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Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von LGH447 bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie (AML) oder myelodysplastischem Hochrisikosyndrom (MDS)

16. Dezember 2020 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine multizentrische Open-Label-Studie der Phase I mit oralem LGH447 bei Patienten mit akuter myeloischer Leukämie oder myelodysplastischem Hochrisikosyndrom

Diese Studie wird die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit einer eskalierenden Dosis von LGH447-Monotherapie bei AML und MDS und LGH447 in Kombination mit Midostaurin bei AML bewerten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
70

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Victoria
      • Prahran, Victoria, Australien, 3181
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Ulm, Deutschland, 89081
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13273
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italien, 20132
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00133
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
    • Tokyo
      • Shinagawa ku, Tokyo, Japan, 141 8625
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1081 HV
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien

- Männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren, die mit einem der folgenden Symptome vorstellig werden:

LGH447-Monotherapie-Arm

  • Refraktäre/rezidivierte AML nach nicht mehr als 2 vorherigen Therapien oder bei zuvor unbehandelten AML-Patienten, die keine Kandidaten für eine Standardtherapie sind.
  • MDS mit hohem und sehr hohem Risiko gemäß dem überarbeiteten International Prognostic Scoring System (rIPSS), bei denen frühere Therapien wie Azacitidin und Decitabin fehlgeschlagen sind
  • Patienten mit einem rIPSS-Score von > 4,5

Kombinationsarm aus LGH447 und Midostaurin

  • Refraktäre/rezidivierte AML nach nicht mehr als 2 vorherigen Therapien oder bei zuvor unbehandelten AML-Patienten, die keine Kandidaten für eine Standardtherapie sind. AML-Patienten können entweder eine FLT3-Wildtyp- oder eine FLT3-ITD/TKD-Mutantenerkrankung haben, und der FLT3-Mutationsstatus muss bei Studieneintritt definiert werden.

    • Bei AML-Patienten beträgt die Anzahl der peripheren Blasten < 50.000 Blasten/mm3
    • Für MDS-Patienten;
  • Thrombozytenzahl > 25.000/mm3
  • Neutrophile > 500/mm3

  • Bluttransfusionen sind erlaubt, um klinisch angemessene Hämoglobin- und Hämatokritwerte aufrechtzuerhalten

    • Patienten mit einer aktiven Erkrankung des Zentralnervensystems (ZNS) sind zur Teilnahme berechtigt und können gleichzeitig mit einer intrathekalen (oder intra-Ommaya) Chemotherapie behandelt werden
    • Patienten, die mit prophylaktischen Antibiotika behandelt werden, sind zur Teilnahme berechtigt, solange die Wirkstoffe der Liste der zugelassenen Begleitmedikationen entsprechen
    • Leistungsstatus ≤ 2
    • Andere Laborkriterien erfüllen

Ausschlusskriterien

  • Systemische antineoplastische Therapie (einschließlich unkonjugierter therapeutischer Antikörper und Toxin-Immunkonjugate) oder jede experimentelle Therapie innerhalb von 7 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der ersten Dosis von LGH447-Monotherapie oder LGH447 in Kombination mit Midostaurin
  • Strahlentherapie mit einem breiten Strahlenfeld innerhalb von 28 Tagen oder Strahlentherapie mit einem begrenzten Strahlenfeld zur Linderung innerhalb von 7 Tagen nach der ersten Dosis von LGH447-Monotherapie oder LGH447 in Kombination mit Midostaurin
  • Patienten, die wegen meningealer Leukämie eine ZNS-Bestrahlung erhalten haben, es sei denn, die Strahlentherapie erfolgte > 3 Monate zuvor
  • Größere Operation innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis von LGH447-Monotherapie oder LGH447 in Kombination mit Midostaurin
  • Laufende Therapie mit Kortikosteroiden von mehr als 10 mg Prednison oder dessen Äquivalent pro Tag. Inhalative und topische Steroide sind erlaubt
  • Patienten, die derzeit Hydroxyharnstoff zur Kontrolle von leukämischen Blasten im peripheren Blut erhalten und die Behandlung nicht mindestens 48 Stunden vor dem Erhalt von PD-Biomarkern beim Screening/Baseline und während der Studie abgesetzt werden kann
  • Patienten, die derzeit mit verbotenen Medikamenten behandelt werden und die nicht mindestens eine Woche vor Beginn der Behandlung mit LGH447-Monotherapie oder LGH447 in Kombination mit Midostaurin abgesetzt werden können
  • Aktive Infektion, die eine systemische Therapie erfordert, oder andere schwere Infektion, einschließlich Lungenentzündung, innerhalb von 2 Wochen vor der ersten Dosis von LGH447-Monotherapie oder LGH447 in Kombination mit Midostaurin
  • Bekanntermaßen positiv auf das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  • Korrigiertes QT-Intervall (QTc) von > 450 Millisekunden (ms) bei Männern und > 470 Millisekunden (ms) bei Frauen im Elektrokardiogramm (EKG) zu Studienbeginn (unter Verwendung des korrigierten QT-Intervalls mit Fridericia [QTcF] oder lokalen Standards).
  • Unkontrollierter kardiovaskulärer Zustand, einschließlich anhaltender Herzrhythmusstörungen, dekompensierter Herzinsuffizienz, Angina pectoris oder Myokardinfarkt innerhalb der letzten 6 Monate
  • Schwanger oder stillend

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: LGH447-Monotherapie-Arm
LGH447-Monotherapie bei Patienten mit AML oder MDS
Arzneimittel: LGH447
LGH447 bei Patienten mit AML oder MDS
Experimental: LGH447 + Midostaurin-Kombinationsarm
LGH447 + Midostaurin bei Patienten mit AML
Arzneimittel: LGH447 + Midostaurin
LGH447 + Midostaurin bei Patienten mit AML

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenzrate von dosislimitierenden Toxizitäten (DLTs) des LGH447-Monotherapiearms bei Patienten mit AML oder MDS und von LGH447 + Midostaurin bei Patienten mit AML
Zeitfenster: 28 Tage nach der Studienbehandlung
Häufigkeit und Merkmale dosislimitierender Toxizitäten
28 Tage nach der Studienbehandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Art, Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse (AEs) als Maß für die Sicherheit und Verträglichkeit des LGH447-Monotherapiearms bei Patienten mit AML oder MDS und des LGH447 + Midostaurin-Behandlungsarms bei Patienten mit AML
Zeitfenster: wöchentlich bis zweiwöchentlich bis 1,5 Jahre
Umfasst Änderungen der Hämatologie- und Blutchemiewerte, Beurteilungen von körperlichen Untersuchungen, Vitalfunktionen und Elektrokardiogrammen (EKGs)
wöchentlich bis zweiwöchentlich bis 1,5 Jahre
PK-Parameter des LGH447-Monotherapie-Arms bei Patienten mit AML oder MDS und des LGH447 + Midostaurin-Behandlungsarms bei Patienten mit AML
Zeitfenster: Tage 1, 2, 15, 16, 29, 30, 44, 57 und ungefähr monatlich bis Zyklus 3
LGH447- und Midostaurin-Plasmakonzentrationen und grundlegende PK-Parameter
Tage 1, 2, 15, 16, 29, 30, 44, 57 und ungefähr monatlich bis Zyklus 3
Veränderungen zwischen den Spiegeln von pS6RP und p4EBP1 vor und nach der Behandlung in Knochenmarksaspiraten und p4EBP1 im peripheren Blut des LGH447-Monotherapie-Arms bei Patienten mit AML oder MDS und des LGH447 + Midostaurin-Behandlungsarms bei Patienten mit AML
Zeitfenster: Screening, Tag 1 und 29 bis 1,5 Jahre
Bewertung der pharmakodynamischen Wirkungen von LGH447
Screening, Tag 1 und 29 bis 1,5 Jahre
Anti-Tumor-Aktivität bei AML oder Hochrisiko-MDS in Verbindung mit LGH447
Zeitfenster: Tag 29 bis 1,5 Jahre
Zur Bewertung einer vorläufigen Antitumoraktivität bei AML oder Hochrisiko-MDS im Zusammenhang mit LGH447
Tag 29 bis 1,5 Jahre
Anti-Tumor-Aktivität bei AML oder Hochrisiko-MDS in Verbindung mit LGH447 in Kombination mit Midostaurin
Zeitfenster: Tag 29 bis 1,5 Jahre
Zur Bewertung einer vorläufigen Antitumoraktivität bei AML oder Hochrisiko-MDS in Verbindung mit LGH447 in Kombination mit Midostaurin
Tag 29 bis 1,5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
20. März 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
18. April 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
18. April 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
31. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
5. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
17. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
16. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Januar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CLGH447X2102
  • 2013-003756-20 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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