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Sammlung und Untersuchung von Liquor cerebrospinalis bei Patienten mit Hunter-Syndrom

24. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine Studie zur Sammlung von Zerebrospinalflüssigkeit bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit Hunter-Syndrom

Ziel der Studie ist es, Daten zu CSF-Biomarkern bei Patienten mit Hunter-Syndrom zu sammeln, die als Referenzdaten für den Vergleich mit kognitiv beeinträchtigten Patienten mit Hunter-Syndrom, Patienten mit anderen lysosomalen Speicherkrankheiten oder anderen Krankheiten mit ZNS-Beteiligung dienen würden.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Zur Bestimmung der Konzentrationen von Glykosaminoglykanen (GAGs), einschließlich Dermatansulfat (DS) und Heparansulfat (HS), GAG-Abbauprodukten und anderen Biomarkern des Zentralnervensystems (ZNS) und der lysosomalen Funktion in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) bei Kindern und Erwachsenen Patienten mit Hunter-Syndrom.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina, Division of Genetics and Metabolism
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • University of Utah School of Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Central Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust, St. Mary's Hospital
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 70 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus pädiatrischen (< 18 Jahre) und erwachsenen (≥ 18 Jahre) männlichen Patienten mit Hunter-Syndrom. Bis zu etwa 60 Patienten (etwa 30 Erwachsene und 30 Kinder) können in diese Studie aufgenommen werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient ist männlich und hat eine dokumentierte Diagnose des Hunter-Syndroms (MPSII).
  • Der erwachsene Patient hat beim Screening/Baseline oder innerhalb der letzten 3 Monate eine kognitive Bewertung absolviert und es wurde festgestellt, dass er einen Intelligenzquotienten (IQ) ≥78 hat. Hinweis: Eine kognitive Bewertung von pädiatrischen Patienten ist nicht erforderlich.
  • Der erwachsene Patient oder der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Vertreter des erwachsenen Patienten hat freiwillig eine Einverständniserklärung unterzeichnet, die vom Institutional Review Board/unabhängigen Ethikausschuss genehmigt wurde, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erklärt und besprochen wurden.
  • Der pädiatrische Patient muss sich einer nicht studienbezogenen Lumbalpunktion oder einem anderen medizinischen oder diagnostischen Verfahren unterziehen, das die Verabreichung einer Vollnarkose erfordert. Die Eltern des pädiatrischen Patienten oder die gesetzlich bevollmächtigten Vertreter müssen nach Aufklärung und Diskussion aller relevanten Aspekte der Studie eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung (gegebenenfalls mit Zustimmung des Patienten) erteilt haben, um die Entnahme von Liquorproben für diese Studie zu gestatten in Verbindung mit der Durchführung des nicht studienbezogenen Eingriffs, der eine Vollnarkose erfordert.

Ausschlusskriterien:

  • Der Patient hat eine Vorgeschichte von Komplikationen durch eine frühere Lumbalpunktion(en) oder technische Herausforderungen bei der Durchführung einer Lumbalpunktion.
  • Der Patient hat eine hämatopoetische Stammzelltransplantation erhalten.
  • Der Patient hat innerhalb von 7 Tagen vor der Lumbalpunktion Aspirin, nichtsteroidale Antiphlogistika (NSAIDs) oder andere rezeptfreie oder verschreibungspflichtige Medikamente eingenommen, die die Bildung von Blutgerinnseln beeinflussen könnten, oder solche Medikamente innerhalb von 7 Tagen eingenommen vor jedem studienbezogenen Verfahren, bei dem eine Änderung der möglichen Blutgerinnselbildung schädlich wäre.
  • Der Patient wird derzeit mit intrathekalem Idursulfase-IT behandelt.
  • Der Patient nimmt derzeit an einer interventionellen klinischen Studie teil.
  • Der Patient hat innerhalb von 30 Tagen vor Studieneintritt an einer klinischen Studie mit einem Prüfpräparat, einschließlich Idursulfase-IT, oder einem Gerät teilgenommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Keine Behandlung
Etwa 5 Erwachsene (bis 18 Jahre alt) und 5 Kinder (bis 18 Jahre alt)
Sonstiges: Keine Behandlung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtspiegel von Glykosaminoglykan (GAG) im Liquor
Zeitfenster: Tag 1
Die Konzentration von Gesamt-GAG, einschließlich Heparansulfat (HS)- und Dermatansulfat (DS)-Oligosacchariden, in CSF wurde unter Verwendung eines enzymatischen Assays gemessen.
Tag 1

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
GAG-Spiegel im Urin
Zeitfenster: Tag 1
Die Konzentrationen von GAG (einschließlich sulfatierter DS/HS-Oligosaccharide) im Urin wurden mit dem Blyscan-Assay-Kit für sulfatiertes GAG bestimmt. Die Konzentration von GAG im Urin wurde auf den Kreatininwert im Urin normalisiert und als mg GAG/mmol Kreatinin angegeben.
Tag 1

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
12. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
20. Dezember 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
20. Dezember 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
6. Oktober 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
7. Oktober 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Oktober 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HGT-HIT-072

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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