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Sicherheit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik eines oralen Eisenchelators, der pädiatrischen Patienten mit Eisenüberladung ein Jahr lang verabreicht wurde

10. Juni 2021 aktualisiert von: Shire

Eine Open-Label-, Multicenter-, Einzeldosis-Pharmakokinetik- und Mehrfachdosisstudie der Phase 2 zur Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von SSP-004184 (SPD602) in einer pädiatrischen Population mit transfusionsbedingter Eisenüberladung

Dies ist eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Sicherheit, Wirksamkeit und Verträglichkeit von SSP-004184AQ. Die Studie besteht aus zwei Phasen: der pharmakokinetischen Phase mit einer Einzeldosis von 16 mg/kg SSP-004184AQ; und die chronische Dosierungsphase, in der die Patienten weitere 48 Wochen SSP-004184AQ-Dosierung erhalten. Zwei Altersgruppen werden untersucht: 6-<12 und 12-<18 Jahre alt. Die Studie soll zunächst die Pharmakokinetik und Sicherheit von SSP-004184AQ bei älteren Kindern (Jugendliche im Alter von 12 bis < 18 Jahren) und dann, falls als sicher erachtet, bei jüngeren Kindern (6 bis < 12 Jahre) bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Pharmakokinetische Phase: Die Patienten erhalten eine Einzeldosis von 16 mg/kg SSP-004184AQ in Kapselform.

Chronische Dosierungsphase: Die Patienten erhalten 48 Wochen lang täglich SSP-004184AQ-Kapseln. Dosen können von 8–60 mg/kg/Tag reichen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Cagliari, Italien, 09121
        • Ospedale Regionale Mecrocitemie
      • Genoa, Italien
        • Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite
      • Orbassano, Italien
        • Thalassemia Center San Luigi Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Toronto Sick Kids Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon
        • American University of Beirut Medical Center
      • Beirut, Libanon
        • Chronic Care Center
  • Truthahn
      • Izmir, Truthahn, 35100
        • Ege University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 17 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

  • Eltern, die bereit und in der Lage sind, die genehmigte Einverständniserklärung für ihre Kinder und Probanden im Alter zwischen 6 und <18 Jahren zu unterzeichnen, die bereit und in der Lage sind, ihre Zustimmung zu erteilen (basierend auf institutionellen Richtlinien).
  • Kann ganze Kapseln schlucken.
  • Alter >6 und <18 Jahre.
  • Transfusionsabhängige Patienten mit transfusionsbedingter Eisenüberladung, die eine chronische Behandlung mit Deferoxamin, Deferasirox oder Deferipron erfordern. Ein transfusionsabhängiger Proband ist in dieser Studie definiert als einer mit einer Mindesttransfusionsanamnese von insgesamt mehr als 20 Einheiten gepackter roter Blutkörperchen ODER einer berechneten Eisenbelastung basierend auf der Transfusionsanamnese von 200 mg/kg UND einem Transfusionsbedarf von 7 oder mehr Transfusionen pro Jahr ; oder bei Patienten mit Sichelzellenanämie Eisenüberladung haben, aber eine Transfusionsaustauschtherapie anstelle von Transfusionen erhalten können.
  • Nach Meinung des Prüfarztes (und in Absprache mit den Eltern des Probanden) kann der Proband alle bestehenden Eisenchelattherapien für einen Zeitraum von mindestens 1-5 Tagen vor der ersten Dosis von SSP-004184AQ für die anfängliche pharmakokinetische Phase von absetzen 8 Tage (falls zutreffend) und für bis zu 49 Wochen bei Fortsetzung der chronischen Dosierungsphase.

  • Probanden, die eine MRT durchführen können, müssen Folgendes haben:

    1. Eisenkonzentration in der Leber > 2 und < 30 mg/g (Trockengewicht, Leber) durch FerriScan® R2
    2. Herz-MRT T2* > 10 ms (Hinweis: Personen, die nicht in der Lage sind, ein MRT zu erhalten, werden nur auf der Basis von Serum-Ferritin als Eisenüberladung betrachtet.)
  • Serumferritin >500ng/ml beim Screening.
  • Mittelwert der letzten 3 Hämoglobinkonzentrationen vor der Transfusion von mindestens 7,5 g/dl.
  • Gegebenenfalls müssen weibliche Probanden im gebärfähigen Alter je nach Alter eine medizinisch akzeptable Methode zur Empfängnisverhütung vom Screening bis 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments anwenden. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch einen negativen Serum-Beta-HCG-Schwangerschaftstest und beim Baseline-Besuch einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben. Frauen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, auf sexuelle Aktivitäten zu verzichten, die zu einer Schwangerschaft führen könnten, oder zustimmen, akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien

  • Als Ergebnis einer medizinischen Untersuchung, einer körperlichen Untersuchung (einschließlich Größe und Gewicht) oder Screening-Untersuchungen hält der Hauptprüfarzt den Probanden für ungeeignet für die Studie.
  • Eisenüberladung durch andere Ursachen als transfusionale Hämosiderose.
  • Schwere Herzfunktionsstörung.
  • Nicht gewählter Krankenhausaufenthalt innerhalb der 30 Tage vor dem Baseline-Test.
  • Nachweis einer klinisch signifikanten oralen, kardiovaskulären, gastrointestinalen, hepatischen, biliären, renalen, endokrinen, pulmonalen, neurologischen, psychiatrischen oder Hautstörung, die eine Dosierung mit SSP-004184AQ kontraindiziert.
  • Anzeichen einer signifikanten Niereninsuffizienz, z. B. Serumkreatinin über der Obergrenze des Normalwerts oder Proteinurie von mehr als 1 g pro Tag.
  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber einem Inhaltsstoff in der SSP-004184AQ-Formulierung.
  • Thrombozytenzahl unter 100.000/µL oder absolute Neutrophilenzahl unter 1500/mm3 beim Screening.
  • ALT >180 IE/l beim Screening.
  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb der 30 Tage vor dem Baseline-Test.
  • Schwangere oder stillende Frauen.
  • Kardiale linksventrikuläre Ejektionsfraktion a) Unterhalb des lokal bestimmten Normalbereichs in den 12 Monaten vor dem Screening durch Echokardiographie oder MRT oder <50 % bei Baseline-Testung durch MRT (Echokardiographie ist für LVEF akzeptabel, wenn MRT-Informationen nicht verfügbar sind).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: SPD602 (26 mg/kg)
Oral SSP-004184AQ einmal täglich für 48 Wochen
Arzneimittel: SPD602
Andere Namen:
  • SSP-004184, Deferitazol
Experimental: SPD602 (36 mg/kg)
Oral SSP-004184AQ einmal täglich für 48 Wochen. Anfangsdosis basierend auf Transfusionslast und Eisenüberladungsstatus. Die Dosen können je nach klinischem Ansprechen zwischen 8 und 60 mg/kg/Tag liegen.
Arzneimittel: SPD602
Andere Namen:
  • SSP-004184, Deferitazol
Experimental: SPD602 (16 mg/kg)
Eine Einzeldosis, die in der anfänglichen pharmakokinetischen Phase verabreicht wird.
Arzneimittel: SPD602
Andere Namen:
  • SSP-004184, Deferitazol

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von SPD602 nach einer oralen Einzeldosis
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von SPD602 wurden im Plasma aller Patienten nach einer Einzelkapseldosis von SPD602 mit 16 mg/kg zu Beginn der Behandlung an Tag 1 und beim Klinikbesuch an Tag 2 gemessen. PK-Blutproben wurden wie folgt entnommen : Vor der Dosis am Tag 1 (innerhalb von 60 Minuten vor der Verabreichung des Prüfpräparats) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 8 Stunden (±3 Minuten) und 24 Stunden (±30 Minuten) nach der Dosis. Die Plasmakonzentrationen von SPD602 wurden mit einer validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode bestimmt. Die PK-Parameter wurden aus Plasmakonzentrations-Zeit-Daten für SPD602 (gesamt) durch Nicht-Kompartiment-Analyse bestimmt.
Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Zeit der maximal beobachteten Plasmakonzentration, die während eines Dosierungsintervalls (Tmax) von SPD602 nach einer oralen Einzeldosis gemessen wurde
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von SPD602 wurden im Plasma aller Patienten nach einer Einzelkapseldosis von SPD602 mit 16 mg/kg zu Beginn der Behandlung an Tag 1 und beim Klinikbesuch an Tag 2 gemessen. PK-Blutproben wurden wie folgt entnommen : Vor der Dosis am Tag 1 (innerhalb von 60 Minuten vor der Verabreichung des Prüfpräparats) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 8 Stunden (±3 Minuten) und 24 Stunden (±30 Minuten) nach der Dosis. Die Plasmakonzentrationen von SPD602 wurden mit einer validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode bestimmt. Die PK-Parameter wurden aus Plasmakonzentrations-Zeit-Daten für SPD602 (gesamt) durch Nicht-Kompartiment-Analyse bestimmt.
Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Bereich unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) vom Zeitpunkt der Dosierung bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast) von SPD602 nach einer oralen Einzeldosis
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von SPD602 wurden im Plasma aller Patienten nach einer Einzelkapseldosis von SPD602 mit 16 mg/kg zu Beginn der Behandlung an Tag 1 und beim Klinikbesuch an Tag 2 gemessen. PK-Blutproben wurden wie folgt entnommen : Vor der Dosis am Tag 1 (innerhalb von 60 Minuten vor der Verabreichung des Prüfpräparats) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 8 Stunden (±3 Minuten) und 24 Stunden (±30 Minuten) nach der Dosis. Die Plasmakonzentrationen von SPD602 wurden mit einer validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode bestimmt. Die PK-Parameter wurden aus Plasmakonzentrations-Zeit-Daten für SPD602 (gesamt) durch Nicht-Kompartiment-Analyse bestimmt.
Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Terminale Halbwertszeit (t1/2) von SPD602 nach einer oralen Einzeldosis
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von SPD602 wurden im Plasma aller Patienten nach einer Einzelkapseldosis von SPD602 mit 16 mg/kg zu Beginn der Behandlung an Tag 1 und beim Klinikbesuch an Tag 2 gemessen. PK-Blutproben wurden wie folgt entnommen : Vor der Dosis am Tag 1 (innerhalb von 60 Minuten vor der Verabreichung des Prüfpräparats) und 0,5, 1, 2, 3, 4, 8 Stunden (±3 Minuten) und 24 Stunden (±30 Minuten) nach der Dosis. Die Plasmakonzentrationen von SPD602 wurden mit einer validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode bestimmt. Die PK-Parameter wurden aus Plasmakonzentrations-Zeit-Daten für SPD602 (gesamt) durch Nicht-Kompartiment-Analyse bestimmt.
Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Renale Clearance (CLr) von SPD602 nach einer oralen Einzeldosis
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von SPD602 wurden im Urin von Patienten nach einer Einzelkapseldosis von SPD602 mit 16 mg/kg zu Beginn der Behandlung an Tag 1 und beim Klinikbesuch an Tag 2 gemessen. Kinder, die kooperieren konnten, stellten Urinproben zur Verfügung PK-Bewertung an Tag 1 über 3 Zeitintervalle: 0–4, 4–8 und 8–24 Stunden nach der letzten Dosis (Fortsetzung bis Tag 2). Die Konzentrationen von SPD602 im Urin wurden mit einer validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode bestimmt. Die PK-Parameter wurden aus Urinkonzentrations-Zeit-Daten für SPD602 (gesamt) durch Nicht-Kompartiment-Analyse bestimmt.
Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
In den Urin ausgeschiedene Menge (Ue) von SPD602 nach einer oralen Einzeldosis
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von SPD602 wurden im Urin von Patienten nach einer Einzelkapseldosis von SPD602 mit 16 mg/kg zu Beginn der Behandlung an Tag 1 und beim Klinikbesuch an Tag 2 gemessen. Kinder, die kooperieren konnten, stellten Urinproben zur Verfügung PK-Bewertung an Tag 1 über 3 Zeitintervalle: 0–4, 4–8 und 8–24 Stunden nach der letzten Dosis (Fortsetzung bis Tag 2). Die Konzentrationen von SPD602 im Urin wurden mit einer validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode bestimmt. Die PK-Parameter wurden aus Urinkonzentrations-Zeit-Daten für SPD602 (gesamt) durch Nicht-Kompartiment-Analyse bestimmt.
Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Anteil des oral verabreichten Arzneimittels, das nach einer oralen Einzeldosis unverändert im Urin (fe) von SPD602 ausgeschieden wird
Zeitfenster: Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Die pharmakokinetischen (PK) Parameter von SPD602 wurden im Urin von Patienten nach einer Einzelkapseldosis von SPD602 mit 16 mg/kg zu Beginn der Behandlung an Tag 1 und beim Klinikbesuch an Tag 2 gemessen. Kinder, die kooperieren konnten, stellten Urinproben zur Verfügung PK-Bewertung an Tag 1 über 3 Zeitintervalle: 0–4, 4–8 und 8–24 Stunden nach der letzten Dosis (Fortsetzung bis Tag 2). Die Konzentrationen von SPD602 im Urin wurden mit einer validierten Flüssigchromatographie-Tandem-Massenspektrometrie (LC-MS/MS)-Methode bestimmt. Die PK-Parameter wurden aus Urinkonzentrations-Zeit-Daten für SPD602 (gesamt) durch Nicht-Kompartiment-Analyse bestimmt.
Tag 1 und bis zu 24 Stunden nach der Einnahme
Veränderung der Leber-Eisenkonzentration (LIC) gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch FerriScan R2 Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch Bestimmung von LIC bewertet. Abdominal-MRT-Daten wurden unter Verwendung von FerriScan R2-Standardverfahren gesammelt und zur Bestimmung von LIC verwendet. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die LIC abgenommen hat.
Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Änderung der LIC gegenüber dem Ausgangswert, angepasst durch transfusionale Eisenaufnahme und bewertet durch FerriScan R2 MRT
Zeitfenster: Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch die Bestimmung des LIC und die Anpassung an die transfusionale Eisenaufnahme bewertet. Abdominal-MRT-Daten wurden unter Verwendung von FerriScan R2-Standardverfahren gesammelt und zur Bestimmung von LIC verwendet. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die LIC abgenommen hat.
Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber Baseline in LIC Bewertet durch R2* MRT
Zeitfenster: Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch Bestimmung von LIC bewertet. Abdominal-MRT-Daten wurden unter Verwendung von R2*-Standardverfahren gesammelt und zur Bestimmung von LIC verwendet. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die LIC abgenommen hat.
Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Änderung der LIC gegenüber dem Ausgangswert, angepasst durch transfusionale Eisenaufnahme und beurteilt durch R2*-MRT
Zeitfenster: Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch die Bestimmung des LIC und die Anpassung an die transfusionale Eisenaufnahme bewertet. Abdominal-MRT-Daten wurden unter Verwendung von R2*-Standardverfahren gesammelt und zur Bestimmung von LIC verwendet. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die LIC abgenommen hat.
Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Veränderung der kardialen Eisenlast gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch T2*-MRT
Zeitfenster: Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Die Wirksamkeit von SPD602 wurde durch Bestimmung der kardialen Eisenlast bewertet. Herz-MRT-Daten wurden unter Verwendung von T2*-Standardverfahren gesammelt und zur Bestimmung der Eisenlast verwendet. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass die Eisenbelastung zugenommen hat.
Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Veränderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen
Die Serum-Ferritin-Spiegel wurden bewertet, um festzustellen, ob ein Teilnehmer ein erfolgreicher Responder war, und wurden anhand von biochemischen Analysen des Serums bestimmt, die in den zentralen Labors durchgeführt wurden. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt an, dass das Serum-Ferritin abgenommen hat.
Baseline, 24 Wochen und 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shire

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
10. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Mai 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. Mai 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Mai 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
31. Mai 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
2. Juni 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
14. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
10. Juni 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • SPD602-202
  • SSP-004184AQ (Andere Kennung: Shire)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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