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Stammzelltransplantation bei Sichelzellenanämie

12. Oktober 2022 aktualisiert von: Hackensack Meridian Health

Geschwister-Knochenmarktransplantation mit reduzierter Intensität bei Sichelzellenanämie bei Patienten im Alter von 2 bis 30 Jahren

Dieses Protokoll wird die Verwendung von Stammzelltransplantationen bei verwandten Spendern zur Heilung der Sichelzellkrankheit untersuchen. Die Sichelzellkrankheit ist eine rezessive Erkrankung, die durch eine Punktmutation verursacht wird, die zur Substitution von Valin durch Glutaminsäure an der sechsten Position in der B-Kette von Hämoglobin führt. Dies führt unter vielen Bedingungen, wie Hypoxie, Dehydration und Hyperthermie, zu einer Sichelbildung der roten Blutkörperchen. Die Sichelbildung führt zu einem Gefäßverschluss, der irreversible Schäden in fast allen Systemen des Körpers verursacht, einschließlich des zentralen Nervensystems (ZNS), der Lunge, des Herzens, der Knochen, der Augen, der Leber und der Nieren.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Hauptziel:

1) Zur Bestimmung des krankheitsfreien Überlebens (DFS) zwei Jahre nach der Transplantation eines passenden Geschwisters unter Verwendung von Knochenmark (BM) nach einem Konditionierungsschema bestehend aus Alemtuzumab, Fludarabin und Melphalan mit distaler zeitlicher Abfolge für Patienten im Alter von 2 bis 30 Jahren

Sekundäre Ziele:

  1. Gesamtüberleben
  2. Rate der Neutrophilen- und Blutplättchentransplantation für BM
  3. Auftreten von Transplantatversagen
  4. Inzidenz einer akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD) Grad II-IV und Grad III-IV
  5. Inzidenz von chronischer GVHD
  6. Inzidenz anderer Transplantationskomplikationen wie Venenverschlusskrankheit, Toxizität des zentralen Nervensystems (ZNS) und idiopathisches Pneumonie-Syndrom (IPS)
  7. Häufigkeit der Reaktivierung von CMV, EBV, Adenovirus, BK/JC-Virus
  8. Inzidenz invasiver Pilzerkrankungen
  9. Zeit bis zur Immunrekonstitution durch Überwachung von Lymphozytensubpopulationen und Immunglobulinspiegeln

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
30

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Hackensack University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 30 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Eignung des Patienten

    1) Passende Geschwisterspender (9-10/10 Knochenmark/PBSC oder 5-6/6 UCB (einzeln oder doppelt) mit einer TNC-Gesamtdosis von mehr als 5 x 107/kg Empfängergewicht)

    1. Alter 2-30
    2. Hb SS, S-thal0, S-thal+, SC
    3. Hinweise auf anhaltende Hämolyse: Hb < 10, Retic > 5 %, LDH > 500, TB > 2
    4. Karnofsky/Lansky-Score >50
    5. LVSF > 26 % oder LVEF > 40 %
    6. DLCO > 40 % oder O2 sat > 85 % für Patienten, die keine PFTs durchführen können
    7. GFR > 70 und Serumkreatinin < 1,5 * ULN für das Alter
    8. ALT und AST < 5 x ULN, direktes Bilirubin < 2 x ULN
    9. Wenn der Patient eine chronische Transfusion erhalten hat oder einen Ferritinwert > 1000 hat, sollte eine Leberbiopsie durchgeführt werden und keine Anzeichen einer überbrückenden Fibrose oder Zirrhose zeigen

  • Ausschlusskriterien

    1. Nachweis einer unkontrollierten bakteriellen, viralen oder Pilzinfektion innerhalb eines Monats vor Beginn des Konditionierungsschemas
    2. Schwanger oder stillend
    3. HIV-positiv
    4. Schriftliche Einverständniserklärung nicht eingeholt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Verwandter Spender

Passende Geschwisterspender (9-10/10 Knochenmark/PBSC oder 5-6/6 UCB (einzeln) mit einer TNC-Gesamtdosis von mehr als 5 x 107/kg des Empfängergewichts), Alter 2-30 Jahre nach Konditionierungsregime Alemtuzumab, Fludarabin , und Melphalan.

1) Die Patienten erhalten ein Konditionierungsregime bestehend aus Alemtuzumab, Fludarabin und Melphalan, wie in der nachstehenden Tabelle aufgeführt.

Tagesbehandlung

  • -22 Alemtuzumab 3 mg IV (Testdosis)
  • -21 Alemtuzumab 10 mg i.v
  • -20 Alemtuzumab 15 mg i.v
  • -19 Alemtuzumab 20 mg i.v
  • -8 Fludarabin 30 mg/m2 i.v
  • -7 Fludarabin 30 mg/m2 i.v
  • -6 Fludarabin 30 mg/m2 i.v
  • -5 Fludarabin 30 mg/m2 i.v
  • -4 Fludarabin 30 mg/m2 i.v
  • -3 Melphalan 140 mg/m2 i.v
  • -2 Ruhetag
  • -1 Ruhetag
  • 0 Stammzellinfusion
Arzneimittel: Alemtuzumab

Angepasste Formel für das ideale Körpergewicht: AIBW = IBW + [(0,4) x (ABW - IBW)]

b) Medikamente

i.) Alemtuzumab I. Hb S% muss < oder = 45 % innerhalb von 7 Tagen vor Beginn der Behandlung mit Alemtuzumab II sein. Eisenchelat und Hydroxyharnstoff müssen > 48 Stunden vor Therapiebeginn abgesetzt werden III. Alemtuzumab wird in 100 ml 0,9 % NS verdünnt und mit der unten angegebenen Rate infundiert

Andere Namen:
  • Alemtuzumab (Campath)
Arzneimittel: Fludarabin
I. Fludarabin sollte in 100 ml 0,9 % NS verdünnt und über 30 Minuten verabreicht werden. II. Eine Tagesdosis eines Antiemetikums sollte 30 Minuten vor der Verabreichung von Fludarabin gegeben werden
Andere Namen:
  • Fludarabin (Fludara)
Arzneimittel: Melphalan

I. Melphalan sollte in 0,9 % NS auf eine Konzentration von 0,1 - 0,45 mg/ml verdünnt und über 45 Minuten verabreicht werden. *Die gesamte Dosis muss innerhalb von 60 Minuten nach der Rekonstitution in der Apotheke infundiert werden.

II. Eine Tagesdosis eines Antiemetikums sollte 30 Minuten vor der Verabreichung von Melphalan III verabreicht werden. Die Patienten sollten ermutigt werden, während der Melphalan-Infusion an einem Eis am Stiel oder etwas Ähnlichem zu lutschen.

Andere Namen:
  • Melphalan (Alkeran)
Verfahren: Stammzellen
Infusion von hämatopoetischen Stammzellen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Transplantatversagen
Zeitfenster: 2 Jahre

Primärer Endpunkt:

In jeder Gruppe wird die Anzahl der Teilnehmer mit Transplantatversagen am 2-Jahres-Endpunkt unter Verwendung des Kaplan Meier-Produktgrenzenschätzers geschätzt.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 2 Jahre

Sekundäre Endpunkte:

Gesamtüberleben: Die Verteilung der Zeit bis zum Tod jeglicher Ursache wird durch die Kaplan-Meier-Produktgrenzfunktion geschätzt und aufgetragen. Das Gesamtüberleben wird vom Zeitpunkt der Transplantation bis zum Tod gemessen und die Patienten werden 2 Jahre lang nachbeobachtet.
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hackensack Meridian Health

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Jennifer Krajewski, MD, Hackensack Meridian Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. September 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. September 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
12. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Juni 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
14. Juni 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
7. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Oktober 2022

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Oktober 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • Pro00001894

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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