Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En pilotundersøgelse om daglig variation

21. marts 2016 opdateret af: Dr. Linda Randolph

En pilotundersøgelse af den daglige variation hos PKU-patienter med Kuvan

Denne selvkontrollerede, prospektive pilotundersøgelse er designet til at indsamle information om den daglige variation (ændringer, der forekommer hver dag) i niveauerne af plasmaphenylalanin (Phe) og tyrosin hos patienter med phenylketonuri (PKU) og i ikke-PKU-populationen .

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Phenylketonuri (PKU) er en sjælden genetisk stofskiftesygdom forårsaget af en mutation, der koder for et enzym, der omdanner den essentielle aminosyre phenylalanin (Phe) til tyrosin. Et fravær eller mangel på denne enzymaktivitet resulterer i en Phe-stigning, hvor højere Phe-niveauer resulterer i neurologiske skader. Daglige variationer af Phe-niveauer er blevet observeret hos PKU-patienter i en 24-timers periode.

Da Kuvan har vist at stabilisere Phe-niveauer i PKU-patienter over tid, er vores hypotese, at dette kan påvises inden for en 24-timers observationsperiode og indikerer derfor, at Kuvan kan korrelere med en lavere plasma-Phe-variabilitet. Denne undersøgelse af PKU-patienters daglige variation vil også give vigtig information om den nuværende metode til blod-Phe-monitorering i kliniske omgivelser for at lære mere om den optimale måde at måle Phe-koncentration på.

Undersøgelsen vil vare omkring 4 uger (6 studiebesøg) for PKU-deltagerne og omkring 1 uge (2 studiebesøg) for kontrolgruppen.

Deltagerne vil blive bedt om at følge en anbefalet diæt, udfylde en diætbog og gennemgå adskillige blodprøver, herunder en 24-timers blodvurdering, hvor der vil blive taget blod 8 gange i løbet af dagen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
6

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

4 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

PKU-DELTAGERE (ARM 1):

  • Forsøgspersonen har en bekræftet diagnose PKU med hyperphenylalaninæmi dokumenteret ved et fastende phenylalaninniveau på mindst 360 umol/L (6 mg/dL)
  • Patienten er mindst 4 år gammel (der er ingen øvre aldersgrænse for denne undersøgelse)
  • Villig og i stand til at give skriftlig tilladelse eller, hvis under 18 år, give skriftlig tilladelse (hvis påkrævet) og skriftlig patienttilladelse fra en forælder eller værge
  • Villig til at gennemgå undersøgelsesrelaterede procedurer, herunder påbegyndelse af Kuvan-behandling for patient, der ikke i øjeblikket er i behandling; midlertidig seponering af Kuvan for patient i behandling; og udfylde 24-timers blodvurdering
  • Bemyndiget til at give personlige helbredsoplysninger
  • Forsøgspersoner bør ikke være gravide og villige til at bruge passende prævention under undersøgelsen

KONTROLGRUPPE (ARM 2):

  • Sunde, ikke-PKU-individer. De vil blive alders-køn matchet til PKU-gruppen. De kan være en slægtning (eks: søskende) til en PKU-deltager, men de behøver ikke at være en slægtning.
  • Personen er mindst 4 år gammel (der er ingen øvre aldersgrænse)
  • Villig og i stand til at give skriftligt samtykke eller, hvis under 18 år, give skriftligt samtykke og skriftlig deltagerautorisation fra en forælder eller værge
  • Bemyndiget til at give personlige helbredsoplysninger

Eksklusionskriterier (BEGGE ARME):

  • Forsøgspersoner, der ikke opfylder alle inklusionskriterierne
  • Alder < 4 år
  • Samtidige medicinske problemer eller medicin, som efter hovedforskerens skøn ville bringe deltageren i sundhedsrisiko eller forhindre dem i at gennemføre undersøgelsen.
  • Hvis kvinde, uvilje til at bruge prævention i løbet af studiets lægemiddeladministration (dette gælder ikke for arm 2)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: PKU-deltagere (arm 1)
  • Forsøgspersonerne vil blive administreret Kuvan én gang dagligt.
  • De vil gennemgå adskillige blodprøver, herunder en 24-timers blodvurdering (ved studiebesøg nr. 2 før starten af ​​Kuvan), plasma Phe/Tyr-udtagninger (ved studiebesøg nr. 3, 4 og 5) og endnu en 24-timers Blodvurdering (ved studiebesøg nr. 6).
Medicin: Kuvan
Kun PKU-deltagere (arm 1) vil blive administreret Kuvan én gang dagligt enten i en dosis på 20 mg/kg/dag (hvis PKU-deltageren ikke i øjeblikket tager Kuvan) eller ved forsøgspersonens almindelige dosis (hvis PKU-deltageren i øjeblikket tager Kuvan ). De bliver på Kuvan i 4 uger.
NO_INTERVENTION: Kontrolgruppe (arm 2)
  • Forsøgspersoner allokeret i denne gruppe vil være raske, ikke-PKU-individer, der kan være en slægtning (eks.: søskende) til en PKU-deltager, men de behøver ikke at være en blodslægtning.
  • Disse forsøgspersoner vil gennemgå en 24-timers blodvurdering (ved studiebesøg nr. 2).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i plasma Phe og tyrosin niveauer
Tidsramme: Baseline og 4 uger
For at evaluere mønstrene for ændringer i plasma Phe og tyrosinniveauer mellem baseline besøget og 4 ugers besøg for hver arm.
Baseline og 4 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Dr. Linda Randolph

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Linda M. Randolph, MD, Children's Hospital Los Angeles

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. maj 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. marts 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. marts 2013

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. marts 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
20. april 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. marts 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CCI-12-00178

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger