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Eine Pilotstudie zur täglichen Variation

21. März 2016 aktualisiert von: Dr. Linda Randolph

Eine Pilotstudie zur täglichen Variation bei PKU-Patienten mit Kuvan

Diese selbstkontrollierte, prospektive Pilotstudie soll Informationen über die täglichen Schwankungen (Änderungen, die jeden Tag auftreten) der Plasmaspiegel von Phenylalanin (Phe) und Tyrosin bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU) und in der Nicht-PKU-Population sammeln .

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Phenylketonurie (PKU) ist eine seltene genetische Stoffwechselerkrankung, die durch eine Mutation verursacht wird, die für ein Enzym kodiert, das die essentielle Aminosäure Phenylalanin (Phe) in Tyrosin umwandelt. Ein Fehlen oder Mangel dieser Enzymaktivität führt zu einer Phe-Erhöhung, wobei höhere Phe-Spiegel zu neurologischen Schäden führen. Bei PKU-Patienten wurden innerhalb von 24 Stunden Tagesschwankungen der Phe-Spiegel beobachtet.

Da Kuvan gezeigt hat, dass es die Phe-Spiegel bei PKU-Patienten im Laufe der Zeit stabilisiert, ist unsere Hypothese, dass dies innerhalb eines 24-stündigen Beobachtungszeitraums nachgewiesen werden kann und weist daher darauf hin, dass Kuvan möglicherweise mit einer geringeren Plasma-Phe-Variabilität korreliert. Diese Studie über die täglichen Schwankungen von PKU-Patienten wird auch wichtige Informationen über die derzeitige Methode der Blut-Phe-Überwachung in einem klinischen Umfeld liefern, um mehr über die optimale Methode zur Messung der Phe-Konzentration zu erfahren.

Die Studie dauert etwa 4 Wochen (6 Studienbesuche) für die PKU-Teilnehmer und etwa 1 Woche (2 Studienbesuche) für die Kontrollgruppe.

Die Teilnehmer müssen eine empfohlene Diät einhalten, ein Ernährungsprotokoll ausfüllen und sich mehreren Blutentnahmen unterziehen, einschließlich einer 24-Stunden-Blutuntersuchung, bei der acht Mal am Tag Blut entnommen wird.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
6

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

4 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

PKU-TEILNEHMER (ARM 1):

  • Das Subjekt hat eine bestätigte Diagnose von PKU mit Hyperphenylalaninämie, dokumentiert durch einen Nüchtern-Phenylalaninspiegel von mindestens 360 umol/L (6 mg/dL)
  • Der Patient ist mindestens 4 Jahre alt (es gibt keine obere Altersgrenze für diese Studie)
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Genehmigung vorzulegen oder, wenn Sie unter 18 Jahre alt sind, eine schriftliche Zustimmung (falls erforderlich) und eine schriftliche Genehmigung des Patienten durch einen Elternteil oder Erziehungsberechtigten vorzulegen
  • Bereitschaft, sich studienbezogenen Verfahren zu unterziehen, einschließlich des Beginns der Kuvan-Behandlung für Patienten, die derzeit nicht in Behandlung sind; vorübergehendes Absetzen von Kuvan für Patienten in Behandlung; und Abschluss der 24-Stunden-Blutuntersuchung
  • Berechtigt, persönliche Gesundheitsinformationen bereitzustellen
  • Die Probanden sollten nicht schwanger und bereit sein, während der Studie eine geeignete Empfängnisverhütung anzuwenden

KONTROLLGRUPPE (ARM 2):

  • Gesunde Personen ohne PKU. Sie werden nach Alter und Geschlecht der PKU-Gruppe zugeordnet. Sie können ein Verwandter (z. B. Geschwister) eines PKU-Teilnehmers sein, müssen aber nicht blutsverwandt sein.
  • Person ist mindestens 4 Jahre alt (es gibt keine Altersobergrenze)
  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung oder, falls unter 18 Jahre alt, eine schriftliche Einverständniserklärung und eine schriftliche Teilnahmeberechtigung eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten vorzulegen
  • Berechtigt, persönliche Gesundheitsinformationen bereitzustellen

Ausschlusskriterien (beide Arme):

  • Probanden, die nicht alle Einschlusskriterien erfüllen
  • Alter < 4 Jahre
  • Begleitende medizinische Probleme oder Medikamente, die nach Ermessen des Hauptforschers den Teilnehmer einem Gesundheitsrisiko aussetzen oder ihn am Abschluss der Studie hindern würden.
  • Wenn weiblich, keine Bereitschaft, Empfängnisverhütung während des Zeitraums der Verabreichung des Studienmedikaments anzuwenden (dies gilt nicht für Arm 2)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: PKU-Teilnehmer (Arm 1)
  • Den Probanden wird Kuvan einmal täglich verabreicht.
  • Sie werden mehreren Blutentnahmen unterzogen, einschließlich einer 24-Stunden-Blutuntersuchung (bei Studienbesuch Nr. 2 vor Beginn von Kuvan), Plasma-Phe/Tyr-Entnahmen (bei Studienbesuch Nr. 3, 4 und 5) und weiteren 24 Stunden Blutuntersuchung (bei Studienbesuch Nr. 6).
Arzneimittel: Kuwan
Nur PKU-Teilnehmern (Arm 1) wird Kuvan einmal täglich verabreicht, entweder in einer Dosis von 20 mg/kg/Tag (wenn der PKU-Teilnehmer derzeit kein Kuvan einnimmt) oder in der regulären Dosis des Patienten (wenn der PKU-Teilnehmer derzeit Kuvan einnimmt ). Sie werden 4 Wochen auf Kuvan bleiben.
KEIN_EINGRIFF: Kontrollgruppe (Arm 2)
  • Subjekte, die dieser Gruppe zugeteilt werden, sind gesunde, nicht-PKU-Personen, die ein Verwandter (z. B. Geschwister) eines PKU-Teilnehmers sein können, aber sie müssen nicht blutsverwandt sein.
  • Diese Probanden werden einer 24-Stunden-Blutuntersuchung unterzogen (bei Studienbesuch Nr. 2).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderungen der Phe- und Tyrosinspiegel im Plasma
Zeitfenster: Baseline und 4 Wochen
Bewertung der Änderungsmuster der Phe- und Tyrosinspiegel im Plasma zwischen dem Baseline-Besuch und dem 4-wöchigen Besuch für jeden Arm.
Baseline und 4 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Dr. Linda Randolph

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Linda M. Randolph, MD, Children's Hospital Los Angeles

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Mai 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Mai 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
4. März 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
5. März 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
7. März 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
20. April 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
21. März 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. März 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CCI-12-00178

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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