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Langzeitwirksamkeit und Sicherheit von Lamazym zur Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose

28. März 2017 aktualisiert von: Zymenex A/S

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Lamazym zur Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose

Das übergeordnete Ziel ist die Bewertung der langfristigen Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter Lamazym i.v. Behandlung bei Patienten im Alter von 5 bis 21 Jahren mit Alpha-Mannosidose

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
10

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss an der Phase-1-Studie (EudraCT-Nummer: 2010-022084-36) und der Phase-2a-Studie (EudraCT-Nummer: 2010-022085-26) teilgenommen haben.
  • Der oder die gesetzlich bevollmächtigten Vormunde der Probanden müssen eine unterzeichnete, informierte Einwilligung erteilen, bevor sie studienbezogene Aktivitäten durchführen (studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die während der normalen Behandlung des Probanden nicht durchgeführt worden wären).
  • Der Proband und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt kann nicht ohne Unterstützung gehen
  • Vorhandensein bekannter chromosomaler Anomalien und Syndrome, die die psychomotorische Entwicklung beeinträchtigen, außer Alpha-Mannosidose
  • Geschichte der Knochenmarktransplantation
  • Vorhandensein bekannter klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler oder renaler Erkrankungen oder anderer Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  • Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden.
  • Schwangerschaft: Vor Beginn der Behandlung entscheiden die Prüfärzte, ob eine Empfängnisverhütung erforderlich ist oder nicht. Diese Beurteilung erfolgt durch Gespräche mit dem Patienten und den Eltern. Die Evaluation erfolgt kontinuierlich während des Studiums
  • Psychose innerhalb der letzten 3 Monate
  • Geplante größere Operation, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Teilnahme an anderen Interventionsstudien, in denen IMP getestet wurde, mit Ausnahme von Studien mit Lamazym

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Lamazym
1 mg/kg Körpergewicht
Arzneimittel: Lamazym
ERT, i.v. Aufgüsse wöchentlich
Andere Namen:
  • rhLAMAN
  • rekombinante humane Alpha-Mannosidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduktion von Oligosacchariden im Blutserum
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der in 3 Minuten erklommenen Stufen (3-Minuten-Treppenaufstieg)
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate
Reduktion von Oligosacchariden im Liquor
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate
Gehstrecke in 6 Minuten (6-Minuten-Gehtest)
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate
Lungenfunktion
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wird während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung klinisch signifikanter Veränderungen der Vitalfunktionen und Veränderung der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wird während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung klinisch signifikanter Veränderungen der klinischen Laborparameter (Hämatologie, Biochemie und Urinanalyse)
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wird während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung von rhLAMAN-Antikörpern und neutralisierenden/hemmenden Antikörpern
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wird während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Zymenex A/S

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
European Commission

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studienstuhl: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Januar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. August 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. September 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. September 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
29. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
28. März 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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