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Multizentrische Studie zur Eisenüberladung: Umfragestudie (MCSIO) (MCSIO)

22. September 2020 aktualisiert von: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Modulation der Eisenablagerung bei Sichelzellanämie und anderen Hämoglobinopathien UMFRAGESTUDIE

Der Zweck dieser Studie ist es zu zeigen, dass eine ausreichende Anzahl von Populationen mit eisenüberladener Thalassämie (THAL), Sichelzellenanämie (SCD) und Diamond-Blackfan-Anämie (DBA) mit ähnlicher Dauer der chronischen Transfusion und Alter zu Beginn der Transfusionen vorhanden wäre für eine konfirmatorische Studie zur Verfügung. Die Studie wird die Hypothese untersuchen, dass ein chronischer Entzündungszustand bei SCD zu einer Hepcidin- und Zytokin-vermittelten Eisenzurückhaltung innerhalb des RES (retikuloendotheliales System), niedrigeren Plasma-NTBI-Spiegeln (nicht Transferrin-gebundenes Eisen) und einer geringeren Verteilung von Eisen zum Herzen führt im SCD.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Eine detaillierte Eisenbelastung, Transfusions- und Chelat-Vorgeschichte wird aus der Krankenakte oder dem Rückruf der Teilnehmer erhalten.

Die Daten zur Eisenbelastung umfassen: 1) Dokumentation des Lebereisens und 2) durchschnittliche jährliche Ferritinwerte.

Die Transfusionsdaten umfassen: (1) Alter zu Beginn regelmäßiger Transfusionen, (2) Jahre chronischer Transfusionstherapie und (3) Hb vor der Transfusion, berechnet als Durchschnitt aller Bewertungen für jedes Jahr.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

423

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hamburg-Eppendorf, Deutschland
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Georgia Regents University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Adult Comprehensive Sickle Cell Center, Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson SCD Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105-3678
        • St. Jude Children's Research Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
        • UCL Cancer Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Es gibt keine geschlechtsspezifische Prädisposition für Sichelzellenanämie, Thalassaemia major oder Diamond-Blackfan-Anämie. Sichelzellenanämie betrifft am häufigsten Menschen afrikanischer Abstammung, Thalassämie betrifft Menschen mediterraner, nordafrikanischer, südostasiatischer und indischer Abstammung. Diamond-Blackfan-Anämie tritt bei allen Rassen und ethnischen Gruppen auf.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 10–20 Jahre Transfusion (definiert als 0,2–0,6 mg Fe/kg/Tag-Exposition mit jährlichen Ferritinwerten von mehr als 2500 in mindestens 60 % der Jahre mit chronischer Transfusion);
  • 0 bis 9 Jahre alt bei Beginn chronischer Transfusionen; keine Austauschtransfusionen in den letzten 6 Monaten
  • Eisenüberladung dokumentiert durch Leberbiopsie, MRT oder SQUID mit geschätztem LIC von mehr als 7 mg/g Trockengewicht in den letzten 6 Monaten oder einem Ferritinspiegel von mehr als 1500 mg/dl.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit HbSC, HbS/β-Thalassämie
  • Herzschrittmacher (aktiv oder inaktiv) oder andere implantierte magnetische Geräte, schwere Klaustrophobie oder andere Kontraindikationen für MRT; Ferromagnetische Gegenstände können in abzubildenden Regionen nicht aus dem Körper entfernt werden (z. B. Schmuck oder Piercing)
  • Vorhandensein eines anderen Zustands, der den Patienten nach Ansicht des Prüfarztes für die Aufnahme ungeeignet machen würde;
  • Jede andere chronische entzündliche Erkrankung als SCD, THAL oder DBA;
  • Jede akute Krankheit innerhalb von 14 Tagen vor der Blutentnahme;
  • Patienten, die in den 6 Monaten vor der Aufnahme eine intensive Chelatbildung erhalten haben, einschließlich Deferoxamin 24 Stunden am Tag, 7 Tage die Woche oder eine Kombinationsbehandlung mit 2 Chelatbildnern
  • Schwangerschaft

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Thalassämie Major (TM)
Patienten mit β-Thalassämie major und transfusionsabhängigem E-beta THAL. 16 Jahre oder älter mit 10-20 Jahren chronischer Transfusion (oben definiert), 0 bis 9 Jahre alt zu Beginn der chronischen Transfusion, Eisenüberladung dokumentiert durch Leberbiopsie, MRT oder SQUID mit geschätztem LIC von mehr als 7 mg/g Trockengewicht in den letzten 6 Monaten.
Diamond-Blackfan-Anämie (DBA)
Patienten mit DBA, 16 Jahre oder älter mit 10-20 Jahren Transfusion, 0 bis 9 Jahre alt zu Beginn chronischer Transfusionen, Eisenüberladung dokumentiert durch Leberbiopsie, MRT oder SQUID mit geschätztem LIC von mehr als 7 mg/g trocken wt in den letzten 6 Monaten.
Sichelzellanämie (SCD)
Patienten mit Sichelzellkrankheiten, 16 Jahre oder älter mit 10-20 Jahren Transfusion (definiert als 0,2-0,6 mg Fe/kg/Tag-Exposition mit jährlichen Ferritinwerten von mehr als 2500 in mindestens 60 % der Jahre mit chronischer Transfusion); 0 bis 9 Jahre alt bei Beginn chronischer Transfusionen; keine Austauschtransfusionen in den letzten 6 Monaten; und Eisenüberladung, dokumentiert entweder durch Leberbiopsie, MRI oder SQUID mit einem geschätzten LIC (Eisengehalt der Leber) von mehr als 7 mg/g Trockengewicht in den letzten 6 Monaten oder einem Ferritinspiegel von mehr als 1500 mg/dl.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Identifizierung von Patienten mit Eisenüberladung mit Sichelzellenanämie und Thalassämie, die für eine zukünftige Untersuchung der Eisenablagerung und biochemischer Mechanismen geeignet sind
Zeitfenster: März 2010 - Juli 2013
Patienten mit ähnlicher Dauer der chronischen Transfusion und Alter zu Beginn der chronischen Transfusionstherapie werden aus 10 teilnehmenden Zentren identifiziert. Detaillierte Informationen über Eisenbelastung und Transfusionen, medizinische und Chelat-Vorgeschichten werden eingeholt, um eine Kohorte von Patienten zu erstellen, die für eine künftige Studie zur extrahepatischen Eisenablagerung und den zugrunde liegenden biochemischen Mechanismen zur Verfügung stehen könnte.
März 2010 - Juli 2013

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Mitarbeiter

National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)
Medical University Innsbruck
Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
University College London (UCL) Cancer Institute

Ermittler

  • Hauptermittler: John Porter, MD, University College London Cancer Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

31. März 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. August 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. Juli 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

1. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. September 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2020

Zuletzt verifiziert

1. September 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2010-019
  • 2R01DK057778-06A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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