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Eine Pilotstudie zu Zavesca® bei Patienten mit Pompe-Krankheit und infusionsassoziierter Reaktion

4. Dezember 2018 aktualisiert von: University of Florida

Eine Pilotstudie zu den Auswirkungen der oralen Verabreichung von Zavesca® auf die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Patienten mit Morbus Pompe, die eine rhGAA-Enzymersatztherapie erhalten

Hypothese: Die Wirksamkeit der Behandlung von Morbus Pompe mit einer rhGAA-Enzymersatztherapie (ERT) ist zumindest teilweise eingeschränkt, da Patienten Antikörper gegen das bereitgestellte rhGAA-Enzym entwickeln. Die Behandlung mit Zavesca® vor der Infusion kann die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Patienten, die ERT erhalten, dämpfen oder eliminieren, wodurch eine größere ERT-Wirksamkeit ermöglicht wird.

Die Behandlung mit Zavesca® vor einer Enzymersatztherapie (ERT) kann bei Personen mit Pompe-Krankheit, die eine ERT erhalten, den Schweregrad von infusionsassoziierten Reaktionen (IAR) verringern oder beseitigen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll die Auswirkungen von Zavesca® als immunmodulatorische Therapie auf die Anti-rhGAA-Immunantworten bei Patienten mit Morbus Pompe sowie deren Gesundheit und Krankheitsverlauf untersuchen. Die Probanden erhalten Zavesca® während der Studienteilnahme entweder in Dosierungen von 100 mg oder 300 mg (n=3 bei 100-mg-Dosierung; n=3 bei 300-mg-Dosierung).

Den ersten 3 aufgenommenen Probanden werden 100 mg Zavesca® 60 Minuten vor der ERT-Infusion verschrieben. Den nachfolgend aufgenommenen 3 Probanden werden 300 mg Zavesca® 60 Minuten vor der ERT-Infusion verschrieben.

Berechtigte Teilnehmer sind auf Standard-ERT für Morbus Pompe und haben eine Vorgeschichte von infusionsassoziierten Reaktionen. Für 3 Besuche ist eine Reise zum Studienort in Gainesville, Florida, erforderlich. Den Teilnehmern wird das Medikament Zavesca® verschrieben und sie erhalten Blutuntersuchungen, eine Stanzmuskelbiopsie, körperliche Untersuchungen und beantworten Fragebögen über eine 3-monatige Studienteilnahme.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Probanden sind Patienten im Alter zwischen 18 und 65 Jahren, bei denen Morbus Pompe diagnostiziert wurde, bestätigt durch Mutationsanalyse und/oder GAA-Enzymaktivitätsassay.

  • Erhalt von rhGAA ERT
  • Bereitschaft, für Studienbewertungen zum Studienort zu reisen
  • Bereitschaft des örtlichen medizinischen Behandlers, die Behandlung des Studienteilnehmers fortzusetzen, indem Zavesca® zum Behandlungsplan hinzugefügt wird.
  • Bereitschaft des Studienteilnehmers, die Nahrungsaufnahme am Tag der Infusion zu ändern * Alle Probanden werden die Enzymersatztherapie als Behandlungsstandard fortsetzen, wie vom lokalen medizinischen Behandlungsanbieter während des Verlaufs der Studie verschrieben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Studienteilnehmer ist nicht in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • Der medizinische Zustand des Probanden spricht gegen eine Teilnahme oder Studienforscher sind der Meinung, dass die Teilnahme ansonsten nicht im besten Interesse des Probanden ist
  • Das Subjekt erhält keine ERT-Behandlung
  • Teilnahme an anderen Interventionsstudien zum Zeitpunkt der Einschreibung, die diese Studie beeinträchtigen könnten (nach Ermessen des Prüfarztes)
  • Es ist nicht möglich, für Studienaufenthalte an die University of Florida zu reisen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Aktiver Komparator: Zavesca® 100 mg

3 Studienteilnehmer erhalten Zavesca® verschreibungspflichtig 100 mg zur Verabreichung vor der ERT-Infusion. Die Infusion in Woche 0 wird am Studienzentrum abgeschlossen, wobei vor, während und nach der ERT-Infusion eine Blutentnahme für den Anti-GAA-Antikörperspiegel erfolgt. Am Tag nach der ERT-Infusion mit der Prämedikation Zavesca® wird eine Stanzmuskelbiopsie durchgeführt. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.

Woche 2, 4 und 6 ERT-Infusionen mit Prämedikation werden im Infusionszentrum vor Ort/zu Hause durchgeführt. Die Reise zum Standort für den Studienbesuch in Woche 7 umfasst eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme und eine Stanzmuskelbiopsie. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.
Arzneimittel: Zavesca® Rezept

Nach der Ausgangsbewertung wird Zavesca® verschrieben.

Woche 2, 4 und 6 ERT-Infusionen mit Prämedikation werden im Infusionszentrum vor Ort/zu Hause durchgeführt. Die Reise zum Standort für den Studienbesuch in Woche 7 umfasst eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme und eine Stanzmuskelbiopsie. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.

Andere Namen:
  • miglustat
Aktiver Komparator: Zavesca® 300 mg

3 Studienteilnehmer erhalten Zavesca® verschreibungspflichtig 300 mg zur Verabreichung vor der ERT-Infusion. Die Infusion in Woche 0 wird am Studienzentrum abgeschlossen, wobei vor, während und nach der ERT-Infusion eine Blutentnahme für den Anti-GAA-Antikörperspiegel erfolgt. Am Tag nach der ERT-Infusion mit der Prämedikation Zavesca® wird eine Stanzmuskelbiopsie durchgeführt. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.

Woche 2, 4 und 6 ERT-Infusionen mit Prämedikation werden im Infusionszentrum vor Ort/zu Hause durchgeführt. Die Reise zum Standort für den Studienbesuch in Woche 7 umfasst eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme und eine Stanzmuskelbiopsie. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.
Arzneimittel: Zavesca® Rezept

Nach der Ausgangsbewertung wird Zavesca® verschrieben.

Woche 2, 4 und 6 ERT-Infusionen mit Prämedikation werden im Infusionszentrum vor Ort/zu Hause durchgeführt. Die Reise zum Standort für den Studienbesuch in Woche 7 umfasst eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme und eine Stanzmuskelbiopsie. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.

Andere Namen:
  • miglustat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakodynamik der ERT mit der Prämedikation Zavesca
Zeitfenster: Baseline, Woche 0, Woche 6

Veränderung des GAA-Antikörperspiegels von Baseline bis Woche 0: Der GAA-Antikörpertiter wird zu den Zeitpunkten angegeben: vor der Infusion und 6, 12 und 24 Stunden nach Beginn der Infusion.

Änderung des GAA-Antikörperspiegels von Baseline bis Woche 6: Der GAA-Antikörpertiter wird zu den Zeitpunkten angegeben: vor der Infusion und nach der Infusion.
Baseline, Woche 0, Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakokinetik von ERT mit der Prämedikation Zavesca®
Zeitfenster: Baseline, Woche 0

Änderung der ERT-Halbwertszeit zu Studienbeginn (ohne Zavesca®) im Vergleich zu Woche 0 (ERT mit Prämedikation Zavesca®).

Veränderung der maximalen Plasmakonzentration (Cmax) zu Studienbeginn (ohne Zavesca®) im Vergleich zu Woche 0 (ERT mit Prämedikation Zavesca®).
Baseline, Woche 0
Bewerten Sie die Bioverteilung von ERT mit der Prämedikation Zavesca®.
Zeitfenster: Woche 0, Woche 7
Zur Bioverteilung wird in Woche 0 und Woche 7 eine Stanzmuskelbiopsie durchgeführt: Änderungen des Glykogengehalts und der Muskelfasermorphologie werden gemeldet.
Woche 0, Woche 7

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Florida

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Amicus Therapeutics

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
1. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
3. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
9. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
5. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • IRB201601641

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