CSL Behring

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Parexel

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2010

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
1 ottobre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 ottobre 2010

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 ottobre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
24 agosto 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 agosto 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CSLCT-BIO-08-53
  • 1495 (Recep Tayyip Erdogan University, Department of Scientific Research Project)
  • 2009-015112-18 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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