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Eine Pilotstudie zu Zavesca® bei Patienten mit Pompe-Krankheit und infusionsassoziierter Reaktion

4. Dezember 2018 aktualisiert von: University of Florida

Eine Pilotstudie zu den Auswirkungen der oralen Verabreichung von Zavesca® auf die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Patienten mit Morbus Pompe, die eine rhGAA-Enzymersatztherapie erhalten

Hypothese: Die Wirksamkeit der Behandlung von Morbus Pompe mit einer rhGAA-Enzymersatztherapie (ERT) ist zumindest teilweise eingeschränkt, da Patienten Antikörper gegen das bereitgestellte rhGAA-Enzym entwickeln. Die Behandlung mit Zavesca® vor der Infusion kann die Anti-rhGAA-Immunantwort bei Patienten, die ERT erhalten, dämpfen oder eliminieren, wodurch eine größere ERT-Wirksamkeit ermöglicht wird.

Die Behandlung mit Zavesca® vor einer Enzymersatztherapie (ERT) kann bei Personen mit Pompe-Krankheit, die eine ERT erhalten, den Schweregrad von infusionsassoziierten Reaktionen (IAR) verringern oder beseitigen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie soll die Auswirkungen von Zavesca® als immunmodulatorische Therapie auf die Anti-rhGAA-Immunantworten bei Patienten mit Morbus Pompe sowie deren Gesundheit und Krankheitsverlauf untersuchen. Die Probanden erhalten Zavesca® während der Studienteilnahme entweder in Dosierungen von 100 mg oder 300 mg (n=3 bei 100-mg-Dosierung; n=3 bei 300-mg-Dosierung).

Den ersten 3 aufgenommenen Probanden werden 100 mg Zavesca® 60 Minuten vor der ERT-Infusion verschrieben. Den nachfolgend aufgenommenen 3 Probanden werden 300 mg Zavesca® 60 Minuten vor der ERT-Infusion verschrieben.

Berechtigte Teilnehmer sind auf Standard-ERT für Morbus Pompe und haben eine Vorgeschichte von infusionsassoziierten Reaktionen. Für 3 Besuche ist eine Reise zum Studienort in Gainesville, Florida, erforderlich. Den Teilnehmern wird das Medikament Zavesca® verschrieben und sie erhalten Blutuntersuchungen, eine Stanzmuskelbiopsie, körperliche Untersuchungen und beantworten Fragebögen über eine 3-monatige Studienteilnahme.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 1

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Probanden sind Patienten im Alter zwischen 18 und 65 Jahren, bei denen Morbus Pompe diagnostiziert wurde, bestätigt durch Mutationsanalyse und/oder GAA-Enzymaktivitätsassay.

  • Erhalt von rhGAA ERT
  • Bereitschaft, für Studienbewertungen zum Studienort zu reisen
  • Bereitschaft des örtlichen medizinischen Behandlers, die Behandlung des Studienteilnehmers fortzusetzen, indem Zavesca® zum Behandlungsplan hinzugefügt wird.
  • Bereitschaft des Studienteilnehmers, die Nahrungsaufnahme am Tag der Infusion zu ändern * Alle Probanden werden die Enzymersatztherapie als Behandlungsstandard fortsetzen, wie vom lokalen medizinischen Behandlungsanbieter während des Verlaufs der Studie verschrieben.

Ausschlusskriterien:

  • Der Studienteilnehmer ist nicht in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen
  • Der medizinische Zustand des Probanden spricht gegen eine Teilnahme oder Studienforscher sind der Meinung, dass die Teilnahme ansonsten nicht im besten Interesse des Probanden ist
  • Das Subjekt erhält keine ERT-Behandlung
  • Teilnahme an anderen Interventionsstudien zum Zeitpunkt der Einschreibung, die diese Studie beeinträchtigen könnten (nach Ermessen des Prüfarztes)
  • Es ist nicht möglich, für Studienaufenthalte an die University of Florida zu reisen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Zavesca® 100 mg

3 Studienteilnehmer erhalten Zavesca® verschreibungspflichtig 100 mg zur Verabreichung vor der ERT-Infusion. Die Infusion in Woche 0 wird am Studienzentrum abgeschlossen, wobei vor, während und nach der ERT-Infusion eine Blutentnahme für den Anti-GAA-Antikörperspiegel erfolgt. Am Tag nach der ERT-Infusion mit der Prämedikation Zavesca® wird eine Stanzmuskelbiopsie durchgeführt. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.

Woche 2, 4 und 6 ERT-Infusionen mit Prämedikation werden im Infusionszentrum vor Ort/zu Hause durchgeführt. Die Reise zum Standort für den Studienbesuch in Woche 7 umfasst eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme und eine Stanzmuskelbiopsie. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.
Arzneimittel: Zavesca® Rezept

Nach der Ausgangsbewertung wird Zavesca® verschrieben.

Woche 2, 4 und 6 ERT-Infusionen mit Prämedikation werden im Infusionszentrum vor Ort/zu Hause durchgeführt. Die Reise zum Standort für den Studienbesuch in Woche 7 umfasst eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme und eine Stanzmuskelbiopsie. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.

Andere Namen:
  • miglustat
Aktiver Komparator: Zavesca® 300 mg

3 Studienteilnehmer erhalten Zavesca® verschreibungspflichtig 300 mg zur Verabreichung vor der ERT-Infusion. Die Infusion in Woche 0 wird am Studienzentrum abgeschlossen, wobei vor, während und nach der ERT-Infusion eine Blutentnahme für den Anti-GAA-Antikörperspiegel erfolgt. Am Tag nach der ERT-Infusion mit der Prämedikation Zavesca® wird eine Stanzmuskelbiopsie durchgeführt. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.

Woche 2, 4 und 6 ERT-Infusionen mit Prämedikation werden im Infusionszentrum vor Ort/zu Hause durchgeführt. Die Reise zum Standort für den Studienbesuch in Woche 7 umfasst eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme und eine Stanzmuskelbiopsie. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.
Arzneimittel: Zavesca® Rezept

Nach der Ausgangsbewertung wird Zavesca® verschrieben.

Woche 2, 4 und 6 ERT-Infusionen mit Prämedikation werden im Infusionszentrum vor Ort/zu Hause durchgeführt. Die Reise zum Standort für den Studienbesuch in Woche 7 umfasst eine körperliche Untersuchung, eine Blutabnahme und eine Stanzmuskelbiopsie. Gesundheitsumfrage ist abgeschlossen.

Andere Namen:
  • miglustat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakodynamik der ERT mit der Prämedikation Zavesca
Zeitfenster: Baseline, Woche 0, Woche 6

Veränderung des GAA-Antikörperspiegels von Baseline bis Woche 0: Der GAA-Antikörpertiter wird zu den Zeitpunkten angegeben: vor der Infusion und 6, 12 und 24 Stunden nach Beginn der Infusion.

Änderung des GAA-Antikörperspiegels von Baseline bis Woche 6: Der GAA-Antikörpertiter wird zu den Zeitpunkten angegeben: vor der Infusion und nach der Infusion.
Baseline, Woche 0, Woche 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Pharmakokinetik von ERT mit der Prämedikation Zavesca®
Zeitfenster: Baseline, Woche 0

Änderung der ERT-Halbwertszeit zu Studienbeginn (ohne Zavesca®) im Vergleich zu Woche 0 (ERT mit Prämedikation Zavesca®).

Veränderung der maximalen Plasmakonzentration (Cmax) zu Studienbeginn (ohne Zavesca®) im Vergleich zu Woche 0 (ERT mit Prämedikation Zavesca®).
Baseline, Woche 0
Bewerten Sie die Bioverteilung von ERT mit der Prämedikation Zavesca®.
Zeitfenster: Woche 0, Woche 7
Zur Bioverteilung wird in Woche 0 und Woche 7 eine Stanzmuskelbiopsie durchgeführt: Änderungen des Glykogengehalts und der Muskelfasermorphologie werden gemeldet.
Woche 0, Woche 7

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Florida

Mitarbeiter

Amicus Therapeutics

Ermittler

  • Hauptermittler: Barry J. Byrne, MD, PhD, University of Florida

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Juli 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Juli 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Juli 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. Dezember 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Dezember 2018

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IRB201601641

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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