Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Die Wirkung von Diflunisal auf die familiäre Transthyretin-Amyloidose (DFNS01)

21. August 2015 aktualisiert von: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Die Wirkung von Diflunisal auf familiäre Transthyretin-Amyloidose: Eine Open-Label-Erweiterungsstudie der „Diflunisal-Studie“ (IND 68092) und eine Open-Label-Beobachtungsstudie an zuvor unbehandelten Patienten mit familiärer Transthyretin-Amyloidose.

Eine laufende Studie mit Diflunisal wurde für die Aufnahme geschlossen, daher können Patienten, die für die Studie geeignet sind, nicht mehr teilnehmen oder eine Behandlung mit Diflunisal erhalten; und Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, können ihre Behandlung nicht fortsetzen. Die Forscher wollen die Wirkung des Medikaments auf die Transthyretin (TTR)-Amyloidose in einer offenen Beobachtungsstudie weiter überwachen.

Der primäre Endpunkt wird ein zusammengesetzter Wert der Manifestationen der Krankheit (Kumamoto-Skala) sein, und die sekundären Endpunkte werden Messungen der neurologischen Beeinträchtigung, der Herzbeteiligung und des Ernährungszustands sein.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die Behandlungsdauer in dieser Studie ist abhängig von den Ergebnissen der laufenden IND 68092-Studie, deren Vorlage für 2013 geplant ist.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
55

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Piteå, Schweden, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Schweden, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Schweden, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten, die die Abteilungen für familiäre Amyloidose in Umeå, Piteå und Skellefteå besuchen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Biopsie und genetisch nachgewiesene systemische Transthyretin-Amyloidose, verursacht durch eine TTR-Genmutation. Es soll nachgewiesen werden, dass das Amyloid vom Transthyretin-Typ ist, und die Fibrillenzusammensetzung festgelegt werden.
  • Alter ≥ 18 Jahre.
  • Negativer Schwangerschaftstest und Verhütung für sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter.

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Anwendung von nicht-steroidalen Antirheumatika (NSAIDs), die nicht in der Studie untersucht wurden
  • Herzinsuffizienz mit Symptomen bei täglichen Aktivitäten (NYHA-Klasse ≥III)
  • Niereninsuffizienz (Kreatinin-Clearance < 30 ml berechnet nach der Cockcroft-Gault-Formel)
  • Aktive Blutungen ohne Hämorrhoiden innerhalb der letzten 18 Monate.
  • Unbehandelte Magengeschwüre.
  • Antikoagulationstherapie, niedrig dosiertes ASS erlaubt.
  • Nicht-steroidale oder Aspirin-Allergie/Überempfindlichkeit
  • Thrombozytopenie (< 100.000 Blutplättchen/mm3)
  • Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft des Subjekts, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Vom Prüfarzt als unfähig angesehen, die Studienrichtlinien und geplanten Kontrollen einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen in der Kumamoto-Skala
Zeitfenster: Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Zusammengesetzter Score der Manifestationen der Krankheit (Kumamoto-Skala). Die Ergebnisse bei der Einschreibung werden mit den Ergebnissen nach 12 Monaten und den jährlichen Follow-ups verglichen.
Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI)
Zeitfenster: Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Änderungen des Ernährungszustands, gemessen durch mBMI. Die Ergebnisse bei der Registrierung werden mit den Ergebnissen nach 12 Monaten und jährlichen Nachuntersuchungen verglichen.
Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Veränderungen in der Skala paraneoplastischer neurologischer Störungen (PND).
Zeitfenster: Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Neurologische Beeinträchtigung gemessen am PND-Score. Die Ergebnisse bei der Einschreibung werden mit den Ergebnissen nach 12 Monaten und den jährlichen Follow-ups verglichen.
Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Veränderungen der Herzfunktion
Zeitfenster: Registrierung, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate und jährliches Follow-up
Herzinsuffizienz wird durch echokardiographische Messung der Septumdicke und durch proBNP in Blutproben gemessen. Die Ergebnisse bei der Einschreibung werden mit den Ergebnissen während der Studie und den jährlichen Nachuntersuchungen verglichen.
Registrierung, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate und jährliches Follow-up
Sicherheits-Follow-up-Blutuntersuchungen
Zeitfenster: 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate und Follow-up alle 6 Monate
Zur Nachverfolgung der Patientensicherheit während der Studie und Nachverfolgung der Blutproben auf (B-Hb), Blutplättchen, S-Kreatinin, Leberenzyme [Aspartat-Transaminase (ASAT), Alanin-Aminotransferase (ALAT), S-Bilirubin u alkalische Phosphatase (ALP)], Serum proBNP (S-proBNP) entnommen. Die Ergebnisse bei der Einschreibung werden mit den Ergebnissen während der Studie und allen 6-Monats-Follow-ups verglichen.
1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate und Follow-up alle 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Umeå University

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. September 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
24. August 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. August 2015

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Cookie-Einstellungen

Wir verwenden Cookies, um sicherzustellen, dass Sie auf unserer Website die bestmögliche Erfahrung machen. Weitere Informationen finden Sie in unserer Datenschutz- und Cookie-Richtlinien. ...>>>Sie können Ihre Einstellungen jederzeit ändern oder Ihre Einwilligung widerrufen, indem Sie die Cookies wie in der Richtlinie beschrieben von Ihrer Website oder Ihrem Computer löschen. Bitte akzeptieren Sie es und wählen Sie Ihre Einstellungen, indem Sie die entsprechenden Kästchen im Abschnitt "Einstellungen verwalten" unten ankreuzen. Bitte lesen Sie unsere Nutzungsbedingungen sorgfältig durch, bevor Sie einen Teil dieser Website nutzen.
«Einstellungen verwalten