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Multizentrische Studie zur Eisenüberladung: Umfragestudie (MCSIO) (MCSIO)

22. September 2020 aktualisiert von: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulation der Eisenablagerung bei Sichelzellanämie und anderen Hämoglobinopathien UMFRAGESTUDIE

Der Zweck dieser Studie ist es zu zeigen, dass eine ausreichende Anzahl von Populationen mit eisenüberladener Thalassämie (THAL), Sichelzellenanämie (SCD) und Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) mit ähnlicher Dauer der chronischen Transfusion und Alter zu Beginn der Transfusionen vorhanden wäre für eine konfirmatorische Studie zur Verfügung. Die Studie wird die Hypothese untersuchen, dass ein chronischer Entzündungszustand bei SCD zu einer Hepcidin- und Zytokin-vermittelten Eisenzurückhaltung innerhalb des RES (retikuloendotheliales System), niedrigeren Plasma-NTBI-Spiegeln (nicht Transferrin-gebundenes Eisen) und einer geringeren Verteilung von Eisen zum Herzen führt im SCD.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Eine detaillierte Eisenbelastung, Transfusions- und Chelat-Vorgeschichte wird aus der Krankenakte oder dem Rückruf der Teilnehmer erhalten.

Die Daten zur Eisenbelastung umfassen: 1) Dokumentation des Lebereisens und 2) durchschnittliche jährliche Ferritinwerte.

Die Transfusionsdaten umfassen: (1) Alter zu Beginn regelmäßiger Transfusionen, (2) Jahre chronischer Transfusionstherapie und (3) Hb vor der Transfusion, berechnet als Durchschnitt aller Bewertungen für jedes Jahr.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
423

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg-Eppendorf, Deutschland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Es gibt keine geschlechtsspezifische Prädisposition für Sichelzellenanämie, Thalassaemia major oder Diamond-Blackfan-Anämie. Sichelzellenanämie betrifft am häufigsten Menschen afrikanischer Abstammung, Thalassämie betrifft Menschen mediterraner, nordafrikanischer, südostasiatischer und indischer Abstammung. Diamond-Blackfan-Anämie tritt bei allen Rassen und ethnischen Gruppen auf.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 10–20 Jahre Transfusion (definiert als 0,2–0,6 mg Fe/kg/Tag-Exposition mit jährlichen Ferritinwerten von mehr als 2500 in mindestens 60 % der Jahre mit chronischer Transfusion);
  • 0 bis 9 Jahre alt bei Beginn chronischer Transfusionen; keine Austauschtransfusionen in den letzten 6 Monaten
  • Eisenüberladung dokumentiert durch Leberbiopsie, MRT oder SQUID mit geschätztem LIC von mehr als 7 mg/g Trockengewicht in den letzten 6 Monaten oder einem Ferritinspiegel von mehr als 1500 mg/dl.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit HbSC, HbS/β-Thalassämie
  • Herzschrittmacher (aktiv oder inaktiv) oder andere implantierte magnetische Geräte, schwere Klaustrophobie oder andere Kontraindikationen für MRT; Ferromagnetische Gegenstände können in abzubildenden Regionen nicht aus dem Körper entfernt werden (z. B. Schmuck oder Piercing)
  • Vorhandensein eines anderen Zustands, der den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes für die Aufnahme ungeeignet machen würde;
  • Jede andere chronische entzündliche Erkrankung als SCD, THAL oder DBA;
  • Jede akute Krankheit innerhalb von 14 Tagen vor der Blutentnahme;
  • Patienten, die in den 6 Monaten vor der Aufnahme eine intensive Chelatbildung erhalten haben, einschließlich Deferoxamin 24 Stunden am Tag, 7 Tage die Woche oder eine Kombinationsbehandlung mit 2 Chelatbildnern
  • Schwangerschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Thalassämie Major (TM)
Patienten mit β-Thalassämie major und transfusionsabhängigem E-beta THAL. 16 Jahre oder älter mit 10-20 Jahren chronischer Transfusion (oben definiert), 0 bis 9 Jahre alt zu Beginn der chronischen Transfusion, Eisenüberladung dokumentiert durch Leberbiopsie, MRT oder SQUID mit geschätztem LIC von mehr als 7 mg/g Trockengewicht in den letzten 6 Monaten.
Diamond-Blackfan-Anämie (DBA)
Patienten mit DBA, 16 Jahre oder älter mit 10-20 Jahren Transfusion, 0 bis 9 Jahre alt zu Beginn chronischer Transfusionen, Eisenüberladung dokumentiert durch Leberbiopsie, MRT oder SQUID mit geschätztem LIC von mehr als 7 mg/g trocken wt in den letzten 6 Monaten.
Sichelzellanämie (SCD)
Patienten mit Sichelzellkrankheiten, 16 Jahre oder älter mit 10-20 Jahren Transfusion (definiert als 0,2-0,6 mg Fe/kg/Tag-Exposition mit jährlichen Ferritinwerten von mehr als 2500 in mindestens 60 % der Jahre mit chronischer Transfusion); 0 bis 9 Jahre alt bei Beginn chronischer Transfusionen; keine Austauschtransfusionen in den letzten 6 Monaten; und Eisenüberladung, dokumentiert entweder durch Leberbiopsie, MRI oder SQUID mit einem geschätzten LIC (Eisengehalt der Leber) von mehr als 7 mg/g Trockengewicht in den letzten 6 Monaten oder einem Ferritinspiegel von mehr als 1500 mg/dl.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Identifizierung von Patienten mit Eisenüberladung mit Sichelzellenanämie und Thalassämie, die für eine zukünftige Untersuchung der Eisenablagerung und biochemischer Mechanismen geeignet sind
Zeitfenster: März 2010 - Juli 2013
Patienten mit ähnlicher Dauer der chronischen Transfusion und Alter zu Beginn der chronischen Transfusionstherapie werden aus 10 teilnehmenden Zentren identifiziert. Detaillierte Informationen über Eisenbelastung und Transfusionen, medizinische und Chelat-Vorgeschichten werden eingeholt, um eine Kohorte von Patienten zu erstellen, die für eine künftige Studie zur extrahepatischen Eisenablagerung und den zugrunde liegenden biochemischen Mechanismen zur Verfügung stehen könnte.
März 2010 - Juli 2013

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
31. März 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
31. August 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
31. Oktober 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
23. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
22. September 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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