EphA2-siRNA bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenen oder wiederkehrenden soliden Tumoren
EphA2-Gen-Targeting mit neutraler liposomaler Small Interfering RNA Delivery: Eine klinische Phase-I-Studie
Studienübersicht
Status
Status
Bedingungen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
HAUPTZIELE:
I. Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit (Toxizitätsprofil) von EphA2-gerichteter DOPC-eingekapselter siRNA (EphA2-siRNA), die über neutrale Liposomen (1,2-Dioleoyl-sn-glycero-3-phosphatidylcholin oder DOPC) verabreicht wird und intravenös bei Patienten verabreicht wird fortgeschrittene/rezidivierende bösartige Erkrankungen.
II. Bestimmung der maximal tolerierten Dosis (MTD) oder maximal verabreichten Dosis (MAD) unter Verwendung eines modifizierten Toxizitätswahrscheinlichkeitsintervalls (mTPI)-Design.
SEKUNDÄRE ZIELE:
I. Um die Wirksamkeit (EphA2-Expressionsmodulation) bei MTD oder MAD zu bestimmen. II. Bewertung der Wirkung von EphA2 siRNA-DOPC auf Tumor- und Endothelzell-Apoptose.
III. Zur Aufzeichnung der klinischen Aktivität (objektives Ansprechen, Dauer des Ansprechens und Zeit bis zum Fortschreiten der Behandlung) von intravenösem (i.v.) EphA2 siRNA -DOPC.
IV. Beschreibung der Symptomlast von Patienten, die eine siRNA-EphA2-DOPC-Behandlung erhalten.
Sondierungsziele:
I. Bestimmung des pharmakokinetischen Profils von siRNA-EphA2-DOPC im Blut. II. Bestimmung der Wirkung von EphA2 siRNA-DOPC auf Tumorperfusion, scheinbare Diffusion und Metabolismus durch radiographische Bildgebung (dynamische kontrastverstärkte Magnetresonanztomographie [DCE-MRT], diffusionsgewichtete [DW]-MRT und Fludeoxyglucose F-18-Positron Emissionstomographie [18FDG-PET]).
III. Bestimmung des Einflusses von EphA2 siRNA-DOPC auf Surrogat-Biomarker im Blut (zellfreie Desoxyribonukleinsäure [DNA], Plasma-/Serummarker [vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor (VEGF), Caveolin 1 (CAV1), lösliches EphrinA1] und Exosomen) .
ÜBERBLICK: Dies ist eine Dosis-Eskalationsstudie.
Die Patienten erhalten EphA2-gerichtete DOPC-eingekapselte siRNA IV über 120 Minuten an den Tagen 1 und 4. Die Zyklen werden alle 21 Tage wiederholt, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.
Nach Abschluss der Studienbehandlung werden die Patienten regelmäßig nachuntersucht.
Studientyp
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Einschreibung
Phase
Phase
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
Studienkontakt
- Name: Shannon Westin, MD
- Telefonnummer: (713) 794-4314
- E-Mail: swestin@mdanderson.org
Studienorte
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- M D Anderson Cancer Center
-
-
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alle Patienten mit histologischem Nachweis von fortgeschrittenen soliden Tumoren, die keine Kandidaten für bekannte Therapien oder Protokollbehandlungen mit höherer Wirksamkeit oder Priorität sind
- Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) =< 2
- Alle Patienten (Dosiseskalations- und Dosisexpansionsphasen) müssen bereit sein, sich vor und nach der Behandlung Biopsien zu unterziehen
- Für die Dosiseskalationsphase wird die Studienpopulation auf solide Tumorarten beschränkt
- Für die Dosisexpansionsphase: Patienten müssen einen EphA2-Überexpressions-Gesamt-H-Score von 3 oder höher in der immunhistochemischen (IHC) Bewertung haben; Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)-zertifizierte EphA2-IHC-Färbung zur Durchführung an formalinfixierten, paraffineingebetteten Gewebeschnitten mit monoklonalem EphA2-Antikörper; EphA2-Expression, die durch eine Kombination aus % positiver Zellen und Färbeintensität bewertet werden soll; der Prozentsatz positiver Zellen wird bewertet: 0 Punkte (Pkt.), 0 bis 5 %; 2 Punkte, 6 bis 50 %; 3 Punkte, 50 %; die Färbeintensität wird wie folgt bewertet: 1 pt, schwache Intensität; 2 Punkte, mittlere Intensität; 3 Punkte, starke Intensität; pts für Expression und % der positiven Zellen werden hinzugefügt; es wird eine Gesamtpunktzahl vergeben; in 4 Gruppen einzuteilende Tumore: negativ (Gesamtpunktzahl 0), 5 % Zellen gefärbt, unabhängig von der Intensität; schwacher Ausdruck (Gesamtnote 1), 1 - 2 Pkt.; mäßiger Ausdruck (Gesamtnote 2), 3 - 4 Pkt.; und starker Ausdruck (Gesamtnote 3), 5 - 6 Pkt.; ein Gesamt-H-Score von 3 oder höher wird als EphA2-Überexpression in Tumorzellen definiert
- Eine messbare Erkrankung ist definiert als mindestens eine Läsion, die in mindestens einer Dimension genau gemessen werden kann; mindestens eine biopsierbare Läsion muss vorhanden sein; wenn Bildgebung (DCE-MRT, DW-MRT und PET-Computertomographie [CT]-Bildgebung) für sekundäre Ziele durchgeführt wird (Dosisstufe III [oder wenn die Dosis mindestens 1.500 ug/m^2 erreicht] und während der Expansionsphase ) Mindestens eine Läsion (>= 2 cm), die nicht an das Zwerchfell angrenzt, ist erforderlich, wenn sie mit herkömmlichen Techniken gemessen wird, einschließlich Palpation, Röntgen, CT und MRT; eine zweite für die Biopsie zugängliche Läsion muss ebenfalls vorhanden sein; Patienten müssen mindestens eine „Zielläsion“ haben, die zur Bewertung des Ansprechens auf dieses Protokoll verwendet werden kann, wie in den Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) definiert; dies kann eine der oben erwähnten Läsionen sein; Tumore innerhalb eines zuvor bestrahlten Feldes werden als "Nicht-Ziel"-Läsionen bezeichnet
- Auflösung aller Auswirkungen einer vorherigen Therapie (außer Alopezie) auf die Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) Version 4.03 des National Cancer Institute (NCI), Grad = < 1 und auf die unten definierten Ausgangslaborwerte
- Hämoglobin (HGB) >= 9 g/dl
- Weiße Blutkörperchen (WBC) >= 3.000/μl
- Absolute Neutrophilenzahl (ANC) >= 1.500/μl
- Blutplättchen (PLT) >= 100.000/μl
- Gesamtbilirubin kleiner oder gleich 1,5
- Serum-Glutamat-Oxalacetat-Transaminase (SGOT) und Serum-Glutamat-Pyruvat-Transaminase (SGPT) < 2,5 x institutionelle Obergrenze des Normalwerts (ULN)
- Kreatinin < 1,5 x ULN oder Kreatinin-Clearance > 60 ml/min gemäß Cockcroft-Gault-Formel
- Neuropathie (sensorisch und motorisch) =< bis CTCAE-Grad 1
- Prothrombinzeit (PT), so dass die international normalisierte Ratio (INR) < 1,5 (oder eine INR im Bereich, normalerweise zwischen 2 und 3, wenn ein Patient eine stabile Dosis von therapeutischem Warfarin oder niedermolekularem Heparin erhält) und eine partielle ist Thromboplastinzeit (PTT) < 1,2-fache Kontrolle
- Die Patienten sollten frei von aktiven Infektionen sein, die intravenöse Antibiotika erfordern
- Jede gegen den bösartigen Tumor gerichtete Hormontherapie muss mindestens eine Woche vor der Registrierung (Studieneinschreibung) abgesetzt werden; Fortsetzung der Hormonersatztherapie ist zulässig; stabile Regime der Hormontherapie, z. B. bei Prostatakrebs (z. B. Leuprolid, ein Gonadotropin-Releasing-Hormon [GnRH]-Agonist), sind Eierstock- oder Brustkrebs nicht ausschließend
- Jede andere frühere Therapie gegen den bösartigen Tumor, einschließlich immunologischer Wirkstoffe, muss mindestens drei Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments (6 Wochen für Nitrosoharnstoffe oder Mitomycin C) abgesetzt werden.
- Das weibliche Subjekt ist entweder postmenopausal oder chirurgisch sterilisiert oder bereit, für die Dauer der Studie und für eine akzeptable Methode der Empfängnisverhütung (d. h. ein hormonelles Verhütungsmittel, ein Intrauterinpessar, ein Diaphragma mit Spermizid, ein Kondom mit Spermizid oder Abstinenz) anzuwenden mindestens 3 Monate nach Abschluss der EphA2-siRNA-DOPC-Therapie
- Der männliche Proband stimmt zu, für die Dauer der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden
- Die Patienten müssen freiwillig eine Einverständniserklärung unterzeichnen, aus der hervorgeht, dass sie sich des Forschungscharakters dieser Studie in Übereinstimmung mit den Richtlinien des Krankenhauses bewusst sind
Ausschlusskriterien:
- Die Patienten erhalten möglicherweise keine anderen Prüfsubstanzen und/oder andere Therapien für ihren Krebs
- Vorgeschichte von allergischen Reaktionen, die auf Verbindungen mit ähnlicher chemischer oder biologischer Zusammensetzung wie DOPC, Magnevist oder Fluordeoxyglucose (FDG) zurückzuführen sind
- Patienten mit aktiver Blutung oder pathologischen Zuständen, die ein hohes Blutungsrisiko bergen, wie z. B. eine bekannte Blutungsstörung, Koagulopathie oder ein Tumor, an dem große Gefäße beteiligt sind
- Patienten mit Anamnese oder Nachweis einer Erkrankung des zentralen Nervensystems (ZNS) bei der körperlichen Untersuchung, einschließlich primärem Hirntumor, Krampfanfällen, die nicht mit medizinischer Standardtherapie kontrolliert werden können, Hirnmetastasen
- Patienten mit zerebrovaskulärem Unfall (CVA, Schlaganfall), transitorischer ischämischer Attacke (TIA) oder Subarachnoidalblutung in der Vorgeschichte innerhalb von 6 Monaten nach dem ersten Behandlungsdatum in dieser Studie
- Patienten mit klinisch signifikanter kardiovaskulärer Erkrankung; dazu gehören: unkontrollierter Bluthochdruck (größer als 140/90); Myokardinfarkt oder instabile Angina pectoris innerhalb von 6 Monaten vor der Registrierung; dekompensierte Herzinsuffizienz Grad II oder höher der New York Heart Association (NYHA); schwere Herzrhythmusstörungen, die eine Medikation erfordern; periphere Gefäßerkrankung Grad II oder höher; Patienten mit klinisch signifikanter peripherer arterieller Verschlusskrankheit, z. B. solchen mit Claudicatio, innerhalb von 6 Monaten nach dem ersten Behandlungsdatum in dieser Studie
- Patienten, deren Umstände den Abschluss der Studie oder die erforderliche Nachsorge nicht zulassen
- Patienten, die schwanger sind oder stillen
- Vorgeschichte des humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder HIV-positive Patienten unter antiretroviraler Kombinationstherapie sind nicht förderfähig
- Patienten, deren Tumor einer Stanzbiopsie nicht zugänglich ist
Ausschlusskriterien (MRT-spezifisch):
- Patienten, die aus Gründen wie Klaustrophobie oder dem Vorhandensein von implantierten Geräten oder metallischen Fremdkörpern, die nicht mit Magnetresonanz (MR) kompatibel sind, nicht für eine MRT-Untersuchung in Frage kommen; Patienten mit bekannter allergischer Reaktion auf Gadolinium-Kontrastmittel in der Vorgeschichte; Patienten mit einer glomerulären Filtrationsrate (GFR) von weniger als 60 in der Vorgeschichte oder einer akuten Nierenerkrankung
Ausschlusskriterien (PET-spezifisch):
- Schwangere oder stillende Frauen; extreme Klaustrophobie; Gewicht nahe oder größer als 350 Pfund
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Anzahl der Arme
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / ArmTeilnehmergruppe / Arm |
Intervention / BehandlungIntervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Behandlung (auf EphA2 gerichtete DOPC-eingekapselte siRNA)
Die Patienten erhalten EphA2-gerichtete DOPC-eingekapselte siRNA IV über 120 Minuten an den Tagen 1 und 4. Die Zyklen werden alle 21 Tage wiederholt, wenn keine Krankheitsprogression oder inakzeptable Toxizität vorliegt.
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Korrelative Studien
Korrelative Studien
Gegeben IV
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Toxizitätsprofil von Ephrin-Typ-A-Rezeptor 2, der auf 1,2-Dioleoyl-sn-glycero-3-phosphatidylcholin-verkapselte, kurz interferierende Ribonukleinsäure abzielt
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Wird gemäß Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 4.0 eingestuft
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Bis zu 5 Jahre
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Maximal tolerierte Dosis oder maximal verabreichte Dosis
Zeitfenster: Bis zu 21 Tage
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Wird als die Dosisstufe mit dem kleinsten Unterschied unter allen getesteten Dosen definiert.
Wird unter Verwendung eines modifizierten Toxizitätswahrscheinlichkeitsintervall-Designs bestimmt.
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Bis zu 21 Tage
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Sekundäre Ergebnismessungen
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Prozentsatz der Patienten mit Ephrin-Typ-A-Rezeptor-2-Expressionsmodulation, definiert als 50 %ige Abnahme der Expression gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Wird zusammen mit 90 % genauen Konfidenzintervallen berechnet.
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Bis zu 5 Jahre
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Veränderungen in der Ephrin-Typ-A-Rezeptor-2-Expression
Zeitfenster: Baseline bis Tag 4 von Kurs 1
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Gewebeeffekte werden in Kernbiopsieproben bewertet, die vor der Behandlung und Kurs 1, Tag 2 oder Tag 3 (zeitgesteuert mit Biomarker-Bewertung) entnommen wurden.
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Baseline bis Tag 4 von Kurs 1
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Veränderungen in der Apoptose von Endothel- und Tumorzellen, durchgeführt durch Terminal-Desoxynukleotidyl-Transferase-dUTP-Nick-End-Markierungsassay
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Die Analyse wird sowohl für Patientenkohorten zwischen (Dosis-Wirkung) als auch innerhalb (Änderungen gegenüber dem Ausgangswert) durchgeführt.
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Bis zu 5 Jahre
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Objektive Antwort
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Das beste Ansprechen, das vom Beginn der Behandlung bis zum Fortschreiten/Wiederauftreten der Krankheit aufgezeichnet wurde
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Bis zu 5 Jahre
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Reaktionsdauer
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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gemessen ab dem Zeitpunkt, an dem die Messkriterien für CR oder PR (je nachdem, was zuerst aufgezeichnet wird) erfüllt sind, bis zum ersten Datum, an dem eine wiederkehrende oder fortschreitende Erkrankung objektiv dokumentiert wird (unter Verwendung der kleinsten seit Beginn der Behandlung aufgezeichneten Messungen als Referenz für eine fortschreitende Erkrankung).
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Bis zu 5 Jahre
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Zeit bis zum Behandlungsfortschritt
Zeitfenster: Bis zu 5 Jahre
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Die Dauer vom Studieneintritt bis zum Zeitpunkt des Rezidivs oder Todes, je nachdem, was zuerst eintritt.
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Bis zu 5 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Sponsor
Mitarbeiter
Mitarbeiter
Ermittler
Ermittler
- Hauptermittler: Shannon Westin, M.D. Anderson Cancer Center
Publikationen und hilfreiche Links
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Studienbeginn
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Primärer Abschluss
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienabschluss
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Geschätzt)
Zuerst gepostet
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes Update gepostet
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Andere Studien-ID-Nummern
Andere Studien-ID-Nummern
- 2011-0216 (Andere Kennung: M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2015-00745 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- RP120214
- NCI-2012-00755
- P50CA093459 (US NIH Stipendium/Vertrag)
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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