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Die Wirkung von Diflunisal auf die familiäre Transthyretin-Amyloidose (DFNS01)

21. August 2015 aktualisiert von: Ole B Suhr, Professor, MD, PhD, Umeå University

Die Wirkung von Diflunisal auf familiäre Transthyretin-Amyloidose: Eine Open-Label-Erweiterungsstudie der „Diflunisal-Studie“ (IND 68092) und eine Open-Label-Beobachtungsstudie an zuvor unbehandelten Patienten mit familiärer Transthyretin-Amyloidose.

Eine laufende Studie mit Diflunisal wurde für die Aufnahme geschlossen, daher können Patienten, die für die Studie geeignet sind, nicht mehr teilnehmen oder eine Behandlung mit Diflunisal erhalten; und Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, können ihre Behandlung nicht fortsetzen. Die Forscher wollen die Wirkung des Medikaments auf die Transthyretin (TTR)-Amyloidose in einer offenen Beobachtungsstudie weiter überwachen.

Der primäre Endpunkt wird ein zusammengesetzter Wert der Manifestationen der Krankheit (Kumamoto-Skala) sein, und die sekundären Endpunkte werden Messungen der neurologischen Beeinträchtigung, der Herzbeteiligung und des Ernährungszustands sein.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die Behandlungsdauer in dieser Studie ist abhängig von den Ergebnissen der laufenden IND 68092-Studie, deren Vorlage für 2013 geplant ist.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

55

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Schweden
      • Piteå, Schweden, SE-941 28
        • Dept of Clinical Medicin, Ptieå Hospital
      • Skellefteå, Schweden, SE-931 86
        • Dept of clinical medicin, Skellefteå Hospital
      • Umeå, Schweden, SE-90185
        • Dept of Clinical Medicine, Umeå University Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten, die die Abteilungen für familiäre Amyloidose in Umeå, Piteå und Skellefteå besuchen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Biopsie und genetisch nachgewiesene systemische Transthyretin-Amyloidose, verursacht durch eine TTR-Genmutation. Es soll nachgewiesen werden, dass das Amyloid vom Transthyretin-Typ ist, und die Fibrillenzusammensetzung festgelegt werden.
  • Alter ≥ 18 Jahre.
  • Negativer Schwangerschaftstest und Verhütung für sexuell aktive Frauen im gebärfähigen Alter.

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige Anwendung von nicht-steroidalen Antirheumatika (NSAIDs), die nicht in der Studie untersucht wurden
  • Herzinsuffizienz mit Symptomen bei täglichen Aktivitäten (NYHA-Klasse ≥III)
  • Niereninsuffizienz (Kreatinin-Clearance < 30 ml berechnet nach der Cockcroft-Gault-Formel)
  • Aktive Blutungen ohne Hämorrhoiden innerhalb der letzten 18 Monate.
  • Unbehandelte Magengeschwüre.
  • Antikoagulationstherapie, niedrig dosiertes ASS erlaubt.
  • Nicht-steroidale oder Aspirin-Allergie/Überempfindlichkeit
  • Thrombozytopenie (< 100.000 Blutplättchen/mm3)
  • Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft des Subjekts, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Vom Prüfarzt als unfähig angesehen, die Studienrichtlinien und geplanten Kontrollen einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen in der Kumamoto-Skala
Zeitfenster: Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Zusammengesetzter Score der Manifestationen der Krankheit (Kumamoto-Skala). Die Ergebnisse bei der Einschreibung werden mit den Ergebnissen nach 12 Monaten und den jährlichen Follow-ups verglichen.
Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen des modifizierten Body-Mass-Index (mBMI)
Zeitfenster: Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Änderungen des Ernährungszustands, gemessen durch mBMI. Die Ergebnisse bei der Registrierung werden mit den Ergebnissen nach 12 Monaten und jährlichen Nachuntersuchungen verglichen.
Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Veränderungen in der Skala paraneoplastischer neurologischer Störungen (PND).
Zeitfenster: Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Neurologische Beeinträchtigung gemessen am PND-Score. Die Ergebnisse bei der Einschreibung werden mit den Ergebnissen nach 12 Monaten und den jährlichen Follow-ups verglichen.
Registrierung, 12 Monate und jährliches Follow-up
Veränderungen der Herzfunktion
Zeitfenster: Registrierung, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate und jährliches Follow-up
Herzinsuffizienz wird durch echokardiographische Messung der Septumdicke und durch proBNP in Blutproben gemessen. Die Ergebnisse bei der Einschreibung werden mit den Ergebnissen während der Studie und den jährlichen Nachuntersuchungen verglichen.
Registrierung, 1 Monat, 2 Monate, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 18 Monate und jährliches Follow-up
Sicherheits-Follow-up-Blutuntersuchungen
Zeitfenster: 1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate und Follow-up alle 6 Monate
Zur Nachverfolgung der Patientensicherheit während der Studie und Nachverfolgung der Blutproben auf (B-Hb), Blutplättchen, S-Kreatinin, Leberenzyme [Aspartat-Transaminase (ASAT), Alanin-Aminotransferase (ALAT), S-Bilirubin u alkalische Phosphatase (ALP)], Serum proBNP (S-proBNP) entnommen. Die Ergebnisse bei der Einschreibung werden mit den Ergebnissen während der Studie und allen 6-Monats-Follow-ups verglichen.
1 Monat, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate und Follow-up alle 6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Umeå University

Ermittler

  • Hauptermittler: Ole B Suhr, MD PhD, Dept of Clinical Medicine and public Health, Umeå University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. September 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. August 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. August 2015

Zuletzt verifiziert

1. August 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DFNS01
  • 2011-000776-34 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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