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Langzeitwirksamkeit und Sicherheit von Lamazym zur Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose

28. März 2017 aktualisiert von: Zymenex A/S

Eine multizentrische Open-Label-Studie zur langfristigen Wirksamkeit und Sicherheit von Lamazym zur Behandlung von Patienten mit Alpha-Mannosidose

Das übergeordnete Ziel ist die Bewertung der langfristigen Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit wiederholter Lamazym i.v. Behandlung bei Patienten im Alter von 5 bis 21 Jahren mit Alpha-Mannosidose

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1090
        • Kinderneurologie Metabole Ziekten, UZ Brussel, Laarbeeklaan 101
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, DK-2100
        • Center for Metabolic Diseases, Department of Clinical Genetics, Juliane Marie Centre, Copenhagen University Hospital, Blegdamsvej 9
  • Spanien
      • Córdoba, Spanien, 14004
        • Servicio de Pediatría, Hospital Materno Infantil, Reina Sofía, Avda Menéndez Pidal sn
  • Vereinigtes Königreich
      • Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Genetic Medicine, 6th floor, St Mary's Hospital, Oxford Road,

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt muss an der Phase-1-Studie (EudraCT-Nummer: 2010-022084-36) und der Phase-2a-Studie (EudraCT-Nummer: 2010-022085-26) teilgenommen haben.
  • Der oder die gesetzlich bevollmächtigten Vormunde der Probanden müssen eine unterzeichnete, informierte Einwilligung erteilen, bevor sie studienbezogene Aktivitäten durchführen (studienbezogene Aktivitäten sind alle Verfahren, die während der normalen Behandlung des Probanden nicht durchgeführt worden wären).
  • Der Proband und seine/ihre Erziehungsberechtigten müssen in der Lage sein, das Protokoll einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Das Subjekt kann nicht ohne Unterstützung gehen
  • Vorhandensein bekannter chromosomaler Anomalien und Syndrome, die die psychomotorische Entwicklung beeinträchtigen, außer Alpha-Mannosidose
  • Geschichte der Knochenmarktransplantation
  • Vorhandensein bekannter klinisch signifikanter kardiovaskulärer, hepatischer, pulmonaler oder renaler Erkrankungen oder anderer Erkrankungen, die nach Meinung des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden
  • Jeder andere medizinische Zustand oder schwere interkurrente Krankheit oder mildernde Umstände, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würden.
  • Schwangerschaft: Vor Beginn der Behandlung entscheiden die Prüfärzte, ob eine Empfängnisverhütung erforderlich ist oder nicht. Diese Beurteilung erfolgt durch Gespräche mit dem Patienten und den Eltern. Die Evaluation erfolgt kontinuierlich während des Studiums
  • Psychose innerhalb der letzten 3 Monate
  • Geplante größere Operation, die nach Ansicht des Prüfarztes eine Teilnahme an der Studie ausschließen würde
  • Teilnahme an anderen Interventionsstudien, in denen IMP getestet wurde, mit Ausnahme von Studien mit Lamazym

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lamazym
1 mg/kg Körpergewicht
Arzneimittel: Lamazym
ERT, i.v. Aufgüsse wöchentlich
Andere Namen:
  • rhLAMAN
  • rekombinante humane Alpha-Mannosidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reduktion von Oligosacchariden im Blutserum
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Anzahl der in 3 Minuten erklommenen Stufen (3-Minuten-Treppenaufstieg)
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate
Reduktion von Oligosacchariden im Liquor
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate
Gehstrecke in 6 Minuten (6-Minuten-Gehtest)
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate
Lungenfunktion
Zeitfenster: 6 Monate
Bewertung des Wirksamkeitsendpunkts als Änderung gegenüber dem Ausgangswert
6 Monate
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wird während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung klinisch signifikanter Veränderungen der Vitalfunktionen und Veränderung der körperlichen Untersuchung
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wird während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung klinisch signifikanter Veränderungen der klinischen Laborparameter (Hämatologie, Biochemie und Urinanalyse)
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wird während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche
Entwicklung von rhLAMAN-Antikörpern und neutralisierenden/hemmenden Antikörpern
Zeitfenster: 1 Woche
Der Sicherheitsendpunkt wird während der gesamten Studie wöchentlich bewertet
1 Woche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Zymenex A/S

Mitarbeiter

European Commission

Ermittler

  • Hauptermittler: Allan M Lund, MD, Copenhagen University Hospital, Center for Metabolic Diseases, Department for Clinical Genetics
  • Studienstuhl: Jens Fogh, Zymenex A/S

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2012

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. September 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

10. September 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. März 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. März 2017

Zuletzt verifiziert

1. März 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • rhLAMAN-04
  • 2011-004355-40 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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