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Eine Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von HGT-1110 bei Teilnehmern mit metachromatischer Leukodystrophie

16. April 2026 aktualisiert von: Shire

Eine Open-Label-Erweiterung der Studie HGT-MLD-070 zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der intrathekalen Verabreichung von HGT-1110 bei Patienten mit metachromatischer Leukodystrophie

Der Zweck dieser Studie ist die Erhebung von Langzeitsicherheitsdaten bei Teilnehmern mit metachromatischer Leukodystrophie (MLD), die HGT-1110 erhalten und bis Woche 40 an der Studie HGT-MLD-070 (NCT01510028) teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

MLD ist eine erbliche, autosomal-rezessiv vererbte Fettstoffwechselstörung, die durch eine mangelhafte Aktivität des lysosomalen Enzyms Arylsulfatase A (ASA) gekennzeichnet ist. MLD ist eine seltene seltene Krankheit, die in den meisten Teilen der Welt auftritt. Die geschätzte Gesamtinzidenz der Krankheit in der westlichen Welt beträgt etwa 1 von 100.000 Lebendgeburten, die je nach geografischem Standort variiert. Es gibt keine zugelassenen Therapien für MLD.

Diese Studie ist eine multizentrische Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse von intrathekal verabreichtem HGT-1110 bei Kindern mit MLD, die bis Woche 40 an der Dosiseskalationsstudie HGT-MLD-070 (NCT01510028) teilgenommen haben und erhalten Studienmedikament alle zwei Wochen (EOW).

Die Behandlungsgruppen sind mit denen in HGT-MLD-070 (NCT01510028) identisch, dh Teilnehmer, die Kohorte 1 in Studie HGT-MLD-070 (NCT01510028) zugeordnet sind, erhalten weiterhin eine Dosis von 10 Milligramm (mg). Kohorte 2 in Studie HGT-MLD-070 (NCT01510028) erhält weiterhin eine Dosis von 30 mg, und Teilnehmer, die den Kohorten 3 und 4 in Studie HGT-MLD-070 (NCT01510028) zugeordnet sind, erhalten weiterhin eine Dosis von 100 mg. Die Teilnehmer an Kohorte 4 erhalten ausschließlich das mit Prozess B hergestellte Arzneimittel in Studie HGT-MLD-070 (NCT01510028) und werden dieses Arzneimittel in dieser Studie weiterhin erhalten. In diese Studie aufgenommene Teilnehmer aus den Kohorten 1 bis 3 in Studie HGT-MLD-070 (NCT01510028) wurden nach Erhalt aller erforderlichen Genehmigungen in Prozess B überführt. In HGT-MLD-071 stiegen alle Teilnehmer in der 10-mg-Dosierungskohorte, bei denen eine Krankheitsprogression auftrat, wie vom Prüfarzt festgestellt, nach Zustimmung des medizinischen Monitors auf die 30-mg-Dosis. Basierend auf den vorläufigen Analyseergebnissen von HGT-MLD-070 (NCT01510028 [Kohorten 1-3]) wird die Dosis von HGT-1110 für alle Teilnehmer von HGT-MLD-071 auf 100 mg erhöht, nachdem alle erforderlichen Genehmigungen eingeholt wurden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
24

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Westmead, Australien, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-003
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Deutschland
      • Oldenburg, Deutschland, 26133
        • Klinikum Oldenburg
      • Wesel, Deutschland, 46483
        • Marien-Hospital Wesel gGmbH
    • Baden-Wurttemberg
      • Tübingen, Baden-Wurttemberg, Deutschland, 72076
        • Center for Pediatric Clinical Studies (CPCS)
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2100
        • Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Bron, Frankreich, 69 677
        • Hopital Femme Mere Enfant
      • Montpellier, Frankreich, 34000
        • Hopital Gui de Chauliac - CHRU de Montpellier
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • CHU de Nantes
      • Orléans, Frankreich, 45067
        • CHR Orleans - Hopital La Source
    • Île-de-France Region
      • Le Kremlin-Bicêtre, Île-de-France Region, Frankreich, 94275
        • Hopital de Bicetre
  • Japan
      • Fukuoka, Japan, 805-8534
        • Kitakyushu Municipal Yahata Hospital
      • Okayama Prefecture, Japan, 710-8602
        • Kurashiki Central Hospital
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 61300
        • Detska Interni Klinika, Lf Mu A Fn Brno

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 9 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat bis Woche 40 an der Studie HGT-MLD-070 (NCT01510028) teilgenommen.
  2. Der Teilnehmer darf keine Sicherheits- oder medizinischen Probleme haben, die einer Teilnahme entgegenstehen.
  3. Der Teilnehmer, die Eltern des Teilnehmers oder die gesetzlich bevollmächtigten Vertreter müssen vor der Durchführung von studienbezogenen Aktivitäten eine schriftliche Einverständniserklärung und/oder Zustimmung (falls zutreffend) erteilen.

Ausschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten (z. B. kann er nicht zu Sicherheitsbewertungen zurückkehren oder es ist aus anderen Gründen unwahrscheinlich, dass er die Studie abschließt), wie vom Prüfarzt festgestellt.
  2. Unterzieht sich zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie einer Knochenmarktransplantation (BMT), einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) oder einer Gentherapie.
  3. Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber Mitteln, die zur Anästhesie verwendet werden, oder es wird angenommen, dass er einem unannehmbar hohen Risiko für damit verbundene potenzielle Komplikationen einer Beeinträchtigung der Atemwege oder anderer Erkrankungen ausgesetzt ist.
  4. Die Teilnehmerin ist schwanger oder stillt.
  5. Der Teilnehmer ist in eine andere klinische Studie eingeschrieben, die innerhalb von 6 Monaten vor der Studieneinschreibung oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während klinischer Untersuchungen oder der Verwendung eines anderen Prüfprodukts (Arzneimittel oder Arzneimittelverabreichungsgerät) als denen, die in HGT-MLD-070 (NCT01510028) verwendet werden, beinhaltet die Studium.

  6. Der Teilnehmer hat einen kontraindizierten Zustand, wie in der SOPH-A-PORT Mini SIDDD Gebrauchsanweisung (IFU) beschrieben, einschließlich:

    1. Der Teilnehmer hatte oder könnte eine allergische Reaktion auf die Konstruktionsmaterialien des SOPH-A-PORT Mini S-Geräts haben.
    2. Die Körpergröße des Teilnehmers ist nach Einschätzung des Prüfarztes zu klein, um die Größe des SOPH-A-PORT Mini S Access Port zu tragen.
    3. Der Teilnehmer hat eine bekannte oder vermutete lokale oder allgemeine Infektion.
    4. Der Teilnehmer ist aufgrund eines medizinischen Zustands oder einer Therapie dem Risiko anormaler Blutungen ausgesetzt.
    5. Der Teilnehmer hat eine oder mehrere Wirbelsäulenanomalien, die eine sichere Implantation oder Fixierung erschweren könnten.
    6. Der Teilnehmer hat ein funktionierendes Liquor-Shunt-Gerät.
    7. Der Teilnehmer hat eine Unverträglichkeit gegenüber einem implantierten Gerät gezeigt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kohorte 1
Die Teilnehmer erhalten jede zweite Woche (EOW) eine intrathekale (IT) Injektion von 10 Milligramm (mg) HGT-1110 (rekombinante humane Arylsulfatase A).
Biologisch: HGT-1110
Die Teilnehmer erhalten eine IT-Injektion von HGT-1110.
Andere Namen:
  • Rekombinante humane Arylsulfatase A
Experimental: Kohorte 2
Die Teilnehmer erhalten 30 mg HGT-1110 IT-Injektion EOW.
Biologisch: HGT-1110
Die Teilnehmer erhalten eine IT-Injektion von HGT-1110.
Andere Namen:
  • Rekombinante humane Arylsulfatase A
Experimental: Kohorte 3
Die Teilnehmer erhalten 100 mg HGT-1110 IT-Injektion EOW.
Biologisch: HGT-1110
Die Teilnehmer erhalten eine IT-Injektion von HGT-1110.
Andere Namen:
  • Rekombinante humane Arylsulfatase A
Experimental: Kohorte 4
Die Teilnehmer erhalten 12 Wochen lang einmal wöchentlich 100 mg HGT-1110 IT-Injektion, gefolgt von 150 mg EOW.
Biologisch: HGT-1110
Die Teilnehmer erhalten eine IT-Injektion von HGT-1110.
Andere Namen:
  • Rekombinante humane Arylsulfatase A

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Follow-up (Woche 628)
Ein UE ist jede schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, die durch körperliche Anzeichen, Symptome oder Laborveränderungen angezeigt wird, die in einer beliebigen Phase einer klinischen Studie auftreten, unabhängig davon, ob sie als mit dem Prüfpräparat in Zusammenhang stehend betrachtet werden oder nicht. TEAEs sind definiert als alle UEs, die bei oder nach der ersten Dosis des Prüfpräparats in HGT-MLD-071 auftreten oder sich verschlimmern oder seit HGT-MLD-070 zum Zeitpunkt der Aufnahme in HGT-MLD-071 andauern.
Baseline bis Follow-up (Woche 628)
Vorhandensein von Anti-HGT-1110-Antikörpern in Zerebrospinalflüssigkeit (CSF) und Serum
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (Woche 624)
Das Vorhandensein von Anti-HGT-1110-Antikörpern in Liquor und Serum wird bewertet.
Baseline bis Studienende (Woche 624)

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der motorischen Funktion gegenüber dem Ausgangswert, bewertet durch die Gesamtpunktzahl der grobmotorischen Funktion (GMFM-88) in Woche 624
Zeitfenster: Baseline, Woche 624
Die GMFM-88-Item-Scores können verwendet werden, um einen domänenspezifischen Prozentwert für jede der 5 GMFM-88-Dimensionen zu berechnen, die die folgenden sind: Liegen und Rollen; Sitzung; Kriechen und Knien; Stehen; Gehen, Laufen und Springen. Jedes der 88 Items wird auf einer 4-Punkte-Skala bewertet: 0 = leitet nicht ein; 1=initiiert; 2=teilweise abgeschlossen; und 3 = abgeschlossen. Die GMFM-88-Gesamtpunktzahlen reichen von 0 % (keine Mobilität) bis zu einer Punktzahl von 100 %, d. h. der Punktzahl, die ein durchschnittliches 5-jähriges oder älteres Kind mit normalen motorischen Fähigkeiten erreichen kann. Die domänenspezifischen Prozentwerte werden gemittelt, um den Gesamtwert (Prozent) zu erhalten.
Baseline, Woche 624
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im zusammengesetzten Standardwert für adaptives Verhalten, gemessen mit den Vineland Adaptive Behavior Scales, Second Edition (VABS-II)
Zeitfenster: Baseline, Woche 624
Der VABS-II-Test misst adaptive Verhaltensweisen, einschließlich der Fähigkeit, mit Umweltveränderungen fertig zu werden, neue alltägliche Fähigkeiten zu erlernen und Unabhängigkeit zu demonstrieren. Dieser Test misst die folgenden 4 Schlüsseldomänen: Kommunikation, Fähigkeiten des täglichen Lebens, Sozialisation, motorische Fähigkeiten und das zusammengesetzte adaptive Verhalten (eine Zusammensetzung der anderen 4 Domänen). Der ABC-Score reicht von 20 bis 160, wobei höhere Werte ein höheres Maß an adaptiver Funktionsfähigkeit anzeigen. Ein positiver Änderungswert zeigt eine Verbesserung der adaptiven Funktion an.
Baseline, Woche 624
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in den Scores des domänenspezifischen Caregiver Observed Metachromatic Leukodystrophy Functioning and Outcomes Reporting Tool (COMFORT).
Zeitfenster: Baseline, Woche 624
Der COMFORT ist ein Fragebogen, der verwendet wird, um den Gesundheitszustand und die Auswirkungen von Krankheiten auf die Fähigkeit von Teilnehmern mit MLD, Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen, zu beurteilen. Der Fragebogen ist nach 8 Bereichen organisiert (d. h. Körperpflege, Positionierung, Transfer oder Mobilität, Essen, Schmerzen und Beschwerden während des Tages, Schlaf, Emotionen, Kommunikation, Spiel und Freizeitaktivitäten) und wird von den Eltern des Teilnehmers ausgefüllt ) oder gesetzlichen Vertreter(n). Es wird in verfügbaren validierten Sprachen durchgeführt. Die KOMFORT-Werte reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine Verschlechterung der Funktionsfähigkeit anzeigen.
Baseline, Woche 624
Maximal beobachtete Serumkonzentration (Cmax) von HGT-1110
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Der Cmax von HGT-1110 wird bewertet.
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Zeitpunkt der maximal beobachteten Serumkonzentration (Tmax) von HGT-1110
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Die Tmax von HGT-1110 wird bewertet.
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt Null bis zur letzten Probenahmezeit, bei der Serumkonzentrationen von HGT-1110 messbar waren (AUC0-letzte).
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Die AUC0-letzte von HGT-1110 wird bewertet.
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Fläche unter der Serumkonzentrations-Zeit-Kurve, extrapoliert auf Unendlich (AUC0-inf) von HGT-1110
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Die AUC0-inf von HGT-1110 wird bewertet.
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Scheinbare Endgeschwindigkeitskonstante (Lambda z) von HGT-1110
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Das Lambda z von HGT-1110 wird bewertet.
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Terminale Halbwertszeit (t1/2) von HGT-1110
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Die t1/2 von HGT-1110 wird bewertet.
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Freigabe (CL/F) von HGT-1110
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Der CL/F von HGT-1110 wird bewertet.
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Verteilungsvolumen (Vz/F) von HGT-1110
Zeitfenster: Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Die Vz/F von HGT-1110 wird bewertet.
Vor der Dosis, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 und 48 Stunden nach der Dosis in den Wochen 104, 258, 364 und 622 in Kohorte 4 und Woche 8 in den Kohorten 1–3
Konzentrationen von HGT-1110 in Cerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Zeitfenster: Baseline bis Ende der Studie (Woche 624)
Konzentrationen von HGT-1110 in CSF werden bewertet.
Baseline bis Ende der Studie (Woche 624)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Shire

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
23. Mai 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
13. Februar 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
13. Februar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. Juni 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
24. Juni 2013

Zuerst gepostet (Geschätzt)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. Juni 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
21. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. April 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • HGT-MLD-071
  • 2012-003775-20 (EudraCT-Nummer)
  • 2024-514403-34-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

- Anonymisierte Daten einzelner Teilnehmer aus dieser bestimmten Studie werden nicht weitergegeben, da eine begründete Wahrscheinlichkeit besteht, dass einzelne Patienten erneut identifiziert werden könnten (aufgrund der begrenzten Anzahl von Studienteilnehmern/Studienzentren, …)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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